Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prognostiska analyser på en valideringsserie av patienter med Waldenströms sjukdom (SérieProWM)

21 november 2025 uppdaterad av: French Innovative Leukemia Organisation

Prognostiska analyser av en valideringsserie av patienter med Waldenströms sjukdom: Validering av internationella prognostiska index, utvärdering av progressionsfri överlevnad som surrogatändpunkt för total överlevnad

Waldenströms makroglobulinemi (WM) definieras av associationen mellan benmärgslymfoplasmocytisk infiltration och monoklonalt immunglobulin M (IgM). En mutation i MYD88-genen finns hos upp till 90 % av patienterna och en mutation i CXCR4-genen hos ungefär en tredjedel av patienterna. Behandling bör initieras i fall av cytopeni, skrymmande sjukdom eller när de fysikalisk-kemiska eller immunologiska egenskaperna hos IgM förklarar förekomsten av amyloidos, kryoglobulin, neurologiska manifestationer eller hyperviskositetssyndrom (på grund av närvaron av en stor mängd IgM). Cirka 30 % av patienterna får dock diagnosen utan några symtom och de uppfyller därför inte kriterierna för att påbörja behandling.

Vid tidpunkten för påbörjande av den första behandlingen uppskattas prognosen vanligtvis med International Prognostic Index (IPSSWM) som baseras på fem variabler: ålder, trombocytantal, hemoglobinkoncentrationer, β2-mikroglobulin och monoklonal komponentkoncentration. Nivåer av serumalbumin och laktatdehydrogénas (LDH) behåller också en prognostisk roll och dessa två egenskaper har införlivats i ett förslag till revidering av detta index.

Att förbättra prognostisk bedömning vid tidpunkten för den första behandlingsstarten och ta hänsyn till den prognostiska effekten av händelser som inträffar under utvecklingen, bör förbättra styrkan i behandlingsbeslut vid tidpunkten för den första behandlingen och under uppföljningen. Det bör också hjälpa till att utforma kliniska prövningar för snabb och effektiv utvärdering av nya behandlingar. Vårt arbete ska också bidra till att anpassa klinisk övervakning av asymtomatiska patienter.

Prospektiv och retrospektiv multicenter prognostisk studie med ett beskrivande mål, associerad med en biologisk samling på lämpligt sätt kommenterad och lagrad. En retrospektiv serie med 470 patienter med symtomatisk WM är redan tillgänglig. Uppföljningen av dessa patienter kommer att uppdateras och ytterligare en serie på 250 symtomatiska patienter kommer att prospektivt registreras. 250 asymtomatiska patienter kommer också att registreras.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Waldenströms makroglobulinemi (WM) definieras av associationen mellan benmärgslymfoplasmocytisk infiltration och monoklonalt immunglobulin M (IgM). En mutation i MYD88-genen finns hos upp till 90 % av patienterna och en mutation i CXCR4-genen hos ungefär en tredjedel av patienterna. Behandling bör initieras i fall av cytopeni, skrymmande sjukdom eller när de fysikalisk-kemiska eller immunologiska egenskaperna hos IgM förklarar förekomsten av amyloidos, kryoglobulin, neurologiska manifestationer eller hyperviskositetssyndrom (på grund av närvaron av en stor mängd IgM). Cirka 30 % av patienterna får dock diagnosen utan några symtom och de uppfyller därför inte kriterierna för att påbörja behandling.

Prognosen för asymtomatiska patienter kan uppskattas med ett prognostiskt index baserat på serumalbumin, β2-mikroglobulin, den monoklonala komponentkoncentrationen och benmärgsinfiltrationen. Prognostisk bedömning av dessa patienter skulle kunna förbättras genom att ta hänsyn till de fria lätta kedjornas koncentrationer och sjukdomens molekylära egenskaper.

Vid tidpunkten för påbörjande av den första behandlingen uppskattas prognosen vanligtvis med International Prognostic Index (IPSSWM) som baseras på fem variabler: ålder, trombocytantal, hemoglobinkoncentrationer, β2-mikroglobulin och monoklonal komponentkoncentration. Serumalbumin och LDH-nivåer behåller också en prognostisk roll och dessa två egenskaper har införlivats i ett förslag till revidering av detta index.

Förbättring av prognostisk bedömning hos patienter med WM kan således vila på följande strategier:

  • Modifiering av de variabler som ska beaktas innan behandlingen påbörjas, särskilt genom att ta hänsyn till albumin- och laktatdehydrogenaskoncentrationer eller molekylära egenskaper hos sjukdomen hos symtomatiska patienter, koncentration av fri lätt kedja hos asymtomatiska patienter och molekylära abnormiteter i båda kategorierna av patienter.
  • Utvärdera den prognostiska effekten av händelser som inträffar under behandlingsförloppet, såsom svar eller progression hos symtomatiska patienter.

Att förbättra prognostisk bedömning vid tidpunkten för den första behandlingsstarten och ta hänsyn till den prognostiska effekten av händelser som inträffar under utvecklingen, bör förbättra styrkan i behandlingsbeslut vid tidpunkten för den första behandlingen och under uppföljningen. Det bör också hjälpa till att utforma kliniska prövningar för snabb och effektiv utvärdering av nya behandlingar. Vårt arbete ska också bidra till att anpassa klinisk övervakning av asymtomatiska patienter.

Två stora undergrupper av patienter som är korrekt inkluderade med validerad information och uppdaterad uppföljning kommer att övervägas, nämligen: symtomatiska och asymtomatiska patienter. Detta projekt bygger på antagandet att det ska vara möjligt för var och en av dessa två kohorter att:

  1. validera ett nytt prognostiskt system och jämföra dess prestanda med tidigare system
  2. att delta i en stor internationell studie av giltigheten av en surrogat endpoint of survival efter påbörjad 1:a behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
      • Angers, Frankrike, 49933
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
      • Le Mans, Frankrike
      • Lens, Frankrike, 62300
        • Har inte rekryterat ännu
        • LENS - GHT Artois
        • Kontakt:
      • Libourne, Frankrike, 33505
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Rekrytering
        • LILLE GHICL - Hôpital Saint Vincent de Paul
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrike, 130009
        • Har inte rekryterat ännu
        • Institut Paoli Calmette
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Har inte rekryterat ännu
        • APHP - Hôpital Pitié Salpêtrière - Hématologie
        • Kontakt:
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Har inte rekryterat ännu
        • POITIERS - Hématologie et Thérapie Cellulaire
        • Kontakt:
      • Reims, Frankrike, 51092
      • Strasbourg, Frankrike, 67033
        • Har inte rekryterat ännu
        • Strasbourg - Icans
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike, 31059
      • Versailles, Frankrike
        • Har inte rekryterat ännu
        • VERSAILLES - Hôpital André Mignot
        • Kontakt:
          • Fatiha MERABET, Dr

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

250 symtomatiska patienter och 250 asymtomatiska patienter kommer att skrivas in prospektivt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient med WM, som uppfyller de diagnostiska kriterierna som definierades vid den andra workshopen om WM.
  • Patient hos vilken uppföljning är tillgänglig till minst 2020-01-01. Varje deltagande center bör inte registrera fler än 10 % av patienterna som förlorats vid uppföljning.
  • Patient för vilken en minsta årlig uppföljning planeras till 2024.
  • Efter att ha gett sitt samtycke till denna studie

Exklusions kriterier:

  • Patient med annan kronisk lymfoid malignitet. Särskild uppmärksamhet kommer att ägnas åt att utesluta andra lymfoplasmacytiska proliferationer, särskilt marginalzonlymfom.
  • Patient med histologisk transformation i ett diffust storcelligt B-cellslymfom eller något annat lymfom vid tidpunkten för initiering av den 1:a behandlingen.
  • Inget samtycke till denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
symptomatisk WM
WM-patienter med symtom: cytopeni, skrymmande sjukdom eller när de fysikalisk-kemiska eller immunologiska egenskaperna hos IgM förklarar förekomsten av amyloidos, kryoglobulin, neurologiska manifestationer eller hyperviskositetssyndrom (på grund av närvaron av en stor mängd IgM)
asymptomatisk WM
WM-patienter utan några symptom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 5 år efter WM-diagnostik
Andel levande patienter
5 år efter WM-diagnostik

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressionsfri överlevnad
Tidsram: 1 år efter WM-diagnos
procent av levande patienter utan sjukdomsprogression
1 år efter WM-diagnos
Tolerans mot behandling
Tidsram: 1 år efter påbörjad WM-behandling
procent av patienterna som avbryter WM-behandling på grund av toxicitet
1 år efter påbörjad WM-behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

French Innovative Leukemia Organisation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

15 juni 2030

Avslutad studie (Beräknad)

15 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2023

Första postat (Faktisk)

22 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FILObs_SérieProWM

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Specifika eller alla individuella deltagares datauppsättningar skulle troligen delas med den europeiska ECWM-gruppen. Till exempel data om användning av BTKi (Bruton tyrosinkinashämmare) i denna population

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera