Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prognostische analyses van een validatiereeks van patiënten met de ziekte van Waldenström (SérieProWM)

21 november 2025 bijgewerkt door: French Innovative Leukemia Organisation

Prognostische analyses van een validatiereeks van patiënten met de ziekte van Waldenström: validatie van internationale prognostische indexen, evaluatie van progressievrije overleving als surrogaateindpunt voor algehele overleving

Waldenström's macroglobulinemie (WM) wordt gedefinieerd door de associatie van beenmerglymfoplasmocytaire infiltratie en monoklonaal immunoglobuline M (IgM). Een mutatie in het MYD88-gen wordt gevonden bij tot 90% van de patiënten en een mutatie in het CXCR4-gen bij ongeveer een derde van de patiënten. De behandeling moet worden gestart in gevallen van cytopenie, omvangrijke ziekte of wanneer de fysisch-chemische of immunologische eigenschappen van IgM het optreden van amyloïdose, cryoglobulinen, neurologische manifestaties of hyperviscositeitssyndroom verklaren (vanwege de aanwezigheid van een grote hoeveelheid IgM). Ongeveer 30% van de patiënten wordt echter zonder symptomen gediagnosticeerd en voldoet daarom niet aan de criteria voor het starten van de behandeling.

Bij aanvang van de eerste behandeling wordt de prognose meestal geschat met de International Prognostic Index (IPSSWM) die is gebaseerd op vijf variabelen: leeftijd, aantal bloedplaatjes, hemoglobineconcentraties, β2-microglobuline en monoklonale componentconcentratie. Serum albumine en lactaat dehydrogénase (LDH) niveaus behouden ook een prognostische rol en deze twee kenmerken zijn opgenomen in een voorstel voor een herziening van deze index.

Het verbeteren van de prognostische beoordeling op het moment dat de eerste behandeling wordt gestart en rekening houdend met de prognostische impact van gebeurtenissen die zich in de loop van de evolutie voordoen, zou de sterkte van de behandelbeslissing op het moment van de eerste behandeling en tijdens de follow-up moeten verbeteren. Het zou ook moeten helpen bij het ontwerpen van klinische proeven voor een snelle en effectieve evaluatie van nieuwe behandelingen. Ons werk moet ook helpen om de klinische monitoring van asymptomatische patiënten aan te passen.

Prospectieve en retrospectieve prognostische studie in meerdere centra met een beschrijvend doel, gekoppeld aan een biologische verzameling die op de juiste manier is geannoteerd en opgeslagen. Een retrospectieve serie met 470 patiënten met symptomatische WM is al beschikbaar. De follow-up van deze patiënten zal worden bijgewerkt en een extra reeks van 250 symptomatische patiënten zal prospectief worden ingeschreven. Er zullen ook 250 asymptomatische patiënten worden ingeschreven.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Waldenström's macroglobulinemie (WM) wordt gedefinieerd door de associatie van beenmerglymfoplasmocytaire infiltratie en monoklonaal immunoglobuline M (IgM). Een mutatie in het MYD88-gen wordt gevonden bij tot 90% van de patiënten en een mutatie in het CXCR4-gen bij ongeveer een derde van de patiënten. De behandeling moet worden gestart in gevallen van cytopenie, omvangrijke ziekte of wanneer de fysisch-chemische of immunologische eigenschappen van IgM het optreden van amyloïdose, cryoglobulinen, neurologische manifestaties of hyperviscositeitssyndroom verklaren (vanwege de aanwezigheid van een grote hoeveelheid IgM). Ongeveer 30% van de patiënten wordt echter zonder symptomen gediagnosticeerd en voldoet daarom niet aan de criteria voor het starten van de behandeling.

De prognose van asymptomatische patiënten kan worden geschat met een prognostische index op basis van serumalbumine, β2-microglobuline, de monoklonale componentconcentratie en de beenmerginfiltratie. Prognostische beoordeling van deze patiënten zou kunnen worden verbeterd door rekening te houden met eerdere concentraties van de vrije lichte keten en de moleculaire kenmerken van de ziekte.

Bij aanvang van de eerste behandeling wordt de prognose meestal geschat met de International Prognostic Index (IPSSWM) die is gebaseerd op vijf variabelen: leeftijd, aantal bloedplaatjes, hemoglobineconcentraties, β2-microglobuline en monoklonale componentconcentratie. Serumalbumine- en LDH-spiegels behouden ook een prognostische rol en deze twee kenmerken zijn opgenomen in een voorstel voor een herziening van deze index.

Het verbeteren van de prognostische beoordeling bij patiënten met WM kan dus berusten op de volgende strategieën:

  • Aanpassing van de variabelen waarmee rekening moet worden gehouden vóór de start van de behandeling, met name door rekening te houden met albumine- en lactaatdehydrogenaseconcentraties of moleculaire kenmerken van de ziekte bij symptomatische patiënten, concentratie van de vrije lichte keten bij asymptomatische patiënten en moleculaire afwijkingen bij beide categorieën patiënten.
  • Evaluatie van de prognostische impact van gebeurtenissen die tijdens de behandeling optreden, zoals respons of progressie bij symptomatische patiënten.

Het verbeteren van de prognostische beoordeling op het moment dat de eerste behandeling wordt gestart en rekening houdend met de prognostische impact van gebeurtenissen die zich in de loop van de evolutie voordoen, zou de sterkte van de behandelbeslissing op het moment van de eerste behandeling en tijdens de follow-up moeten verbeteren. Het zou ook moeten helpen bij het ontwerpen van klinische proeven voor een snelle en effectieve evaluatie van nieuwe behandelingen. Ons werk moet ook helpen om de klinische monitoring van asymptomatische patiënten aan te passen.

Twee grote subgroepen van patiënten die op de juiste wijze zijn opgenomen met gevalideerde informatie en bijgewerkte follow-up zullen worden overwogen, namelijk: symptomatische en asymptomatische patiënten. Dit project gaat ervan uit dat het voor elk van deze twee cohorten mogelijk moet zijn om:

  1. valideer een nieuw prognostisch systeem en vergelijk de prestaties met eerdere systemen
  2. deelnemen aan een groot internationaal onderzoek naar de validiteit van een surrogaat eindpunt van overleving na aanvang van de 1e behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk, 80054
      • Angers, Frankrijk, 49933
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63000
      • Le Mans, Frankrijk
      • Lens, Frankrijk, 62300
        • Nog niet aan het werven
        • LENS - GHT Artois
        • Contact:
      • Libourne, Frankrijk, 33505
      • Lille, Frankrijk, 59000
        • Werving
        • LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
        • Contact:
      • Marseille, Frankrijk, 130009
        • Nog niet aan het werven
        • Institut Paoli Calmette
        • Contact:
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Nog niet aan het werven
        • APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
        • Contact:
      • Poitiers, Frankrijk, 86021
        • Nog niet aan het werven
        • POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
        • Contact:
      • Reims, Frankrijk, 51092
      • Strasbourg, Frankrijk, 67033
        • Nog niet aan het werven
        • Strasbourg - Icans
        • Contact:
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
      • Versailles, Frankrijk
        • Nog niet aan het werven
        • VERSAILLES - Hôpital André Mignot
        • Contact:
          • Fatiha MERABET, Dr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

250 symptomatische patiënten en 250 asymptomatische patiënten zullen prospectief worden ingeschreven

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt met WM, die voldoet aan de diagnostische criteria die zijn gedefinieerd tijdens de 2e workshop over WM.
  • Patiënt bij wie opvolging mogelijk is tot minstens 01/01/2020. Elk deelnemend centrum mag niet meer dan 10% van de patiënten die verloren zijn gegaan voor follow-up inschrijven.
  • Patiënt voor wie een minimale jaarlijkse follow-up is gepland tot 2024.
  • Hun toestemming hebben gegeven voor deze studie

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt met een andere chronische lymfoïde maligniteit. Speciale aandacht zal worden besteed aan het uitsluiten van andere lymfoplasmacytische proliferaties, in het bijzonder lymfoom in de marginale zone.
  • Patiënt met histologische transformatie in een diffuus grootcellig B-cellymfoom of een ander lymfoom op het moment van aanvang van de 1e behandeling.
  • Geen toestemming voor dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
symptomatische WM
WM-patiënten met symptoom(en): cytopenie, omvangrijke ziekte of wanneer de fysisch-chemische of immunologische eigenschappen van IgM het optreden van amyloïdose, cryoglobulin, neurologische manifestaties of hyperviscositeitssyndroom verklaren (vanwege de aanwezigheid van een grote hoeveelheid IgM)
asymptomatische WM
WM-patiënten zonder enig symptoom

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 5 jaar na WM-diagnose
Percentage levende patiënten
5 jaar na WM-diagnose

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: 1 jaar na WM-diagnose
percentage levende patiënten zonder ziekteprogressie
1 jaar na WM-diagnose
Tolerantie voor behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar na het starten van de WM-behandeling
percentage patiënten dat de WM-behandeling stopte vanwege toxiciteit
1 jaar na het starten van de WM-behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

French Innovative Leukemia Organisation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

15 juni 2030

Studie voltooiing (Geschat)

15 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FILObs_SérieProWM

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Specifieke of alle datasets van individuele deelnemers zouden waarschijnlijk worden gedeeld met de Europese ECWM-groep. Bijvoorbeeld gegevens over het gebruik van BTKi (Bruton-tyrosinekinaseremmers) in deze populatie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren