Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření Efgartigimodu u dospělých s POTS COVID-19 (POTS)

8. října 2025 aktualizováno: argenx

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti efgartigimodu u dospělých pacientů se syndromem posturální ortostatické tachykardie po COVID-19 (PC-POTS), kteří dokončili studii ARGX-113-2104

Cílem studie OLE je prozkoumat bezpečnost, účinnost, farmakodynamiku (PD), farmakokinetiku (PK) a imunogenicitu efgartigimodu u účastníků s posturální ortostatikou po COVID-19.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie ARGX-113-2105 je dlouhodobé, jednoramenné, otevřené, multicentrické rozšíření studie ARGX-113-2104, určené k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti efgartigimodu IV u dospělých pacientů s PC-POTS. Účastníci budou zařazeni jak z aktivní větve, tak z větve s placebem studie ARGX-113-2104 a budou dostávat efgartigimod IV 10 mg/kg v prodloužené studii bez znalosti jejich předchozí léčebné větve. Aby se účastníci mohli zapsat do této studie, musí dokončit 24týdenní léčebné období studie ARGX-113-2104 a nesmějí trvale přerušit IMP v této studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Spojené státy, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Spojené státy, 84119
        • Metrodora Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník dokončil studii ARGX-113-2104 bez trvalého přerušení IMP a souhlasí s přímým přechodem do prodloužené studie bez přerušení IMP.
  2. Účastník podepíše formulář informovaného souhlasu a může splnit požadavky protokolu studie OLE (ARGX-113-2105).
  3. Účastník souhlasí s používáním antikoncepce v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií. Jsou zajištěny požadavky na antikoncepci.
  4. Účastnice ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním IMP.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník má klinicky významný stav na základě úsudku řešitele studie, např. laboratorní abnormality, 12svodové EKG naměřené hodnoty, souběžná onemocnění atd., což ho může vystavit nepřiměřenému riziku nebo zkreslit interpretaci studie. data.
  2. Účastnice má v úmyslu během studie otěhotnět nebo začít kojit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod
Během léčebného období 48 týdnů dostávat infuze efgartigimodu IV 10 mg/kg
Lék: Efgartigimod
Účastníci obdrží efgartigimod IV 10 mg/kg otevřená, resp.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s TEAE, TESAE a TEAESI
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva (1. den) do 60 dnů po poslední dávce studovaného léčiva až do 383 dnů
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s užíváním studovaného léku, ať už je považována za související se studovaným lékem či nikoli. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo jakoukoli jinou lékařsky důležitou událostí. Nežádoucí příhoda zvláštního zájmu (AESI) byla AE vědeckého a lékařského zájmu specifická pro sponzorův produkt nebo program. Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) byly definovány jako AE s nástupem při prvním podání studovaného léčiva nebo po něm až do 60 dnů včetně po posledním podání studovaného léčiva.
Od první dávky studovaného léčiva (1. den) do 60 dnů po poslední dávce studovaného léčiva až do 383 dnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 24. a 48. týden v COMPASS 31 (2týdenní verze pro stažení)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 upravená verze (2-týdenní stažení) je dotazník s vlastním hodnocením, který hodnotí závažnost a distribuci autonomních symptomů u různých autonomních nervových poruch. Skládá se z 31 otázek v 6 vážených doménách (ortostatická intolerance, vazomotorická, sekretomotorická, gastrointestinální {GI}-smíšená horní a průjem, močový měchýř a pupilomotorika). Vážené celkové skóre od 0 (mírné) do 100 (závažné) bylo stanoveno přidáním maximálního hrubého skóre pro každou doménu. Vyšší skóre indikovalo závažnější stupeň autonomních symptomů.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Změňte z výchozího stavu na 24. a 48. týden v mapách
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Malmö POTS Symptom Score (MaPS) skóre je specializovaný dotazník pro hodnocení symptomů POTS. Skóre se skládá z 12 otázek, které hodnotí symptomovou zátěž související (tachykardie, palpitace, závratě, presynkopa) a nesouvisející s ortostatickou intolerancí (GI symptomy, nespavost, potíže s koncentrací). Účastníci hodnotili své symptomy za posledních 7 dní pomocí numerické hodnotící stupnice od 0 (žádné symptomy) do 10 (velmi výrazné symptomy). Celkové skóre bylo vypočteno sečtením položek/jednotlivých položek a rozmezí bylo 0 až 120 bodů, přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější symptomy.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Procento účastníků s vylepšeným CHZO-S v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Patient Global Impression-Severity (PGI-S) je jednopoložková stupnice hodnocená účastníky k posouzení závažnosti zdravotního stavu. Škála byla použita k posouzení závažnosti příznaků za poslední týden (1 týdenní paměť) a celkového prožívání příznaků za poslední 2 týdny (2týdenní paměť). Oba byly hodnoceny na 4bodové Likertově škále se skóre v rozmezí od 1 (žádné), 2 (mírné), 3 (střední) a 4 (závažné). Vyšší skóre značí větší závažnost symptomů. "Zlepšený CHZO-S" byl definován změnou od základní linie o -3, -2 a -1.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Procento účastníků s vylepšeným PGI-C v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Patient Global Impression-Change (PGIC) je jednopoložková škála, která zachycuje, jak účastník vnímá celkovou změnu jeho symptomů od začátku studovaného léku. Hodnocení bylo hodnoceno na 7bodové Likertově stupnici, přičemž skóre se pohybovalo od 1 (mnohem lepší), 2 (poněkud lepší), 3 (trochu lepší), 4 (žádná změna), 5 (trochu horší), 6 (poněkud horší) a 7 (mnohem horší). Vyšší skóre PGI-C znamená horší výsledek. "Zlepšený PGI-C" byl definován změnou od výchozí hodnoty 1, 2 a 3.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Změna ze základního stavu na 24. a 48. týden ve formuláři PROMIS Fatigue Short Form 8a
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Krátký formulář 8a o únavě hlášených pacientem (PROMIS) hodnotí dopad a vnímanou únavu během posledních 7 dnů. Tato ověřená škála s 8 otázkami má 5 možností odpovědi se skóre v rozmezí od 1 (vůbec ne) do 5 (velmi mnoho). Celkové skóre se pohybovalo od 8 do 40; vyšší skóre indikovalo vyšší úroveň únavy a bylo převedeno na T-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Pokles T-skóre (negativní změna oproti výchozí hodnotě) indikoval zlepšení únavy.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Změna ze základního stavu na 24. a 48. týden v krátkém formuláři 6a kognitivní funkce PROMIS
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Krátká forma 6a kognitivní funkce PROMIS hodnotí frekvenci kognitivních obtíží zaznamenaných v posledních 7 dnech. Dotazník obsahuje 6 otázek o subjektivních kognitivních obtížích týkajících se koncentrace, paměti, jazyka, mentální bystrosti a vnímaných změn v kognitivním fungování účastníka. Účastník označí svou odpověď na 5bodové Likertově škále (1: nikdy a 5: velmi často). Skóre se pohybovalo od 6 do 30; vyšší skóre indikovalo horší vnímané kognitivní funkce a bylo převedeno na T-skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Zvýšení T-skóre (pozitivní změna oproti výchozí hodnotě) indikovalo lepší kognitivní funkce.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkových hladinách IgG v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Vzorky krve pro analýzu imunoglobulinu G (IgG) byly odebírány ve specifikovaných časových bodech. Celkové koncentrace IgG byly kvantifikovány pomocí validovaných metod v centrální laboratoři.
Výchozí stav (1. den) a 24. a 48. týden
Sérová koncentrace efgartigimodu
Časové okno: Před podáním dávky na začátku (den 1) a v týdnech 1, 4, 12 a 24
Vzorky séra byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro stanovení koncentrace efgartigimodu.
Před podáním dávky na začátku (den 1) a v týdnech 1, 4, 12 a 24
Počet účastníků s ADA proti Efgartigimodu
Časové okno: Od první dávky studovaného léku (1. den) do 48. týdne
Vzorky krve byly odebírány ve specifikovaných časových bodech pro hodnocení protilátek proti léčivu (ADA) proti efgartigimodu. Incidence ADA zde uváděná byla definována jako celkový počet účastníků s léčbou vyvolanou a léčbou posílenou ADA. Léčbou indukovaná ADA byla definována jako výchozí negativní vzorek a alespoň 1 pozitivní vzorek po základním stavu. Léčbou posílená ADA byla definována jako základní pozitivní vzorek a hodnota titru se zvýšila 4krát nebo více ve srovnání s výchozí hodnotou.
Od první dávky studovaného léku (1. den) do 48. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Spolupracovníci

IQVIA Pty Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

15. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

15. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2105

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Efgartigimod

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit