Análises prognósticas em uma série de validação de pacientes com doença de Waldenström (SérieProWM)
Análises prognósticas em uma série de validação de pacientes com doença de Waldenström: validação de índices prognósticos internacionais, avaliação da sobrevida livre de progressão como um desfecho substituto para a sobrevida geral
A macroglobulinemia de Waldenström (WM) é definida pela associação de infiltrado linfoplasmocítico da medula óssea e imunoglobulina monoclonal M (IgM). Uma mutação no gene MYD88 é encontrada em até 90% dos pacientes e uma mutação no gene CXCR4 em aproximadamente um terço dos pacientes. O tratamento deve ser iniciado nos casos de citopenia, doença volumosa ou quando as propriedades físico-químicas ou imunológicas da IgM justificarem a ocorrência de amiloidose, crioglobulina, manifestações neurológicas ou síndrome de hiperviscosidade (pela presença de grande quantidade de IgM). No entanto, aproximadamente 30% dos pacientes são diagnosticados sem nenhum sintoma e, portanto, não preenchem os critérios para iniciar o tratamento.
No momento do início do primeiro tratamento, o prognóstico é geralmente estimado com o Índice Prognóstico Internacional (IPSSWM) que se baseia em cinco variáveis: idade, contagem de plaquetas, concentrações de hemoglobina, β2-microglobulina e concentração de componentes monoclonais. Os níveis séricos de albumina e lactato desidrogenase (LDH) também mantêm um papel prognóstico e essas duas características foram incorporadas em uma proposta de revisão desse índice.
Melhorar a avaliação prognóstica no momento do início do primeiro tratamento e levar em consideração o impacto prognóstico dos eventos que ocorrem no curso da evolução deve melhorar a força de decisão do tratamento no momento do tratamento inicial e durante o acompanhamento. Também deve ajudar a projetar ensaios clínicos para avaliação rápida e eficaz de novos tratamentos. Nosso trabalho também deve ajudar a ajustar o monitoramento clínico de pacientes assintomáticos.
Estudo prognóstico multicêntrico prospectivo e retrospectivo com objetivo descritivo, associado a uma coleção biológica devidamente anotada e armazenada. Uma série retrospectiva incluindo 470 pacientes com MW sintomática já está disponível. O acompanhamento desses pacientes será atualizado e uma série adicional de 250 pacientes sintomáticos será incluída prospectivamente. 250 pacientes assintomáticos também serão inscritos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A macroglobulinemia de Waldenström (WM) é definida pela associação de infiltrado linfoplasmocítico da medula óssea e imunoglobulina monoclonal M (IgM). Uma mutação no gene MYD88 é encontrada em até 90% dos pacientes e uma mutação no gene CXCR4 em aproximadamente um terço dos pacientes. O tratamento deve ser iniciado nos casos de citopenia, doença volumosa ou quando as propriedades físico-químicas ou imunológicas da IgM justificarem a ocorrência de amiloidose, crioglobulina, manifestações neurológicas ou síndrome de hiperviscosidade (pela presença de grande quantidade de IgM). No entanto, aproximadamente 30% dos pacientes são diagnosticados sem nenhum sintoma e, portanto, não preenchem os critérios para iniciar o tratamento.
O prognóstico de pacientes assintomáticos pode ser estimado com um índice prognóstico baseado na albumina sérica, β2-microglobulina, concentração do componente monoclonal e infiltração da medula óssea. A avaliação prognóstica desses pacientes poderia ser melhorada levando em consideração previamente as concentrações de cadeias leves livres e as características moleculares da doença.
No momento do início do primeiro tratamento, o prognóstico é geralmente estimado com o Índice Prognóstico Internacional (IPSSWM) que se baseia em cinco variáveis: idade, contagem de plaquetas, concentrações de hemoglobina, β2-microglobulina e concentração de componentes monoclonais. Os níveis séricos de albumina e LDH também mantêm um papel prognóstico e essas duas características foram incorporadas em uma proposta de revisão desse índice.
Assim, melhorar a avaliação prognóstica em pacientes com MW pode se basear nas seguintes estratégias:
- Modificar as variáveis a serem consideradas antes do início do tratamento, principalmente considerando as concentrações de albumina e lactato desidrogenase ou características moleculares da doença em pacientes sintomáticos, concentração de cadeia leve livre em pacientes assintomáticos e anormalidades moleculares em ambas as categorias de pacientes.
- Avaliar o impacto prognóstico de eventos ocorridos durante o tratamento, como resposta ou progressão em pacientes sintomáticos.
Melhorar a avaliação prognóstica no momento do início do primeiro tratamento e levar em consideração o impacto prognóstico dos eventos que ocorrem no curso da evolução deve melhorar a força de decisão do tratamento no momento do tratamento inicial e durante o acompanhamento. Também deve ajudar a projetar ensaios clínicos para avaliação rápida e eficaz de novos tratamentos. Nosso trabalho também deve ajudar a ajustar o monitoramento clínico de pacientes assintomáticos.
Serão considerados dois grandes subgrupos de pacientes devidamente incluídos com informações validadas e acompanhamento atualizado, a saber: pacientes sintomáticos e assintomáticos. Este projeto é baseado na suposição de que deve ser possível para cada uma dessas duas coortes:
- validar um novo sistema de prognóstico e comparar seu desempenho com sistemas anteriores
- participar de um grande estudo internacional sobre a validade de um desfecho substituto de sobrevivência após o início do 1º tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Amiens, França, 80054
- Ainda não está recrutando
- AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
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Contato:
- Lydia MONTES
- E-mail: montes.lydia@chu-amiens.fr
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Angers, França, 49933
- Ainda não está recrutando
- Angers Chu
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Contato:
- Christopher NUNES-GOMES, MD
- Número de telefone: +33 2 41 35 45 24
- E-mail: Christopher.nunesgomes@chu-angers.fr
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Bordeaux, França, 33076
- Ainda não está recrutando
- Institut Bergonie
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Contato:
- Fontanet BIJOU, MD
- Número de telefone: +33556330448
- E-mail: f.bijou@bordeaux.unicancer.fr
-
Clermont-Ferrand, França, 63000
- Ainda não está recrutando
- Clermont-Ferrand - Chu Estaing
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Contato:
- Olivier TOURNILHAC, MD
- E-mail: otournilhac@chu-clermontferrand.fr
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Le Mans, França
- Ainda não está recrutando
- Le Mans CH
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Contato:
- Kamel Laribi, Dr
- E-mail: klaribi@ch-lemans.fr
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Lens, França, 62300
- Ainda não está recrutando
- LENS - GHT Artois
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Contato:
- Daniela ROBU
- E-mail: drobu@ch-lens.fr
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Libourne, França, 33505
- Ainda não está recrutando
- LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
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Contato:
- Diane LARA
- E-mail: diane.lara@ch-libourne.fr
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Lille, França, 59000
- Recrutamento
- LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
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Contato:
- Bénédicte HIVERT, Dr
- Número de telefone: 33 (0)3 20 87 45 32
- E-mail: hivert.benedicte@ghicl.net
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Marseille, França, 130009
- Ainda não está recrutando
- Institut Paoli Calmette
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Contato:
- Thérèse AURRAN, MD
- Número de telefone: +33491223667
- E-mail: aurrant@ipc.unicancer.fr
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Paris, França, 75651
- Ainda não está recrutando
- APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
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Contato:
- Damien ROOS-WEIL, Pr
- Número de telefone: 01 42 16 28 24
- E-mail: damien.roos-weil@psl.aphp.fr
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Poitiers, França, 86021
- Ainda não está recrutando
- POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
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Contato:
- Cécile TOMOWIAK, Dr
- Número de telefone: 05 49 44 43 07
- E-mail: cecile.tomowiak@chu-poitiers.fr
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Reims, França, 51092
- Ainda não está recrutando
- Reims Chu
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Contato:
- Eric DUROT, Dr
- E-mail: edurot@chu-reims.fr
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Strasbourg, França, 67033
- Ainda não está recrutando
- Strasbourg - Icans
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Contato:
- Elise TOUSSAINT, MD
- E-mail: e.toussaint@icans.eu
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Toulouse, França, 31059
- Ainda não está recrutando
- Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
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Contato:
- Loïc YSEBAERT, Pr
- E-mail: ysebaert.loic@iuct-oncopole.fr
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Versailles, França
- Ainda não está recrutando
- VERSAILLES - Hôpital André Mignot
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Contato:
- Fatiha MERABET, Dr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com MW, preenchendo os critérios diagnósticos definidos no 2º Workshop de MW.
- Paciente com acompanhamento disponível até pelo menos 01/01/2020. Cada centro participante não deve inscrever mais de 10% dos pacientes perdidos no seguimento.
- Paciente para o qual está previsto seguimento mínimo anual até 2024.
- Tendo dado seu consentimento para este estudo
Critério de exclusão:
- Paciente com outra neoplasia linfoide crônica. Atenção especial será dada para excluir outras proliferações linfoplasmocitárias, especialmente linfoma de zona marginal.
- Doente com transformação histológica em linfoma difuso de grandes células B ou qualquer outro linfoma à data do início do 1º tratamento.
- Sem consentimento para este estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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MW sintomática
Pacientes com MW com sintoma(s): citopenia, doença volumosa ou quando as propriedades físico-químicas ou imunológicas da IgM explicam a ocorrência de amiloidose, crioglobulina, manifestações neurológicas ou síndrome de hiperviscosidade (devido à presença de grande quantidade de IgM)
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WM assintomática
Pacientes com WM sem nenhum sintoma
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevida geral
Prazo: 5 anos após o diagnóstico de MW
|
Porcentagem de pacientes vivos
|
5 anos após o diagnóstico de MW
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 1 ano após o diagnóstico de MW
|
porcentagem de pacientes vivos sem progressão da doença
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1 ano após o diagnóstico de MW
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Tolerância ao tratamento
Prazo: 1 ano após o início do tratamento para MW
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porcentagem de pacientes que descontinuaram o tratamento de MW devido a toxicidade
|
1 ano após o início do tratamento para MW
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FILObs_SérieProWM
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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