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Extensão aberta de efgartigimod em adultos com POTS pós-COVID-19 (POTS)

8 de outubro de 2025 atualizado por: argenx

Estudo de extensão de rótulo aberto para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do efgartigimod em pacientes adultos com síndrome de taquicardia ortostática postural pós-COVID-19 (PC-POTS) que concluíram o estudo ARGX-113-2104

O estudo OLE tem como objetivo investigar a segurança, eficácia, farmacodinâmica (PD), farmacocinética (PK) e imunogenicidade do efgartigimod em participantes com postura ortostática pós-COVID-19.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo ARGX-113-2105 é uma extensão multicêntrica, aberta e de longo prazo do estudo ARGX-113-2104, projetada para avaliar a segurança de longo prazo do efgartigimod IV em pacientes adultos com PC-POTS. Os participantes serão inscritos nos braços ativo e placebo do estudo ARGX-113-2104 e receberão efgartigimod IV 10 mg/kg no estudo de extensão sem conhecimento de seu braço de tratamento anterior. Para ser elegível para se inscrever neste estudo, os participantes devem ter concluído o período de tratamento de 24 semanas do estudo ARGX-113-2104 e não devem ter descontinuado permanentemente o IMP nesse estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Estados Unidos, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Estados Unidos, 84119
        • Metrodora Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante concluiu o estudo ARGX-113-2104 sem descontinuação permanente do IMP e concorda em passar diretamente para o estudo de extensão sem descontinuar o IMP.
  2. O participante assina o formulário de consentimento informado e pode cumprir os requisitos do protocolo do estudo OLE (ARGX-113-2105).
  3. O participante concorda em usar contraceptivos consistentes com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos. Requisitos contraceptivos são fornecidos.
  4. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo antes de receber IMP.

Critério de exclusão:

  1. O participante tem uma condição clinicamente significativa, com base no julgamento do Investigador do Estudo, por exemplo, anormalidades laboratoriais, leituras de ECG de 12 derivações, doença(s) médica(s) concomitante(s), etc., que podem colocá-lo em risco indevido ou confundir a interpretação do estudo dados.
  2. A participante pretende engravidar ou iniciar a amamentação durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Efgartigimod
Receber infusões de efgartigimod IV 10mg/kg durante um período de tratamento de 48 semanas
Medicamento: Efgartigimod
Os participantes receberão efgartigimod IV 10 mg/kg em rótulo aberto, respectivamente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com TEAEs, TESAEs e TEAESIs
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1) até 60 dias após a última dose do medicamento do estudo, até 383 dias
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento do estudo. Um evento adverso grave (SAE) foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resultou em morte, representou risco de vida, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito de nascença ou qualquer outro evento clinicamente importante. Um evento adverso de interesse especial (EAIE) foi um EA de preocupação científica e médica específico para o produto ou programa do patrocinador. Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) foram definidos como EAs com início na ou após a primeira administração do medicamento do estudo até 60 dias inclusive após a última administração do medicamento do estudo.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1) até 60 dias após a última dose do medicamento do estudo, até 383 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para as semanas 24 e 48 no COMPASS 31 (versão de recall de 2 semanas)
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
A versão modificada do Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 (recordação de 2 semanas) é um questionário de autoavaliação para avaliar a gravidade e distribuição dos sintomas autonômicos em vários distúrbios nervosos autonômicos. Consiste em 31 questões em 6 domínios ponderados (intolerância ortostática, vasomotora, secretomotora, gastrointestinal {GI}-misto superior e diarréia, bexiga e pupilomotora). Uma pontuação total ponderada de 0 (leve) a 100 (grave) foi determinada pela adição de uma pontuação bruta máxima para cada domínio. Pontuações mais altas indicaram um grau mais grave de sintomas autonômicos.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Mudança da linha de base para as semanas 24 e 48 no MaPS
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
A pontuação Malmö POTS Symptom Score (MaPS) é um questionário dedicado de pontuação de sintomas POTS. A pontuação é composta por 12 questões que avaliam a carga de sintomas relacionados (taquicardia, palpitações, tontura, pré-síncope) e não relacionados à intolerância ortostática (sintomas gastrointestinais, insônia, dificuldades de concentração). Os participantes classificaram seus sintomas nos últimos 7 dias usando uma escala numérica que variava de 0 (sem sintomas) a 10 (sintomas muito pronunciados). A pontuação total foi calculada pela soma dos itens/itens individuais e a faixa foi de 0 a 120 pontos, sendo que pontuações mais altas indicam sintomas mais graves.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Porcentagem de participantes com IGP-S melhorados nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
A Gravidade de Impressão Global do Paciente (PGI-S) é uma escala de item único avaliada pelos participantes para avaliar a gravidade de uma condição de saúde. A escala foi usada para avaliar a gravidade dos sintomas durante a última semana (recordação de 1 semana) e a experiência geral dos sintomas nas últimas 2 semanas (recordação de 2 semanas). Ambos foram avaliados em uma escala tipo Likert de 4 pontos, com pontuações variando de 1 (nenhum), 2 (leve), 3 (moderado) e 4 (grave). Pontuações mais altas indicam maior gravidade dos sintomas. Um "PGI-S melhorado" foi definido por uma alteração da linha de base de -3, -2 e -1.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Porcentagem de participantes com IGP-C melhorado nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
A Mudança de Impressão Global do Paciente (PGIC) é uma escala de item único para capturar a percepção do participante de uma mudança geral em seus sintomas desde o início do medicamento em estudo. Foi avaliado em uma escala Likert de 7 pontos, com pontuações variando de 1 (muito melhor), 2 (um pouco melhor), 3 (um pouco melhor), 4 (nenhuma mudança), 5 (um pouco pior), 6 (um pouco pior) e 7 (muito pior). Pontuações mais altas do PGI-C significam piores resultados. Um "PGI-C melhorado" foi definido por uma alteração da linha de base de 1, 2 e 3.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Mudança da linha de base para as semanas 24 e 48 no PROMIS Fatigue Short Form 8a
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Fatigue Short Form 8a avalia o impacto e a fadiga percebida durante os últimos 7 dias. Esta escala validada de 8 perguntas tem 5 opções de resposta, com pontuações que variam de 1 (nada) a 5 (muito). As pontuações totais variaram de 8 a 40; pontuações mais altas indicaram níveis mais elevados de fadiga e foram convertidas em um escore T com média de 50 e desvio padrão de 10. Uma diminuição no escore T (alteração negativa em relação ao valor basal) indicou melhora na fadiga.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Mudança da linha de base para as semanas 24 e 48 no PROMIS Cognitive Function Short Form 6a
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
PROMIS Cognitive Function Short Form 6a avalia a frequência de dificuldades cognitivas experimentadas nos últimos 7 dias. O questionário compreende 6 questões sobre dificuldades cognitivas subjetivas em relação à concentração, memória, linguagem, acuidade mental e mudanças percebidas no funcionamento cognitivo do participante. O participante marca a sua resposta numa escala Likert de 5 pontos (1: nunca e 5: muitas vezes). As pontuações variaram de 6 a 30; pontuações mais altas indicaram pior funcionamento cognitivo percebido e foram convertidas em um escore T com média de 50 e desvio padrão de 10. Um aumento no escore T (mudança positiva em relação ao valor basal) indicou melhor função cognitiva.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Alteração percentual da linha de base nos níveis totais de IgG nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Amostras de sangue para análise de imunoglobulina G (IgG) foram coletadas em momentos específicos. As concentrações totais de IgG foram quantificadas utilizando métodos validados num laboratório central.
Linha de base (dia 1) e semanas 24 e 48
Concentração Sérica de Efgartigimod
Prazo: Pré-dose na linha de base (dia 1) e semanas 1, 4, 12 e 24
Amostras de soro foram coletadas em momentos específicos para determinar a concentração de efgartigimod.
Pré-dose na linha de base (dia 1) e semanas 1, 4, 12 e 24
Número de participantes com ADAs contra Efgartigimod
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1) até a Semana 48
Amostras de sangue foram coletadas em momentos específicos para avaliar anticorpos antidrogas (ADAs) contra efgartigimod. A incidência de ADA relatada aqui foi definida como o número total de participantes com ADA induzida pelo tratamento e potencializada pelo tratamento. A ADA induzida pelo tratamento foi definida como uma amostra negativa na linha de base e pelo menos 1 amostra positiva pós-linha de base. O ADA potenciado pelo tratamento foi definido como uma amostra positiva na linha de base e o valor do título aumentou 4 vezes ou mais em comparação com a linha de base.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1) até a Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de junho de 2023

Conclusão Primária (Real)

15 de agosto de 2024

Conclusão do estudo (Real)

15 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

26 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

23 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2105

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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