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Extension en ouvert de l'efgartigimod chez les adultes atteints de POTS post-COVID-19 (POTS)

8 octobre 2025 mis à jour par: argenx

Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'efgartigimod chez les patients adultes atteints du syndrome de tachycardie orthostatique post-COVID-19 (PC-POTS) qui ont terminé l'étude ARGX-113-2104

L'étude OLE vise à étudier l'innocuité, l'efficacité, la pharmacodynamique (PD), la pharmacocinétique (PK) et l'immunogénicité de l'efgartigimod chez les participants atteints d'orthostatique posturale post-COVID-19.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude ARGX-113-2105 est une extension à long terme, à un seul bras, en ouvert et multicentrique de l'étude ARGX-113-2104, conçue pour évaluer l'innocuité à long terme de l'efgartigimod IV chez les patients adultes atteints de PC-POTS. Les participants seront recrutés dans les bras actif et placebo de l'étude ARGX-113-2104 et recevront de l'efgartigimod IV 10 mg/kg dans l'étude d'extension sans connaître leur bras de traitement antérieur. Pour être éligibles pour s'inscrire à cette étude, les participants doivent avoir terminé la période de traitement de 24 semaines de l'étude ARGX-113-2104 et ne doivent pas avoir arrêté définitivement l'IMP dans cette étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, États-Unis, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, États-Unis, 84119
        • Metrodora Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant a terminé l'étude ARGX-113-2104 sans interruption permanente d'IMP et accepte de passer directement à l'étude d'extension sans interruption d'IMP.
  2. Le participant signe le formulaire de consentement éclairé et peut se conformer aux exigences du protocole de l'étude OLE (ARGX-113-2105).
  3. Le participant s'engage à utiliser des contraceptifs conformes aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques. Les exigences en matière de contraception sont fournies.
  4. Les participantes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif au départ avant de recevoir l'IMP.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a un état cliniquement significatif, basé sur le jugement de l'investigateur de l'étude, par exemple, des anomalies de laboratoire, des lectures d'ECG à 12 dérivations, des maladies médicales concomitantes, etc., qui peuvent les exposer à un risque excessif ou confondre l'interprétation de l'étude données.
  2. La participante a l'intention de devenir enceinte ou de commencer à allaiter pendant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod
Recevoir des perfusions d'efgartigimod IV 10 mg/kg pendant une période de traitement de 48 semaines
Médicament: Efgartigimod
Les participants recevront respectivement de l'efgartigimod IV 10 mg/kg en ouvert.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec TEAE, TESAE et TEAESI
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à 60 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, jusqu'à 383 jours
Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un participant à l'étude clinique, temporairement associé à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude. Un événement indésirable grave (EIG) était tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraînait la mort, mettait la vie en danger, nécessitait une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraînait une invalidité/une incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou tout autre événement médicalement important. Un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) était un EI d'intérêt scientifique et médical spécifique au produit ou au programme du promoteur. Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) ont été définis comme des EI apparaissant au cours ou après la première administration du médicament à l'étude jusqu'à 60 jours inclus après la dernière administration du médicament à l'étude.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à 60 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, jusqu'à 383 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base aux semaines 24 et 48 dans le COMPASS 31 (version de rappel de 2 semaines)
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 version modifiée (rappel de 2 semaines) est un questionnaire d'auto-évaluation pour évaluer la gravité et la distribution des symptômes autonomes dans divers troubles nerveux autonomes. Il comprend 31 questions réparties dans 6 domaines pondérés (intolérance orthostatique, vasomotrice, sécrétomotrice, gastro-intestinale mixte supérieure et diarrhée, vessie et pupillomotrice). Un score total pondéré de 0 (léger) à 100 (sévère) a été déterminé en ajoutant un score brut maximum pour chaque domaine. Des scores plus élevés indiquaient un degré plus grave de symptômes autonomes.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Changement de la ligne de base aux semaines 24 et 48 dans le MaPS
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Le score Malmö POTS Symptom Score (MaPS) est un questionnaire dédié de notation des symptômes POTS. Le score comprend 12 questions évaluant la charge symptomatique liée (tachycardie, palpitations, étourdissements, présyncope) et non liée à l'intolérance orthostatique (symptômes gastro-intestinaux, insomnie, difficultés de concentration). Les participants ont évalué leurs symptômes des 7 derniers jours à l’aide d’une échelle numérique allant de 0 (aucun symptôme) à 10 (symptômes très prononcés). Le score total a été calculé en additionnant les éléments/éléments individuels et la plage était de 0 à 120 points, les scores plus élevés indiquant des symptômes plus graves.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Pourcentage de participants avec un PGI-S amélioré aux semaines 24 et 48
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Le Patient Global Impression-Severity (PGI-S) est une échelle à élément unique évaluée par les participants pour évaluer la gravité d'un problème de santé. L'échelle a été utilisée pour évaluer la gravité des symptômes au cours de la semaine écoulée (rappel d'une semaine) et l'expérience globale des symptômes au cours des 2 dernières semaines (rappel de 2 semaines). Les deux ont été évalués sur une échelle de Likert à 4 points, avec des scores allant de 1 (aucun), 2 (léger), 3 (modéré) et 4 (sévère). Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité des symptômes. Un « PGI-S amélioré » a été défini par un changement par rapport à la ligne de base de -3, -2 et -1.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Pourcentage de participants avec une PGI-C améliorée aux semaines 24 et 48
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Le Patient Global Impression-Change (PGIC) est une échelle à un seul élément permettant de capturer la perception du participant d'un changement global de ses symptômes depuis le début du médicament à l'étude. Il a été évalué sur une échelle de Likert en 7 points, avec des scores allant de 1 (beaucoup mieux), 2 (un peu mieux), 3 (un peu mieux), 4 (pas de changement), 5 (un peu moins bien), 6 (un peu moins bien) et 7 (beaucoup moins bien). Des scores PGI-C plus élevés signifient un pire résultat. Un « PGI-C amélioré » a été défini par un changement par rapport à la ligne de base de 1, 2 et 3.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Changement entre la ligne de base et les semaines 24 et 48 dans le formulaire abrégé PROMIS Fatigue 8a
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Le formulaire abrégé 8a sur la fatigue du système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS) évalue l'impact et la fatigue perçue au cours des 7 derniers jours. Cette échelle validée de 8 questions comporte 5 options de réponse, avec des scores allant de 1 (pas du tout) à 5 (beaucoup). Les scores totaux variaient de 8 à 40 ; des scores plus élevés indiquaient des niveaux de fatigue plus élevés et ont été convertis en un score T avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Une diminution du score T (changement négatif par rapport à la valeur initiale) indiquait une amélioration de la fatigue.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Changement entre la ligne de base et les semaines 24 et 48 dans le formulaire abrégé 6a de la fonction cognitive PROMIS
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Le formulaire PROMIS Cognitive Function Short Form 6a évalue la fréquence des difficultés cognitives rencontrées au cours des 7 derniers jours. Le questionnaire comprend 6 questions sur les difficultés cognitives subjectives concernant la concentration, la mémoire, le langage, l'acuité mentale et les changements perçus dans le fonctionnement cognitif. Le participant note sa réponse sur une échelle de Likert à 5 points (1 : jamais et 5 : très souvent). Les scores variaient de 6 à 30 ; des scores plus élevés indiquaient un fonctionnement cognitif perçu moins bon et ont été convertis en un score T avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Une augmentation du score T (changement positif par rapport à la valeur initiale) indique une meilleure fonction cognitive.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des taux totaux d'IgG aux semaines 24 et 48
Délai: Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Des échantillons de sang pour l’analyse des immunoglobulines G (IgG) ont été prélevés à des moments précis. Les concentrations totales d'IgG ont été quantifiées à l'aide de méthodes validées dans un laboratoire central.
Référence (jour 1) et semaines 24 et 48
Concentration sérique d'efgartigimod
Délai: Pré-dose au départ (jour 1) et aux semaines 1, 4, 12 et 24
Des échantillons de sérum ont été collectés à des moments précis pour déterminer la concentration d'efgartigimod.
Pré-dose au départ (jour 1) et aux semaines 1, 4, 12 et 24
Nombre de participants avec des ADA contre l'efgartigimod
Délai: De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 48
Des échantillons de sang ont été prélevés à des moments précis pour évaluer les anticorps anti-médicament (ADA) contre l'efgartigimod. L'incidence de l'ADA rapportée ici a été définie comme le nombre total de participants atteints d'ADA induite et renforcée par le traitement. L’ADA induite par le traitement a été définie comme un échantillon négatif de base et au moins un échantillon positif après le début de l’étude. L'ADA boostée par le traitement a été définie comme un échantillon positif de base et la valeur du titre a augmenté de 4 fois ou plus par rapport à la ligne de base.
De la première dose du médicament à l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Collaborateurs

IQVIA Pty Ltd

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 juin 2023

Achèvement primaire (Réel)

15 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

15 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2023

Première publication (Réel)

26 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

23 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2025

Dernière vérification

1 octobre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2105

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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