Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Efgartigimodin avoimen etiketin laajennus aikuisilla, joilla on COVID-19 jälkeiset POTSit (POTS)

keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: argenx

Avoin laajennustutkimus efgartigimodin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on COVID-19:n jälkeinen posturaalinen ortostaattinen takykardiaoireyhtymä (PC-POTS), jotka suorittivat tutkimuksen ARGX-113-2104

OLE-tutkimuksen tavoitteena on tutkia efgartigimodin turvallisuutta, tehoa, farmakodynamiikkaa (PD), farmakokinetiikkaa (PK) ja immunogeenisyyttä osallistujilla, joilla on COVID-19:n jälkeinen posturaalinen ortostaattinen sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus ARGX-113-2105 on pitkäaikainen, yksihaarainen, avoin, monikeskus-laajennus ARGX-113-2104-tutkimuksesta, joka on suunniteltu arvioimaan efgartigimodi IV:n pitkäaikaista turvallisuutta aikuispotilailla, joilla on PC-POTS. Osallistujat otetaan mukaan ARGX-113-2104-tutkimuksen sekä aktiivisista että lumelääkeryhmistä, ja heille annetaan efgartigimodi IV 10 mg/kg jatkotutkimuksessa tietämättä aiemmasta hoitoryhmästään. Osallistuakseen tähän tutkimukseen osallistujien on täytynyt suorittaa ARGX-113-2104-tutkimuksen 24 viikon hoitojakso eivätkä he ole saaneet lopettaa pysyvästi IMP-hoitoa kyseisessä tutkimuksessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Yhdysvallat, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Yhdysvallat, 84119
        • Metrodora Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistuja on suorittanut ARGX-113-2104-tutkimuksen ilman IMP-hoidon pysyvää keskeyttämistä ja suostuu siirtymään suoraan jatkotutkimukseen keskeyttämättä IMP-hoitoa.
  2. Osallistuja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen ja voi noudattaa OLE-tutkimuksen (ARGX-113-2105) protokollan vaatimuksia.
  3. Osallistuja sitoutuu käyttämään kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia ​​ehkäisymenetelmiä. Ehkäisyvaatimukset on säädetty.
  4. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen IMP:n saamista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujalla on kliinisesti merkittävä sairaus, joka perustuu tutkijan arvioon, esim. laboratoriopoikkeavuuksia, 12-kytkentäisen EKG-lukemat, samanaikainen sairaus (sairaussairaus) jne., mikä voi asettaa hänet kohtuuttoman riskin tai hämmentää tutkimuksen tulkintaa tiedot.
  2. Osallistuja aikoo tulla raskaaksi tai aloittaa imetyksen tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod
Saat efgartigimod IV 10 mg/kg infuusioita 48 viikon hoitojakson aikana
Lääke: Efgartigimod
Osallistujat saavat efgartigimod IV 10 mg/kg avoimen etiketin, vastaavasti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE-, TESAE- ja TEAESI-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) 60 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta, 383 päivään asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä katsottiinko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka johti millä tahansa annoksella kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai jo olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai mikä tahansa muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. Erityisen kiinnostava haittatapahtuma (AESI) oli sponsorin tuotteelle tai ohjelmalle ominaista tieteellistä ja lääketieteellistä huolta aiheuttava haittatapahtuma. Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon yhteydessä tai sen jälkeen 60 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) 60 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta, 383 päivään asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda perustilasta viikoille 24 ja 48 COMPASS 31:ssä (2 viikon palautusversio)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31:n muokattu versio (2 viikon palautus) on itsearvioitava kyselylomake autonomisten oireiden vakavuuden ja jakautumisen arvioimiseksi erilaisissa autonomisissa hermohäiriöissä. Se koostuu 31 kysymyksestä 6 painotetulla alueella (ortostaattinen intoleranssi, vasomotorinen, sekretomotorinen, maha-suolikanavan {GI}-sekoitettu yläosa ja ripuli, virtsarakko ja pupillomotorinen). Painotettu kokonaispistemäärä 0 (lievä) 100 (vakava) määritettiin lisäämällä kunkin alueen enimmäisraakapistemäärä. Korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa autonomisten oireiden astetta.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Vaihda perustilasta viikoille 24 ja 48 MaPSissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Malmö POTS Symptom Score (MaPS) -pistemäärä on POTS-oireiden pisteytyskysely. Pisteytys koostuu 12 kysymyksestä, jotka arvioivat oireiden rasittumista (takykardia, sydämentykytys, huimaus, presynkooppi) ja ei liity ortostaattiseen intoleranssiin (GI-oireet, unettomuus, keskittymisvaikeudet). Osallistujat arvioivat oireensa viimeisen 7 päivän ajalta käyttämällä numeerista arviointiasteikkoa 0 (ei oireita) 10:een (erittäin voimakkaat oireet). Kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla kohteet/yksittäiset kohteet ja vaihteluväli oli 0-120 pistettä, korkeammat pisteet osoittivat vakavampia oireita.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on parannettu SMM-koodi viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Potilaan globaali impression vakavuus (PGI-S) on osallistujien arvioima, yhden kohteen asteikko terveydentilan vakavuuden arvioimiseksi. Asteikkoa käytettiin arvioimaan oireiden vakavuutta viimeisen viikon ajalta (1 viikon palautus) ja oireiden yleistä kokemusta viimeisen 2 viikon ajalta (2 viikon palautus). Molemmat arvioitiin 4-pisteisellä Likert-asteikolla, jonka arvosanat vaihtelivat 1 (ei mitään), 2 (lievä), 3 (kohtalainen) ja 4 (vakava). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oireiden vakavuutta. "Parannettu PGI-S" määritettiin muutoksella lähtötasosta -3, -2 ja -1.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on parannettu PGI-C viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Potilaan globaali vaikutelman muutos (PGIC) on yksiosainen asteikko, joka kuvaa osallistujan käsitystä oireidensa yleisestä muutoksesta tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen. Se arvioitiin 7-pisteen Likert-asteikolla, jonka arvosanat vaihtelivat 1 (paljon parempi), 2 (hieman parempi), 3 (hieman parempi), 4 (ei muutosta), 5 (hieman huonompi), 6 (hieman huonompi) ja 7 (paljon huonompi). Korkeammat PGI-C-pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. "Parannettu PGI-C" määritettiin muutoksella lähtötasosta 1, 2 ja 3.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Muutos lähtötilanteesta viikkoihin 24 ja 48 PROMIS-väsymyslyhytlomakkeessa 8a
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyksen lyhyt lomake 8a arvioi vaikutuksen ja havaitun väsymyksen viimeisen 7 päivän aikana. Tässä validoidussa 8 kysymyksen asteikossa on 5 vastausvaihtoehtoa, joiden pisteet vaihtelevat 1:stä (ei ollenkaan) 5:een (erittäin paljon). Kokonaispisteet vaihtelivat välillä 8-40; korkeammat pisteet osoittivat korkeampaa väsymystä, ja ne muunnettiin T-pisteeksi, jonka keskiarvo oli 50 ja keskihajonta 10. T-pisteen lasku (negatiivinen muutos lähtötasosta) osoitti väsymyksen paranemista.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Muutos lähtötilanteesta viikkoihin 24 ja 48 PROMIS-kognitiivisen funktion lyhyessä lomakkeessa 6a
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
PROMIS Cognitive Function Short Form 6a arvioi kognitiivisten vaikeuksien esiintymistiheyden viimeisen 7 päivän aikana. Kyselylomake sisältää 6 kysymystä subjektiivisista kognitiivisista vaikeuksista koskien osallistujan keskittymiskykyä, muistia, kieltä, mielentarkkuutta ja havaittuja muutoksia kognitiivisessa toiminnassa. Osallistuja merkitsee vastauksensa 5-pisteen Likert-asteikolla (1: ei koskaan ja 5: hyvin usein). Pisteet vaihtelivat välillä 6-30; korkeammat pisteet osoittivat huonompaa havaittua kognitiivista toimintaa, ja ne muunnettiin T-pisteeksi, jonka keskiarvo oli 50 ja keskihajonna 10. T-pisteen nousu (positiivinen muutos lähtötasosta) osoitti paremman kognitiivisen toiminnan.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Kokonais-IgG-tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Verinäytteet immunoglobuliini G (IgG) -analyysiä varten kerättiin määrättyinä ajankohtina. IgG:n kokonaispitoisuudet kvantifioitiin käyttämällä validoituja menetelmiä keskuslaboratoriossa.
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikot 24 ja 48
Efgartigimodin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Ennakkoannos lähtötilanteessa (päivä 1) ja viikoilla 1, 4, 12 ja 24
Seeruminäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina efgartigimodin pitoisuuden määrittämiseksi.
Ennakkoannos lähtötilanteessa (päivä 1) ja viikoilla 1, 4, 12 ja 24
Osallistujien määrä, joilla on ADA:t Efgartigimodia vastaan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) viikkoon 48 asti
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina efgartigimodin vastaisten lääkevasta-aineiden (ADA:iden) arvioimiseksi. Tässä raportoitu ADA:n ilmaantuvuus määriteltiin niiden osallistujien kokonaismääräksi, joilla oli hoidon aiheuttama ja hoidolla tehostettu ADA. Hoidon aiheuttama ADA määriteltiin lähtötilanteen negatiiviseksi näytteeksi ja vähintään yhdeksi positiiviseksi lähtötilanteen jälkeiseksi näytteeksi. Hoidolla tehostettu ADA määriteltiin lähtötilanteen positiiviseksi näytteeksi ja tiitteriarvo nousi 4-kertaiseksi tai enemmän lähtötasoon verrattuna.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) viikkoon 48 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Yhteistyökumppanit

IQVIA Pty Ltd

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 23. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-113-2105

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa