Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label extensie van Efgartigimod bij volwassenen met post-COVID-19 POTS (POTS)

8 oktober 2025 bijgewerkt door: argenx

Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van efgartigimod bij volwassen patiënten met Post-COVID-19 posturaal orthostatisch tachycardiesyndroom (PC-POTS) die onderzoek ARGX-113-2104 hebben voltooid

De OLE-studie heeft tot doel de veiligheid, werkzaamheid, farmacodynamiek (PD), farmacokinetiek (PK) en immunogeniciteit van efgartigimod te onderzoeken bij deelnemers met post-COVID-19 posturale orthostatische.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie ARGX-113-2105 is een lange termijn, eenarmige, open-label, multicenter uitbreiding van de ARGX-113-2104 studie, ontworpen om de veiligheid op lange termijn van efgartigimod IV bij volwassen patiënten met PC-POTS te evalueren. Deelnemers zullen worden ingeschreven uit zowel de actieve als de placebo-arm van de ARGX-113-2104-studie en zullen efgartigimod IV 10 mg/kg krijgen in de verlengingsstudie zonder kennis van hun eerdere behandelingsarm. Om in aanmerking te komen voor deelname aan deze studie, moeten deelnemers de 24 weken durende behandelingsperiode van de ARGX-113-2104-studie hebben voltooid en mogen ze de IMP in die studie niet permanent hebben stopgezet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Verenigde Staten, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Verenigde Staten, 84119
        • Metrodora Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De deelnemer heeft het ARGX-113-2104-onderzoek voltooid zonder IMP definitief te staken en stemt ermee in om direct door te gaan naar het vervolgonderzoek zonder IMP stop te zetten.
  2. De deelnemer ondertekent het formulier voor geïnformeerde toestemming en kan voldoen aan de vereisten van het OLE-onderzoek (ARGX-113-2105).
  3. De deelnemer stemt ermee in anticonceptiemiddelen te gebruiken die in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken. Voorbehoedsmiddelen zijn aanwezig.
  4. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij baseline voordat ze IMP krijgen.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer heeft een klinisch significante aandoening, gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker van het onderzoek, bijv. laboratoriumafwijkingen, 12-afleidingen ECG-metingen, bijkomende medische ziekte(n), enz., waardoor ze een onnodig risico lopen of de interpretatie van het onderzoek verwarren. gegevens.
  2. De deelnemer is van plan om tijdens het onderzoek zwanger te worden of borstvoeding te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Efgartigimod
Ontvang efgartigimod IV 10 mg/kg infusies gedurende een behandelingsperiode van 48 weken
Geneesmiddel: Efgartigimod
Deelnemers krijgen respectievelijk efgartigimod IV 10 mg/kg open label.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met TEAE's, TESAE's en TEAESI's
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot 60 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, tot 383 dagen
Een bijwerking (AE) was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht of dit al dan niet verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel. Een ernstige bijwerking (SAE) was elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg had, levensbedreigend was, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was of een andere medisch belangrijke gebeurtenis. Een bijwerking van bijzonder belang (AESI) was een bijwerking van wetenschappelijk en medisch belang die specifiek betrekking had op het product of programma van de sponsor. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) werden gedefinieerd als bijwerkingen die optraden op of na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met 60 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot 60 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, tot 383 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 24 en 48 in COMPASS 31 (herroepversie van 2 weken)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 aangepaste versie (herinnering van 2 weken) is een zelfbeoordeelde vragenlijst om de ernst en verspreiding van autonome symptomen bij verschillende autonome zenuwaandoeningen te evalueren. Het bestaat uit 31 vragen in 6 gewogen domeinen (orthostatische intolerantie, vasomotorisch, secretomotorisch, gastro-intestinaal {GI}-gemengd boven- en diarree, blaas en pupillomotorisch). Een gewogen totaalscore van 0 (mild) tot 100 (ernstig) werd bepaald door voor elk domein een maximale ruwe score toe te voegen. Hogere scores duidden op een ernstigere mate van autonome symptomen.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Verandering van basislijn naar week 24 en 48 in de kaarten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
De Malmö POTS Symptom Score (MaPS)-score is een speciale POTS-symptoomscorevragenlijst. De score bestaat uit 12 vragen die betrekking hebben op de symptoomlast (tachycardie, hartkloppingen, duizeligheid, presyncope) en niet-gerelateerd aan orthostatische intolerantie (maagdarmsymptomen, slapeloosheid, concentratieproblemen). Deelnemers beoordeelden hun symptomen van de afgelopen zeven dagen met behulp van een numerieke beoordelingsschaal variërend van 0 (geen symptomen) tot 10 (zeer uitgesproken symptomen). De totaalscore werd berekend door de items/individuele items op te tellen en liep van 0 tot 120 punten, waarbij hogere scores op ernstiger symptomen duidden.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Percentage deelnemers met verbeterde BGA-S in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
De Patient Global Impression-Severity (PGI-S) is een door deelnemers beoordeelde schaal met één item om de ernst van een gezondheidstoestand te beoordelen. De schaal werd gebruikt om de ernst van de symptomen van de afgelopen week te beoordelen (herinnering van één week) en de algehele ervaring van de symptomen gedurende de afgelopen twee weken (herinnering van twee weken). Beiden werden beoordeeld op een 4-punts Likert-schaal, met scores variërend van 1 (geen), 2 (mild), 3 (matig) en 4 (ernstig). Hogere scores duiden op een grotere ernst van de symptomen. Een "verbeterde PGI-S" werd gedefinieerd door een verandering ten opzichte van de basislijn van -3, -2 en -1.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Percentage deelnemers met verbeterde BGA-C in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
De Patient Global Impression-Change (PGIC) is een schaal met één item om de perceptie van de deelnemer over een algehele verandering in zijn symptomen vanaf het begin van het onderzoeksgeneesmiddel vast te leggen. Het werd beoordeeld op een 7-punts Likert-schaal, met scores variërend van 1 (veel beter), 2 (enigszins beter), 3 (een beetje beter), 4 (geen verandering), 5 (een beetje slechter), 6 (enigszins slechter) en 7 (veel slechter). Hogere PGI-C-scores duiden op een slechtere uitkomst. Een "verbeterde BGA-C" werd gedefinieerd door een verandering ten opzichte van de basislijn van 1, 2 en 3.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Verandering van baseline naar week 24 en 48 in het PROMIS Vermoeidheidskortformulier 8a
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Het Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form 8a beoordeelt de impact en de waargenomen vermoeidheid gedurende de afgelopen 7 dagen. Deze gevalideerde schaal met 8 vragen heeft 5 antwoordmogelijkheden, met scores variërend van 1 (helemaal niet) tot 5 (heel erg). De totale scores varieerden van 8 tot 40; hogere scores duidden op hogere vermoeidheidsniveaus en werden omgezet naar een T-score met een gemiddelde van 50 en standaarddeviatie van 10. Een afname van de T-score (negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) duidde op een verbetering van de vermoeidheid.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Verandering van baseline naar week 24 en 48 in het PROMIS Cognitieve Functie Short Form 6a
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
PROMIS Cognitieve Functie Kort Formulier 6a beoordeelt de frequentie van cognitieve problemen die in de afgelopen 7 dagen zijn ervaren. De vragenlijst bestaat uit zes vragen over subjectieve cognitieve problemen met betrekking tot de concentratie, het geheugen, de taal, de mentale scherpte en waargenomen veranderingen in het cognitief functioneren van een deelnemer. De deelnemer markeert zijn antwoord op een 5-punts Likertschaal (1: nooit en 5: heel vaak). Scores varieerden van 6 tot 30; hogere scores duidden op een slechter ervaren cognitief functioneren en werden omgezet naar een T-score met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10. Een stijging van de T-score (positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde) duidde op een betere cognitieve functie.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totale IgG-niveaus in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Bloedmonsters voor immunoglobuline G (IgG)-analyse werden op gespecificeerde tijdstippen verzameld. De totale IgG-concentraties werden gekwantificeerd met behulp van gevalideerde methoden in een centraal laboratorium.
Basislijn (dag 1) en week 24 en 48
Serumconcentratie van Efgartigimod
Tijdsspanne: Pre-dosis bij baseline (dag 1) en week 1, 4, 12 en 24
Op gespecificeerde tijdstippen werden serummonsters verzameld om de concentratie van efgartigimod te bepalen.
Pre-dosis bij baseline (dag 1) en week 1, 4, 12 en 24
Aantal deelnemers met ADA's tegen Efgartigimod
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot week 48
Er werden op gespecificeerde tijdstippen bloedmonsters verzameld om antilichamen tegen geneesmiddelen (ADA's) tegen efgartigimod te beoordelen. De hier gerapporteerde ADA-incidentie werd gedefinieerd als het totale aantal deelnemers met door behandeling geïnduceerde en door behandeling versterkte ADA. Door de behandeling geïnduceerde ADA werd gedefinieerd als een negatief monster bij aanvang en ten minste één positief monster na aanvang. Door behandeling versterkte ADA werd gedefinieerd als een positief monster bij aanvang en de titerwaarde steeg viervoudig of meer vergeleken met de uitgangswaarde.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Medewerkers

IQVIA Pty Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juni 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 augustus 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

23 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2105

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren