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Estensione in aperto di Efgartigimod negli adulti con POTS post-COVID-19 (POTS)

8 ottobre 2025 aggiornato da: argenx

Studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Efgartigimod in pazienti adulti con sindrome da tachicardia posturale ortostatica post-COVID-19 (PC-POTS) che hanno completato lo studio ARGX-113-2104

Lo studio OLE mira a indagare la sicurezza, l'efficacia, la farmacodinamica (PD), la farmacocinetica (PK) e l'immunogenicità di efgartigimod nei partecipanti con ortostatica posturale post-COVID-19.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio ARGX-113-2105 è un'estensione a lungo termine, a braccio singolo, in aperto, multicentrico dello studio ARGX-113-2104, progettato per valutare la sicurezza a lungo termine di efgartigimod IV in pazienti adulti con PC-POTS. I partecipanti verranno arruolati da entrambi i bracci attivo e placebo dello studio ARGX-113-2104 e riceveranno efgartigimod IV 10 mg/kg nello studio di estensione senza conoscere il braccio di trattamento precedente. Per potersi iscrivere a questo studio, i partecipanti devono aver completato il periodo di trattamento di 24 settimane dello studio ARGX-113-2104 e non devono aver interrotto definitivamente l'IMP in quello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Stati Uniti, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Stati Uniti, 84119
        • Metrodora Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante ha completato lo studio ARGX-113-2104 senza interruzione permanente dell'IMP e accetta di passare direttamente allo studio di estensione senza interruzione dell'IMP.
  2. Il partecipante firma il modulo di consenso informato e può rispettare i requisiti del protocollo dello studio OLE (ARGX-113-2105).
  3. Il partecipante accetta di utilizzare contraccettivi conformi alle normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici. I requisiti contraccettivi sono forniti.
  4. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima di ricevere IMP.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante presenta una condizione clinicamente significativa, basata sul giudizio dello sperimentatore dello studio, ad es. anomalie di laboratorio, letture dell'ECG a 12 derivazioni, malattie mediche concomitanti, ecc., che potrebbero esporlo a un rischio eccessivo o confondere l'interpretazione dello studio dati.
  2. Il partecipante intende rimanere incinta o iniziare l'allattamento al seno durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod
Ricevere infusioni di efgartigimod EV 10 mg/kg durante un periodo di trattamento di 48 settimane
Droga: Efgartigimod
I partecipanti riceveranno rispettivamente efgartigimod IV 10 mg/kg in etichetta aperta.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con TEAE, TESAE e TEAESI
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio (Giorno 1) fino a 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, fino a 383 giorni
Un evento avverso (EA) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso del farmaco in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco in studio. Un evento avverso grave (SAE) è stato qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, ha provocato la morte, ha messo in pericolo la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, è stato un'anomalia congenita/difetto congenito o qualsiasi altro evento importante dal punto di vista medico. Un evento avverso di particolare interesse (AESI) era un evento avverso di interesse scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello sponsor. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati definiti come EA con esordio durante o dopo la prima somministrazione del farmaco in studio fino a 60 giorni compresi dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco in studio (Giorno 1) fino a 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio, fino a 383 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alle settimane 24 e 48 nel COMPASS 31 (versione di richiamo di 2 settimane)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
La versione modificata del Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 (richiamo di 2 settimane) è un questionario di autovalutazione per valutare la gravità e la distribuzione dei sintomi autonomici in vari disturbi del nervo autonomico. Si compone di 31 domande in 6 domini ponderati (intolleranza ortostatica, vasomotoria, secretomotoria, tratto gastrointestinale superiore misto e diarrea, vescica e pupillomotore). È stato determinato un punteggio totale ponderato compreso tra 0 (lieve) e 100 (grave) aggiungendo un punteggio grezzo massimo per ciascun dominio. Punteggi più alti indicavano un grado più grave di sintomi autonomici.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Cambiamento dal riferimento alle settimane 24 e 48 nel MaPS
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Il punteggio Malmö POTS Symptom Score (MaPS) è un questionario dedicato al punteggio dei sintomi POTS. Il punteggio è composto da 12 domande che valutano il carico di sintomi legati (tachicardia, palpitazioni, vertigini, presincope) e non legati all'intolleranza ortostatica (sintomi gastrointestinali, insonnia, difficoltà di concentrazione). I partecipanti hanno classificato i loro sintomi negli ultimi 7 giorni utilizzando una scala numerica che va da 0 (nessun sintomo) a 10 (sintomi molto pronunciati). Il punteggio totale è stato calcolato sommando gli item/singoli item e l'intervallo era compreso tra 0 e 120 punti, con punteggi più alti che indicavano sintomi più gravi.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con PGI-S migliorato alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
La Patient Global Impression-Severity (PGI-S) è una scala a elemento singolo valutata dai partecipanti per valutare la gravità di una condizione di salute. La scala è stata utilizzata per valutare la gravità dei sintomi nell'ultima settimana (richiamo di 1 settimana) e l'esperienza complessiva dei sintomi nelle ultime 2 settimane (richiamo di 2 settimane). Entrambi sono stati valutati su una scala Likert a 4 punti, con punteggi che vanno da 1 (nessuno), 2 (lieve), 3 (moderato) e 4 (grave). Punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi. Un "PGI-S migliorato" è stato definito da un cambiamento rispetto al basale di -3, -2 e -1.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Percentuale di partecipanti con PGI-C migliorato alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Il Patient Global Impression-Change (PGIC) è una scala a elemento singolo per catturare la percezione del partecipante di un cambiamento complessivo nei propri sintomi dall'inizio del farmaco in studio. È stato valutato su una scala Likert a 7 punti, con punteggi che vanno da 1 (molto meglio), 2 (un po' meglio), 3 (un po' meglio), 4 (nessun cambiamento), 5 (un po' peggio), 6 (un po' peggio) e 7 (molto peggio). Punteggi PGI-C più alti indicano risultati peggiori. Un "IGP-C migliorato" è stato definito da un cambiamento rispetto al basale di 1, 2 e 3.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Passaggio dal basale alle settimane 24 e 48 nel PROMIS Fatigue Short Form 8a
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form 8a valuta l'impatto e l'affaticamento percepito durante gli ultimi 7 giorni. Questa scala convalidata di 8 domande ha 5 opzioni di risposta, con punteggi che vanno da 1 (per niente) a 5 (moltissimo). I punteggi totali variavano da 8 a 40; punteggi più alti indicavano livelli di fatica più elevati e sono stati convertiti in un punteggio T con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Una diminuzione del punteggio T (variazione negativa rispetto al basale) indicava un miglioramento dell’affaticamento.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Cambiamento dal basale alle settimane 24 e 48 nel PROMIS Cognitive Function Short Form 6a
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
PROMIS Cognitive Function Short Form 6a valuta la frequenza delle difficoltà cognitive sperimentate negli ultimi 7 giorni. Il questionario comprende 6 domande sulle difficoltà cognitive soggettive riguardanti la concentrazione, la memoria, il linguaggio, l'acuità mentale e i cambiamenti percepiti nel funzionamento cognitivo del partecipante. Il partecipante valuta la propria risposta su una scala Likert a 5 punti (1: mai e 5: molto spesso). I punteggi variavano da 6 a 30; punteggi più alti indicavano un funzionamento cognitivo percepito peggiore e sono stati convertiti in un punteggio T con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Un aumento del punteggio T (variazione positiva rispetto al basale) indicava una migliore funzione cognitiva.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli totali di IgG alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
I campioni di sangue per l'analisi delle immunoglobuline G (IgG) sono stati raccolti in punti temporali specificati. Le concentrazioni totali di IgG sono state quantificate utilizzando metodi validati presso un laboratorio centrale.
Basale (giorno 1) e settimane 24 e 48
Concentrazione sierica di Efgartigimod
Lasso di tempo: Pre-dose al basale (giorno 1) e alle settimane 1, 4, 12 e 24
I campioni di siero sono stati raccolti a intervalli temporali specificati per determinare la concentrazione di efgartigimod.
Pre-dose al basale (giorno 1) e alle settimane 1, 4, 12 e 24
Numero di partecipanti con ADA contro Efgartigimod
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino alla settimana 48
Sono stati raccolti campioni di sangue a intervalli temporali specificati per valutare gli anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod. L’incidenza di ADA qui riportata è stata definita come il numero totale di partecipanti con ADA indotto dal trattamento e potenziato dal trattamento. L'ADA indotto dal trattamento è stato definito come un campione negativo al basale e almeno 1 campione positivo post-basale. L'ADA potenziato dal trattamento è stato definito come un campione positivo al basale e il valore del titolo è aumentato di 4 volte o più rispetto al basale.
Dalla prima dose del farmaco in studio (giorno 1) fino alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Collaboratori

IQVIA Pty Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

15 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

15 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2105

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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