Análisis de pronóstico en una serie de validación de pacientes con enfermedad de Waldenström (SérieProWM)
Análisis de pronóstico en una serie de validación de pacientes con enfermedad de Waldenström: validación de índices de pronóstico internacionales, evaluación de la supervivencia libre de progresión como criterio de valoración alternativo para la supervivencia general
La macroglobulinemia de Waldenström (WM) se define por la asociación de infiltración linfoplasmocítica de la médula ósea e inmunoglobulina M monoclonal (IgM). Se encuentra una mutación en el gen MYD88 hasta en el 90% de los pacientes y una mutación en el gen CXCR4 en aproximadamente un tercio de los pacientes. El tratamiento debe iniciarse en casos de citopenia, enfermedad voluminosa o cuando las propiedades fisicoquímicas o inmunológicas de la IgM expliquen la aparición de amiloidosis, crioglobulina, manifestaciones neurológicas o síndrome de hiperviscosidad (por la presencia de gran cantidad de IgM). Sin embargo, aproximadamente el 30% de los pacientes son diagnosticados sin ningún síntoma y por tanto no cumplen los criterios para iniciar tratamiento.
En el momento de iniciar el primer tratamiento, el pronóstico suele estimarse con el Índice Pronóstico Internacional (IPSSWM) que se basa en cinco variables: edad, recuento de plaquetas, concentraciones de hemoglobina, β2-microglobulina y concentración de componente monoclonal. Los niveles de albúmina sérica y de lactato deshidrogenasa (LDH) también conservan un papel pronóstico y estas dos características se han incorporado en una propuesta de revisión de este índice.
Mejorar la evaluación pronóstica en el momento del inicio del primer tratamiento y teniendo en cuenta el impacto pronóstico de los eventos que ocurren en el curso de la evolución, debería mejorar la fuerza de la decisión de tratamiento en el momento del tratamiento inicial y durante el seguimiento. También debería ayudar a diseñar ensayos clínicos para la evaluación rápida y eficaz de nuevos tratamientos. Nuestro trabajo también debería ayudar a ajustar el seguimiento clínico de los pacientes asintomáticos.
Estudio pronóstico prospectivo y retrospectivo multicéntrico con objetivo descriptivo, asociado a una colección biológica debidamente anotada y almacenada. Ya está disponible una serie retrospectiva que incluye 470 pacientes con WM sintomática. Se actualizará el seguimiento de estos pacientes y se incorporará prospectivamente una serie adicional de 250 pacientes sintomáticos. También se inscribirán 250 pacientes asintomáticos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La macroglobulinemia de Waldenström (WM) se define por la asociación de infiltración linfoplasmocítica de la médula ósea e inmunoglobulina M monoclonal (IgM). Se encuentra una mutación en el gen MYD88 hasta en el 90% de los pacientes y una mutación en el gen CXCR4 en aproximadamente un tercio de los pacientes. El tratamiento debe iniciarse en casos de citopenia, enfermedad voluminosa o cuando las propiedades fisicoquímicas o inmunológicas de la IgM expliquen la aparición de amiloidosis, crioglobulina, manifestaciones neurológicas o síndrome de hiperviscosidad (por la presencia de gran cantidad de IgM). Sin embargo, aproximadamente el 30% de los pacientes son diagnosticados sin ningún síntoma y por tanto no cumplen los criterios para iniciar tratamiento.
El pronóstico de los pacientes asintomáticos se puede estimar con un índice pronóstico basado en la albúmina sérica, la β2-microglobulina, la concentración del componente monoclonal y la infiltración de la médula ósea. La evaluación pronóstica de estos pacientes podría mejorarse teniendo en cuenta las concentraciones previas de cadenas ligeras libres y las características moleculares de la enfermedad.
En el momento de iniciar el primer tratamiento, el pronóstico suele estimarse con el Índice Pronóstico Internacional (IPSSWM) que se basa en cinco variables: edad, recuento de plaquetas, concentraciones de hemoglobina, β2-microglobulina y concentración de componente monoclonal. Los niveles de albúmina sérica y LDH también conservan un papel pronóstico y estas dos características se han incorporado en una propuesta de revisión de este índice.
Por lo tanto, mejorar la evaluación del pronóstico en pacientes con WM puede basarse en las siguientes estrategias:
- Modificar las variables a considerar antes del inicio del tratamiento, particularmente considerando las concentraciones de albúmina y lactato deshidrogenasa o las características moleculares de la enfermedad en pacientes sintomáticos, la concentración de cadenas ligeras libres en pacientes asintomáticos y las anomalías moleculares en ambas categorías de pacientes.
- Evaluar el impacto pronóstico de los eventos que ocurren durante el curso del tratamiento, como la respuesta o la progresión en pacientes sintomáticos.
Mejorar la evaluación pronóstica en el momento del inicio del primer tratamiento y teniendo en cuenta el impacto pronóstico de los eventos que ocurren en el curso de la evolución, debería mejorar la fuerza de la decisión de tratamiento en el momento del tratamiento inicial y durante el seguimiento. También debería ayudar a diseñar ensayos clínicos para la evaluación rápida y eficaz de nuevos tratamientos. Nuestro trabajo también debería ayudar a ajustar el seguimiento clínico de los pacientes asintomáticos.
Se considerarán dos grandes subgrupos de pacientes debidamente incluidos con información validada y seguimiento actualizado, a saber: pacientes sintomáticos y asintomáticos. Este proyecto se basa en el supuesto de que debería ser posible para cada una de estas dos cohortes:
- validar un nuevo sistema de pronóstico y comparar su rendimiento con sistemas anteriores
- participar en un gran estudio internacional sobre la validez de un criterio de valoración alternativo de supervivencia después del inicio del primer tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia, 80054
- Aún no reclutando
- AMIENS - CH Amiens Picardie Site Sud
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Contacto:
- Lydia MONTES
- Correo electrónico: montes.lydia@chu-amiens.fr
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Angers, Francia, 49933
- Aún no reclutando
- Angers Chu
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Contacto:
- Christopher NUNES-GOMES, MD
- Número de teléfono: +33 2 41 35 45 24
- Correo electrónico: Christopher.nunesgomes@chu-angers.fr
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Bordeaux, Francia, 33076
- Aún no reclutando
- Institut Bergonie
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Contacto:
- Fontanet BIJOU, MD
- Número de teléfono: +33556330448
- Correo electrónico: f.bijou@bordeaux.unicancer.fr
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Clermont-Ferrand, Francia, 63000
- Aún no reclutando
- Clermont-Ferrand - Chu Estaing
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Contacto:
- Olivier TOURNILHAC, MD
- Correo electrónico: otournilhac@chu-clermontferrand.fr
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Le Mans, Francia
- Aún no reclutando
- Le Mans CH
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Contacto:
- Kamel Laribi, Dr
- Correo electrónico: klaribi@ch-lemans.fr
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Lens, Francia, 62300
- Aún no reclutando
- LENS - GHT Artois
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Contacto:
- Daniela ROBU
- Correo electrónico: drobu@ch-lens.fr
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Libourne, Francia, 33505
- Aún no reclutando
- LIBOURNE - Hôpital Robert Boulin
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Contacto:
- Diane LARA
- Correo electrónico: diane.lara@ch-libourne.fr
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Lille, Francia, 59000
- Reclutamiento
- LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
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Contacto:
- Bénédicte HIVERT, Dr
- Número de teléfono: 33 (0)3 20 87 45 32
- Correo electrónico: hivert.benedicte@ghicl.net
-
Marseille, Francia, 130009
- Aún no reclutando
- Institut Paoli Calmette
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Contacto:
- Thérèse AURRAN, MD
- Número de teléfono: +33491223667
- Correo electrónico: aurrant@ipc.unicancer.fr
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Paris, Francia, 75651
- Aún no reclutando
- APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
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Contacto:
- Damien ROOS-WEIL, Pr
- Número de teléfono: 01 42 16 28 24
- Correo electrónico: damien.roos-weil@psl.aphp.fr
-
Poitiers, Francia, 86021
- Aún no reclutando
- POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
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Contacto:
- Cécile TOMOWIAK, Dr
- Número de teléfono: 05 49 44 43 07
- Correo electrónico: cecile.tomowiak@chu-poitiers.fr
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Reims, Francia, 51092
- Aún no reclutando
- Reims Chu
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Contacto:
- Eric DUROT, Dr
- Correo electrónico: edurot@chu-reims.fr
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Strasbourg, Francia, 67033
- Aún no reclutando
- Strasbourg - Icans
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Contacto:
- Elise TOUSSAINT, MD
- Correo electrónico: e.toussaint@icans.eu
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Toulouse, Francia, 31059
- Aún no reclutando
- Toulouse - IUCT Oncopole - Service d'Hématologie
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Contacto:
- Loïc YSEBAERT, Pr
- Correo electrónico: ysebaert.loic@iuct-oncopole.fr
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Versailles, Francia
- Aún no reclutando
- VERSAILLES - Hôpital André Mignot
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Contacto:
- Fatiha MERABET, Dr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con WM, cumpliendo con los criterios diagnósticos definidos en el 2º Taller de WM.
- Paciente en el que se dispone de seguimiento hasta al menos el 01/01/2020. Cada centro participante no debe inscribir más del 10% de los pacientes perdidos durante el seguimiento.
- Paciente para el que se prevé un seguimiento mínimo anual hasta 2024.
- Habiendo dado su consentimiento para este estudio
Criterio de exclusión:
- Paciente con otra neoplasia linfoide crónica. Se prestará especial atención a la exclusión de otras proliferaciones linfoplasmocíticas, especialmente el linfoma de la zona marginal.
- Paciente con transformación histológica en un linfoma difuso de células B grandes o cualquier otro linfoma en el momento del inicio del 1er tratamiento.
- Sin consentimiento para este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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WM sintomático
Pacientes con WM con síntomas: citopenia, enfermedad voluminosa o cuando las propiedades fisicoquímicas o inmunológicas de IgM explican la aparición de amiloidosis, crioglobulina, manifestaciones neurológicas o síndrome de hiperviscosidad (debido a la presencia de una gran cantidad de IgM)
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WM asintomática
Pacientes con WM sin ningún síntoma
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 5 años después del diagnóstico de WM
|
Porcentaje de pacientes vivos
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5 años después del diagnóstico de WM
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 1 año después del diagnóstico de WM
|
porcentaje de pacientes vivos sin progresión de la enfermedad
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1 año después del diagnóstico de WM
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Tolerancia al tratamiento
Periodo de tiempo: 1 año después de iniciar el tratamiento de WM
|
porcentaje de pacientes que interrumpieron el tratamiento de WM debido a la toxicidad
|
1 año después de iniciar el tratamiento de WM
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- FILObs_SérieProWM
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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