新型コロナウイルス感染症後のPOTS患者におけるエフガルティギモドのオープンラベル延長 (POTS)
2025年10月8日 更新者：argenx
ARGX-113-2104試験を完了した新型コロナウイルス感染症後の起立性頻脈症候群（PC-POTS）の成人患者を対象としたエフガルティギモドの長期安全性と有効性を評価するための非盲検延長試験
OLE研究は、新型コロナウイルス感染症後の姿勢起立性患者におけるefgartigimodの安全性、有効性、薬力学（PD）、薬物動態（PK）、免疫原性を調査することを目的としている。
調査の概要
詳細な説明
ARGX-113-2105試験は、ARGX-113-2104試験の長期、単群、非盲検、多施設共同拡張試験であり、成人PC-POTS患者におけるエフガルチギモドIVの長期安全性を評価するために設計された。
参加者はARGX-113-2104試験の実薬群とプラセボ群の両方から登録され、以前の治療群の知識なしに延長試験でefgartigimod IV 10 mg/kgの投与を受けることになる。
この研究に登録する資格を得るには、参加者は ARGX-113-2104 研究の 24 週間の治療期間を完了している必要があり、その研究で IMP を永久に中止してはなりません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Standford Movement Disorder Center
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Illinois
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Glenview、Illinois、アメリカ、60026
- North Shore University HealthSystem
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals, Neurology Clinical Trials
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Apex Trials Group
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Rosharon、Texas、アメリカ、77583
- Pioneer Clinical Research
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Utah
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West Valley City、Utah、アメリカ、84119
- Metrodora Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、IMP を永久に中止することなく ARGX-113-2104 研究を完了しており、IMP を中止することなく延長研究に直接移行することに同意します。
- 参加者はインフォームドコンセントフォームに署名し、OLE 研究 (ARGX-113-2105) のプロトコル要件に準拠することができます。
- 参加者は、臨床研究に参加する者の避妊方法に関する現地の規制に従って避妊薬を使用することに同意します。 避妊要件が規定されています。
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、IMP を受ける前にベースラインで尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
除外基準:
- 参加者は、研究調査員の判断に基づいて、臨床検査の異常、12誘導心電図の測定値、付随する医学的疾患など、不当なリスクにさらされたり、研究の解釈を混乱させたりする可能性のある臨床的に重大な症状を抱えている。データ。
- 参加者は研究中に妊娠または授乳を開始する予定です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エフガルティギモド
48週間の治療期間中にefgartigimod IV 10mg/kg点滴を受ける
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参加者はそれぞれ、efgartigimod IV 10 mg/kg 非盲検投与を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TEAE、TESAE、TEAESI の参加者数
時間枠：治験薬の最初の投与（1日目）から治験薬の最後の投与後60日まで、最長383日
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有害事象（AE）とは、治験薬に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する、臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
重篤な有害事象（SAE）とは、いかなる用量でも死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常/先天異常、またはその他の医学的に重要な事象である、望ましくない医学的出来事を指します。
特別に関心のある有害事象 (AESI) は、スポンサーの製品またはプログラムに特有の科学的および医学的懸念のある AE でした。
治療中に発現した有害事象（TEAE）は、治験薬の最初の投与時以降、最後の治験薬投与後60日以内に発症するAEと定義されました。
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治験薬の最初の投与（1日目）から治験薬の最後の投与後60日まで、最長383日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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COMPASS 31（2週間のリコールバージョン）のベースラインから24週目および48週目への変更
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 修正版 (2 週間リコール) は、さまざまな自律神経障害における自律神経症状の重症度および分布を評価するための自己評価アンケートです。
これは、6 つの重み付けされた領域 (起立性不耐症、血管運動、分泌運動、胃腸 {GI} 混合上部および下痢、膀胱、瞳孔運動) の 31 の質問で構成されています。
0 (軽度) ～ 100 (重度) の加重合計スコアは、各ドメインの最大未加工スコアを加算することによって決定されました。
スコアが高いほど、自律神経症状がより重度であることを示します。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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MapS でのベースラインから 24 週目および 48 週目への変化
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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マルメ POTS 症状スコア (MaPS) スコアは、POTS 症状スコアリング専用のアンケートです。
このスコアは、症状負荷に関連するもの (頻脈、動悸、めまい、失神前症候群) と起立性不耐症とは関係のないもの (消化管症状、不眠症、集中困難) を評価する 12 の質問で構成されます。
参加者は、過去 7 日間の症状を 0 (症状なし) から 10 (非常に顕著な症状) までの範囲の数値評価スケールを使用してランク付けしました。
総合スコアは項目/個別項目を合計することで計算され、範囲は0〜120点であり、スコアが高いほど症状が重篤であることを示します。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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24週目と48週目にPGI-Sが改善した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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Patient Global Impression-Severity (PGI-S) は、健康状態の重症度を評価するための参加者評価の単一項目スケールです。
このスケールは、過去 1 週間の症状の重症度 (1 週間のリコール) と過去 2 週間の症状の全体的な経験 (2 週間のリコール) を評価するために使用されました。
両方とも、1 (なし)、2 (軽度)、3 (中等度)、および 4 (重度) の範囲のスコアを持つ 4 点タイプのリッカートスケールで評価されました。
スコアが高いほど、症状の重症度が高いことを示します。
「改善された PGI-S」は、ベースラインからの変化が -3、-2、および -1 であると定義されました。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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24週目と48週目にPGI-Cが改善した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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患者全体印象変化 (PGIC) は、治験薬の開始からの症状の全体的な変化に対する参加者の認識を把握するための単一項目スケールです。
7 ポイントのリッカート スケールで評価され、スコアの範囲は 1 (かなり良くなった)、2 (やや良くなった)、3 (少し良くなった)、4 (変化なし)、5 (少し悪くなった)、6 (やや悪くなった)、7 (かなり悪くなった) となりました。
PGI-C スコアが高いほど、結果が悪化していることを意味します。
「改善された PGI-C」は、ベースラインからの変化 1、2、および 3 によって定義されました。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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PROMIS Fatigue Short Form 8a のベースラインから 24 週目および 48 週目への変更
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 疲労短縮フォーム 8a は、過去 7 日間の影響と知覚された疲労を評価します。
この検証済みの 8 つの質問スケールには 5 つの回答オプションがあり、スコアの範囲は 1 (まったくない) から 5 (非常に高い) までです。
合計スコアは 8 ～ 40 の範囲でした。スコアが高いほど疲労レベルが高いことを示し、平均 50、標準偏差 10 の T スコアに変換されました。
T スコア (ベースラインからの負の変化) の減少は、疲労の改善を示しました。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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PROMIS 認知機能短縮フォーム 6a のベースラインから 24 週目および 48 週目への変更
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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PROMIS 認知機能ショートフォーム 6a は、過去 7 日間に経験した認知障害の頻度を評価します。
アンケートは、参加者の集中力、記憶、言語、精神的鋭敏さ、認知機能の変化に関する主観的な認知の困難に関する 6 つの質問で構成されます。
参加者は自分の反応を 5 段階のリッカート スケール (1: まったくない、5: 非常に頻繁) でマークします。
スコアの範囲は 6 ～ 30 でした。スコアが高いほど認知機能が低下していることを示し、平均 50、標準偏差 10 の T スコアに変換されました。
T スコアの増加 (ベースラインからのプラスの変化) は、認知機能の向上を示しました。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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24週目および48週目の総IgGレベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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免疫グロブリン G (IgG) 分析用の血液サンプルを指定された時点で収集しました。
総 IgG 濃度は、中央研究所で検証された方法を使用して定量されました。
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ベースライン (1 日目) と 24 週目および 48 週目
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エフガルティギモドの血清濃度
時間枠：ベースライン（1日目）および1、4、12、24週目の投与前
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指定された時点で血清サンプルを収集し、efgartigimod の濃度を測定しました。
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ベースライン（1日目）および1、4、12、24週目の投与前
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Efgartigimod に対する ADA を持つ参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与（1日目）から48週目まで
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Efgartigimod に対する抗薬物抗体 (ADA) を評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。
ここで報告されたADAの発生率は、治療によって誘発されたADAと治療によって増加したADAの参加者の総数として定義されました。
治療誘発性 ADA は、ベースライン陰性サンプルとベースライン後の少なくとも 1 つの陽性サンプルとして定義されました。
治療により増加したADAは、ベースライン陽性サンプルとして定義され、力価値はベースラインと比較して4倍以上増加しました。
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治験薬の初回投与（1日目）から48週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月20日
一次修了 (実際)
2024年8月15日
研究の完了 (実際)
2024年8月15日
試験登録日
最初に提出
2023年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月22日
最初の投稿 (実際)
2023年6月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年10月8日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARGX-113-2105
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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