Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label-utvidelse av Efgartigimod hos voksne med post-COVID-19 POTS (POTS)

8. oktober 2025 oppdatert av: argenx

Open-label utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Efgartigimod hos voksne pasienter med post-COVID-19 posturalt ortostatisk takykardisyndrom (PC-POTS) som fullførte studien ARGX-113-2104

OLE-studien tar sikte på å undersøke sikkerheten, effekten, farmakodynamikken (PD), farmakokinetikken (PK) og immunogenisiteten til efgartigimod hos deltakere med post-COVID-19 postural ortostatika.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien ARGX-113-2105 er en langsiktig, enarms, åpen, multisenter-forlengelse av ARGX-113-2104-studien, designet for å evaluere den langsiktige sikkerheten til efgartigimod IV hos voksne pasienter med PC-POTS. Deltakerne vil bli registrert fra både aktive armer og placeboarmer i ARGX-113-2104-studien og vil motta efgartigimod IV 10 mg/kg i forlengelsesstudien uten kunnskap om deres tidligere behandlingsarm. For å være kvalifisert til å melde seg på denne studien, må deltakerne ha fullført den 24-ukers behandlingsperioden for ARGX-113-2104-studien og må ikke ha avbrutt IMP permanent i den studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Forente stater, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Forente stater, 84119
        • Metrodora Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren har fullført ARGX-113-2104-studien uten permanent seponering av IMP og godtar å gå direkte over til utvidelsesstudien uten seponering av IMP.
  2. Deltakeren signerer skjemaet for informert samtykke, og kan overholde OLE-studiens (ARGX-113-2105) protokollkrav.
  3. Deltakeren godtar å bruke prevensjonsmidler i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier. Krav til prevensjon er gitt.
  4. Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før de får IMP.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har en klinisk signifikant tilstand, basert på vurderingen av studieetterforskeren, f.eks. laboratorieavvik, 12-avlednings EKG-avlesninger, samtidig(e) medisinsk(e) sykdom(er), etc., som kan sette dem i unødig risiko eller forvirrende tolkning av studien. data.
  2. Deltakeren har til hensikt å bli gravid eller begynne å amme i løpet av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod
Motta efgartigimod IV 10mg/kg infusjoner i løpet av en behandlingsperiode på 48 uker
Legemiddel: Efgartigimod
Deltakerne vil motta efgartigimod IV 10 mg/kg åpen henholdsvis.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med TEAE-er, TESAE-er og TEAESI-er
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedikamentet (dag 1) opptil 60 dager etter siste dose av studiemedikamentet, opptil 383 dager
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studiemedikamentet, uansett om det anses å være relatert til studiemedikamentet eller ikke. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) var enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt eller annen medisinsk viktig hendelse. En uønsket hendelse av spesiell interesse (AESI) var en AE av vitenskapelig og medisinsk bekymring spesifikk for sponsorens produkt eller program. Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) ble definert som bivirkninger med debut på eller etter første administrering av studiemedikament opp til og inkludert 60 dager etter siste studielegemiddeladministrering.
Fra den første dosen av studiemedikamentet (dag 1) opptil 60 dager etter siste dose av studiemedikamentet, opptil 383 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline til uke 24 og 48 i COMPASS 31 (2-ukers tilbakekallingsversjon)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 modifisert versjon (2-ukers tilbakekalling) er et selvvurdert spørreskjema for å evaluere alvorlighetsgraden og fordelingen av autonome symptomer ved ulike autonome nervelidelser. Den består av 31 spørsmål i 6 vektede domener (ortostatisk intoleranse, vasomotorisk, sekretomotorisk, gastrointestinal {GI}-blandet øvre og diaré, blære og pupillomotorisk). En vektet totalscore på 0 (mild) til 100 (alvorlig) ble bestemt ved å legge til en maksimal råscore for hvert domene. Høyere skårer indikerte en mer alvorlig grad av autonome symptomer.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Endre fra baseline til uke 24 og 48 i MaPS
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Malmö POTS Symptom Score (MaPS)-poengsum er et dedikert POTS-symptomscore-spørreskjema. Poengsummen består av 12 spørsmål som vurderer symptombelastningsrelatert (takykardi, hjertebank, svimmelhet, presynkope) og ikke relatert til ortostatisk intoleranse (GI-symptomer, søvnløshet, konsentrasjonsvansker). Deltakerne graderte symptomene sine for de siste 7 dagene ved å bruke en numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen symptomer) til 10 (svært uttalte symptomer). Den totale poengsummen ble beregnet ved å summere elementene/individuelle elementer og området var 0 til 120 poeng, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlige symptomer.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Prosentandel av deltakere med forbedret PGI-S i uke 24 og 48
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Patient Global Impression-Severity (PGI-S) er en deltakervurdert, enkeltelementskala for å vurdere alvorlighetsgraden av en helsetilstand. Skalaen ble brukt til å vurdere alvorlighetsgraden av symptomene den siste uken (1 ukes tilbakekalling) og den generelle opplevelsen av symptomer de siste 2 ukene (2 ukers tilbakekalling). Begge ble vurdert på en 4-punkts Likert-skala, med skårer fra 1 (ingen), 2 (mild), 3 (moderat) og 4 (alvorlig). Høyere score indikerer større symptomalvorlighet. En "forbedret PGI-S" ble definert ved en endring fra baseline på -3, -2 og -1.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Prosentandel av deltakere med forbedret PGI-C i uke 24 og 48
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Patient Global Impression-Change (PGIC) er en enkeltelementskala for å fange opp deltakerens oppfatning av en generell endring i symptomene deres fra starten av studiemedikamentet. Den ble vurdert på en 7-punkts Likert-skala, med skårer fra 1 (mye bedre), 2 (noe bedre), 3 (litt bedre), 4 (ingen endring), 5 (litt dårligere), 6 (noe dårligere) og 7 (mye dårligere). Høyere PGI-C-score betyr dårligere resultat. En "forbedret PGI-C" ble definert ved en endring fra baseline på 1, 2 og 3.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Endre fra baseline til uke 24 og 48 i PROMIS Fatigue Short Form 8a
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Det pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystemet (PROMIS) Fatigue Short Form 8a vurderer virkningen og opplevd utmattelse i løpet av de siste 7 dagene. Denne validerte 8-spørsmålsskalaen har 5 svaralternativer, med poengsum fra 1 (ikke i det hele tatt) til 5 (veldig mye). Totalskåre varierte fra 8 til 40; høyere skårer indikerte høyere tretthetsnivåer og ble konvertert til en T-score med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. En reduksjon i T-score (negativ endring fra baseline) indikerte bedring i tretthet.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Endring fra baseline til uke 24 og 48 i PROMIS kognitiv funksjon Short Form 6a
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
PROMIS Kognitiv funksjon Short Form 6a vurderer frekvensen av kognitive vansker opplevd de siste 7 dagene. Spørreskjemaet består av 6 spørsmål om subjektive kognitive vansker angående en deltakers konsentrasjon, hukommelse, språk, mental skarphet og opplevde endringer i kognitiv funksjon. Deltakeren markerer svaret på en 5-punkts Likert-skala (1: aldri og 5: veldig ofte). Poeng varierte fra 6 til 30; høyere skårer indikerte dårligere oppfattet kognitiv funksjon og ble konvertert til en T-score med et gjennomsnitt på 50 og standardavvik på 10. En økning i T-score (positiv endring fra baseline) indikerte bedre kognitiv funksjon.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Prosentvis endring fra baseline i totale IgG-nivåer i uke 24 og 48
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Blodprøver for immunglobulin G (IgG)-analyse ble samlet på spesifiserte tidspunkter. Totale IgG-konsentrasjoner ble kvantifisert ved bruk av validerte metoder ved et sentrallaboratorium.
Grunnlinje (dag 1) og uke 24 og 48
Serumkonsentrasjon av Efgartigimod
Tidsramme: Fordose ved baseline (dag 1) og uke 1, 4, 12 og 24
Serumprøver ble samlet på spesifiserte tidspunkter for å bestemme konsentrasjonen av efgartigimod.
Fordose ved baseline (dag 1) og uke 1, 4, 12 og 24
Antall deltakere med ADAs mot Efgartigimod
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedikamentet (dag 1) til uke 48
Blodprøver ble tatt på angitte tidspunkter for å vurdere anti-legemiddelantistoffer (ADA) mot efgartigimod. ADA-forekomst rapportert her ble definert som totalt antall deltakere med behandlingsindusert og behandlingsboostet ADA. Behandlingsindusert ADA ble definert som en baseline negativ prøve og minst 1 positiv post-baseline prøve. Behandlingsboostet ADA ble definert som en baseline positiv prøve og titerverdien økte 4 ganger eller mer sammenlignet med baseline.
Fra den første dosen av studiemedikamentet (dag 1) til uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Samarbeidspartnere

IQVIA Pty Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2023

Primær fullføring (Faktiske)

15. august 2024

Studiet fullført (Faktiske)

15. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juni 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

26. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2105

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere