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Extensión de etiqueta abierta de efgartigimod en adultos con POTS posteriores a COVID-19 (POTS)

8 de octubre de 2025 actualizado por: argenx

Estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de efgartigimod en pacientes adultos con síndrome de taquicardia ortostática postural posterior a COVID-19 (PC-POTS) que completaron el estudio ARGX-113-2104

El estudio OLE tiene como objetivo investigar la seguridad, la eficacia, la farmacodinámica (PD), la farmacocinética (PK) y la inmunogenicidad de efgartigimod en participantes con postura ortostática post-COVID-19.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio ARGX-113-2105 es una extensión multicéntrica, abierta, de un solo brazo y a largo plazo del estudio ARGX-113-2104, diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo de efgartigimod IV en pacientes adultos con PC-POTS. Se inscribirán participantes de los brazos activo y de placebo del estudio ARGX-113-2104 y recibirán efgartigimod IV 10 mg/kg en el estudio de extensión sin conocimiento de su brazo de tratamiento previo. Para ser elegible para inscribirse en este estudio, los participantes deben haber completado el período de tratamiento de 24 semanas del estudio ARGX-113-2104 y no deben haber interrumpido permanentemente el IMP en ese estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

33

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Estados Unidos, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Estados Unidos, 84119
        • Metrodora Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El participante ha completado el estudio ARGX-113-2104 sin interrupción permanente de IMP y acepta pasar directamente al estudio de extensión sin interrupción de IMP.
  2. El participante firma el formulario de consentimiento informado y puede cumplir con los requisitos del protocolo del estudio OLE (ARGX-113-2105).
  3. El participante acepta usar anticonceptivos de acuerdo con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos. Se proporcionan requisitos anticonceptivos.
  4. Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de recibir IMP.

Criterio de exclusión:

  1. El participante tiene una afección clínicamente significativa, según el criterio del investigador del estudio, por ejemplo, anomalías de laboratorio, lecturas de ECG de 12 derivaciones, enfermedades médicas concomitantes, etc., que pueden ponerlo en un riesgo indebido o confundir la interpretación del estudio. datos.
  2. La participante tiene la intención de quedar embarazada o comenzar a amamantar durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Efgartigimod
Recibir infusiones de 10 mg/kg de efgartigimod IV durante un período de tratamiento de 48 semanas
Droga: Efgartigimod
Los participantes recibirán efgartigimod IV 10 mg/kg de etiqueta abierta, respectivamente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con TEAE, TESAE y TEAESI
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio (día 1) hasta 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio, hasta 383 días
Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio. Un evento adverso grave (SAE) fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento o cualquier otro evento médicamente importante. Un evento adverso de interés especial (AESI) era un EA de interés científico y médico específico del producto o programa del patrocinador. Los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) se definieron como EA que comenzaron en o después de la primera administración del fármaco del estudio hasta e incluyendo 60 días después de la última administración del fármaco del estudio.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio (día 1) hasta 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio, hasta 383 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta las semanas 24 y 48 en COMPASS 31 (versión de retiro de 2 semanas)
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
La versión modificada de la puntuación compuesta de síntomas autónomos (COMPASS) 31 (recuerdo de 2 semanas) es un cuestionario autoevaluado para evaluar la gravedad y la distribución de los síntomas autónomos en diversos trastornos nerviosos autónomos. Consta de 31 preguntas en 6 dominios ponderados (intolerancia ortostática, vasomotora, secretomotora, gastrointestinal {GI}-mixta superior y diarrea, vejiga y pupilomotora). Se determinó una puntuación total ponderada de 0 (leve) a 100 (grave) sumando una puntuación bruta máxima para cada dominio. Las puntuaciones más altas indicaron un grado más grave de síntomas autonómicos.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Cambio desde el inicio hasta las semanas 24 y 48 en MaPS
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
La puntuación Malmö POTS Symptom Score (MaPS) es un cuestionario de puntuación de síntomas POTS dedicado. La puntuación consta de 12 preguntas que evalúan la carga de síntomas relacionados (taquicardia, palpitaciones, mareos, presíncope) y no relacionados con la intolerancia ortostática (síntomas gastrointestinales, insomnio, dificultades de concentración). Los participantes calificaron sus síntomas durante los últimos 7 días utilizando una escala de calificación numérica que iba de 0 (sin síntomas) a 10 (síntomas muy pronunciados). La puntuación total se calculó sumando los ítems/ítems individuales y el rango fue de 0 a 120 puntos, donde las puntuaciones más altas indicaban síntomas más graves.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Porcentaje de participantes con PGI-S mejorado en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
La Impresión-Severidad Global del Paciente (PGI-S) es una escala de un solo ítem calificada por los participantes para evaluar la gravedad de una condición de salud. La escala se utilizó para evaluar la gravedad de los síntomas durante la semana anterior (recuerdo de 1 semana) y la experiencia general de los síntomas durante las últimas 2 semanas (recuerdo de 2 semanas). Ambos fueron calificados en una escala tipo Likert de 4 puntos, con puntuaciones que van desde 1 (ninguno), 2 (leve), 3 (moderado) y 4 (grave). Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas. Una "IGP-S mejorada" se definió por un cambio desde el inicio de -3, -2 y -1.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Porcentaje de participantes con PGI-C mejorada en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
El Cambio de Impresión Global del Paciente (PGIC) es una escala de un solo ítem para capturar la percepción del participante de un cambio general en sus síntomas desde el inicio del fármaco del estudio. Se calificó en una escala Likert de 7 puntos, con puntuaciones que iban desde 1 (mucho mejor), 2 (algo mejor), 3 (un poco mejor), 4 (sin cambios), 5 (un poco peor), 6 (algo peor) y 7 (mucho peor). Las puntuaciones más altas de PGI-C significan peores resultados. Una "PGI-C mejorada" se definió por un cambio desde el inicio de 1, 2 y 3.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Cambio desde el inicio hasta las semanas 24 y 48 en el formulario corto de fatiga PROMIS 8a
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
El formulario breve de fatiga 8a del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) evalúa el impacto y la fatiga percibida durante los últimos 7 días. Esta escala validada de 8 preguntas tiene 5 opciones de respuesta, con puntuaciones que van del 1 (nada) al 5 (mucho). Las puntuaciones totales oscilaron entre 8 y 40; las puntuaciones más altas indicaron niveles más altos de fatiga y se convirtieron a una puntuación T con una media de 50 y una desviación estándar de 10. Una disminución en la puntuación T (cambio negativo desde el inicio) indicó una mejora en la fatiga.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Cambio desde el inicio hasta las semanas 24 y 48 en el formulario breve 6a de función cognitiva de PROMIS
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
PROMIS Cognitive Function Short Form 6a evalúa la frecuencia de las dificultades cognitivas experimentadas en los últimos 7 días. El cuestionario consta de 6 preguntas sobre dificultades cognitivas subjetivas relacionadas con la concentración, la memoria, el lenguaje, la agudeza mental y los cambios percibidos en el funcionamiento cognitivo del participante. El participante marca su respuesta en una escala Likert de 5 puntos (1: nunca y 5: muy a menudo). Las puntuaciones oscilaron entre 6 y 30; las puntuaciones más altas indicaron una peor percepción del funcionamiento cognitivo y se convirtieron a una puntuación T con una media de 50 y una desviación estándar de 10. Un aumento en la puntuación T (cambio positivo desde el inicio) indicó una mejor función cognitiva.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles totales de IgG en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Se recogieron muestras de sangre para análisis de inmunoglobulina G (IgG) en momentos específicos. Las concentraciones de IgG total se cuantificaron mediante métodos validados en un laboratorio central.
Línea de base (día 1) y semanas 24 y 48
Concentración sérica de efgartigimod
Periodo de tiempo: Predosis al inicio (día 1) y en las semanas 1, 4, 12 y 24
Se recogieron muestras de suero en momentos específicos para determinar la concentración de efgartigimod.
Predosis al inicio (día 1) y en las semanas 1, 4, 12 y 24
Número de participantes con ADA frente a Efgartigimod
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio (día 1) hasta la semana 48
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los anticuerpos antidrogas (ADA) contra efgartigimod. La incidencia de ADA informada aquí se definió como el número total de participantes con ADA inducido y potenciado por el tratamiento. La ADA inducida por el tratamiento se definió como una muestra negativa inicial y al menos 1 muestra positiva posterior al inicio. El ADA potenciado por el tratamiento se definió como una muestra positiva inicial y el valor del título aumentó 4 veces o más en comparación con el valor inicial.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio (día 1) hasta la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de junio de 2023

Finalización primaria (Actual)

15 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Actual)

15 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

26 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2105

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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