Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az efgartigimod nyílt címkéjének kiterjesztése COVID-19 utáni POTS-ok esetén felnőtteknél (POTS)

2025. október 8. frissítette: argenx

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat az efgartigimod hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére COVID-19 utáni ortosztatikus tachycardia szindrómában (PC-POTS) szenvedő felnőtt betegeknél, akik befejezték az ARGX-113-2104 vizsgálatot

Az OLE vizsgálat célja az efgartigimod biztonságosságának, hatékonyságának, farmakodinamikájának (PD), farmakokinetikájának (PK) és immunogenitásának vizsgálata a COVID-19 utáni ortosztatikus betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ARGX-113-2105 vizsgálat az ARGX-113-2104 vizsgálat hosszú távú, egykarú, nyílt elrendezésű, többközpontú kiterjesztése, amelynek célja az efgartigimod IV hosszú távú biztonságosságának értékelése PC-POTS-ban szenvedő felnőtt betegeknél. A résztvevőket az ARGX-113-2104 vizsgálat aktív és placebo karjából is beírják, és a kiterjesztett vizsgálatban 10 mg/kg efgartigimod IV-et kapnak anélkül, hogy ismerték volna korábbi kezelési águkat. Ahhoz, hogy részt vehessenek ebben a vizsgálatban, a résztvevőknek be kell fejezniük az ARGX-113-2104 vizsgálat 24 hetes kezelési időszakát, és nem szabad véglegesen abbahagyniuk az IMP-t abban a vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Egyesült Államok, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Egyesült Államok, 84119
        • Metrodora Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevő az IMP végleges megszakítása nélkül fejezte be az ARGX-113-2104 vizsgálatot, és beleegyezik abba, hogy az IMP megszakítása nélkül közvetlenül átkerül a kiterjesztett vizsgálatba.
  2. A résztvevő aláírja a beleegyező nyilatkozatot, és meg tud felelni az OLE tanulmány (ARGX-113-2105) protokoll követelményeinek.
  3. A résztvevő vállalja, hogy a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásoknak megfelelő fogamzásgátló eszközöket alkalmaz. Fogamzásgátló követelmények biztosítottak.
  4. A fogamzóképes korú női résztvevőknek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük az IMP beadása előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevőnek a vizsgálatvezető megítélése alapján klinikailag jelentős állapota van, pl. laboratóriumi eltérések, 12 elvezetéses EKG-leolvasások, egyidejű egészségügyi betegség(ek) stb. adat.
  2. A résztvevő a vizsgálat során teherbe kíván esni vagy szoptatni kíván.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Efgartigimod
Kapjon efgartigimod IV 10 mg/ttkg infúziót 48 hetes kezelési időszak alatt
Drog: Efgartigimod
A résztvevők efgartigimod IV 10 mg/kg nyílt elnevezésű, ill.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
TEAE-vel, TESAE-vel és TEAESI-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 60 napig, 383 napig
Nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél, amely időlegesen összefügg a vizsgálati gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármilyen dózis alkalmazása esetén halált okozott, életveszélyes volt, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását tette szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség vagy bármely más egészségügyi szempontból fontos esemény. A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos esemény (AESI) a szponzor termékére vagy programjára jellemző tudományos és orvosi aggodalomra okot adó esemény volt. A kezelés során fellépő nemkívánatos események (TEAE) olyan nemkívánatos eseményekként definiáltak, amelyek a vizsgálati gyógyszer első beadásakor vagy azt követően jelentkeztek, az utolsó vizsgálati gyógyszer beadása után 60 nappal bezárólag.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 60 napig, 383 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alaphelyzetről a 24. és 48. hétre a COMPASS 31-ben (2 hetes visszahívási verzió)
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 módosított változata (2 hetes visszahívás) egy önértékelésű kérdőív, amely az autonóm tünetek súlyosságát és eloszlását értékeli különböző autonóm idegrendszeri rendellenességekben. 31 kérdésből áll, 6 súlyozott területen (ortosztatikus intolerancia, vazomotoros, szekréciós motoros, gasztrointesztinális {GI}-kevert felső és hasmenés, hólyag és pupillomotor). A 0 (enyhe) és 100 (súlyos) közötti súlyozott összpontszámot úgy határoztuk meg, hogy minden tartományhoz hozzáadtunk egy maximális nyers pontszámot. A magasabb pontszámok súlyosabb fokú autonóm tüneteket jeleztek.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
Változás az alapvonalról a 24. és 48. hétre a MaPS-ben
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A Malmö POTS Symptom Score (MaPS) pontszám egy dedikált POTS tünetpontozási kérdőív. A pontszám 12 kérdésből áll, amelyek a tünetterheléssel kapcsolatos (tachycardia, szívdobogásérzés, szédülés, preszinkópe) és az ortosztatikus intoleranciával (GI-tünetek, álmatlanság, koncentrációs nehézségek) nem kapcsolódnak. A résztvevők az elmúlt 7 nap tüneteit egy numerikus értékelési skála segítségével osztályozták, amely 0-tól (tünetek nélkül) 10-ig (nagyon kifejezett tünetek) terjedt. Az összpontszámot a tételek/egyedi tételek összegzésével számítottuk ki, és a tartomány 0-120 pont volt, a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleztek.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A javított OFJ-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya a 24. és 48. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A Patient Global Impression-Severity (PGI-S) egy résztvevő által értékelt, egyelemes skála az egészségi állapot súlyosságának felmérésére. A skálát arra használták, hogy értékeljék a tünetek súlyosságát az elmúlt héten (1 hetes felidézés) és a tünetek általános tapasztalatát az elmúlt 2 hétben (2 hetes felidézés). Mindkettőt egy 4 pontos Likert-skálán értékelték, 1 (nincs), 2 (enyhe), 3 (közepes) és 4 (súlyos) pontokkal. A magasabb pontszámok a tünetek nagyobb súlyosságát jelzik. A "javított PGI-S"-t a kiindulási értékhez képest -3, -2 és -1 értékű változás határozta meg.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A javított PGI-C-vel rendelkező résztvevők százalékos aránya a 24. és 48. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A Patient Global Impression-Change (PGIC) egy egyelemes skála, amely rögzíti, hogy a résztvevő hogyan érzékeli a tünetekben bekövetkezett általános változást a vizsgálati gyógyszer kezdete óta. Egy 7 pontos Likert-skálán értékelték, 1 (sokkal jobb), 2 (valamivel jobb), 3 (kicsit jobb), 4 (nincs változás), 5 (kicsit rosszabb), 6 (valamivel rosszabb) és 7 (sokkal rosszabb) pontokkal. A magasabb PGI-C pontszám rosszabb eredményt jelent. A "javított PGI-C"-t az alapvonalhoz képest 1-es, 2-es és 3-as változás határozta meg.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
Változás az alapvonalról a 24. és 48. hétre a PROMIS fáradtság elleni 8a rövid űrlapon
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszere (PROMIS) a fáradtság rövid 8a űrlapja felméri a hatást és az észlelt fáradtságot az elmúlt 7 nap során. Ez az érvényesített 8 kérdésből álló skála 5 válaszlehetőséget tartalmaz, 1-től (egyáltalán nem) 5-ig (nagyon sok) a pontszámok. Az összpontszám 8 és 40 között volt; a magasabb pontszámok magasabb fáradtsági szintet jeleztek, és 50-es átlaggal és 10-es szórással T-pontszámmá alakították át. A T-score csökkenése (negatív változás a kiindulási értékhez képest) a fáradtság javulását jelezte.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
Változás az alaphelyzetről a 24. és 48. hétre a PROMIS kognitív funkciójának 6a rövid űrlapján
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
A PROMIS Cognitive Function Short Form 6a felméri az elmúlt 7 napban tapasztalt kognitív nehézségek gyakoriságát. A kérdőív 6 kérdést tartalmaz a résztvevő koncentrációjával, memóriájával, nyelvével, mentális élességével és a kognitív működésben észlelt változásokkal kapcsolatos szubjektív kognitív nehézségekkel kapcsolatban. A résztvevő válaszát egy 5 fokozatú Likert-skálán jelöli (1: soha és 5: nagyon gyakran). A pontszámok 6 és 30 között változtak; a magasabb pontszámok rosszabbul észlelt kognitív működést jeleztek, és 50-es átlaggal és 10-es szórással T-pontszámra konvertálták őket. A T-pontszám növekedése (pozitív változás a kiindulási értékhez képest) jobb kognitív funkciót jelez.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a teljes IgG-szintben a 24. és 48. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
Az immunglobulin G (IgG) analízishez vérmintákat vettünk meghatározott időpontokban. A teljes IgG-koncentrációt validált módszerekkel határozták meg egy központi laboratóriumban.
Kiindulási állapot (1. nap) és 24. és 48. hét
Az efgartigimod szérumkoncentrációja
Időkeret: Előadagolás a kiinduláskor (1. nap) és az 1., 4., 12. és 24. héten
A szérummintákat meghatározott időpontokban gyűjtöttük az efgartigimod koncentrációjának meghatározására.
Előadagolás a kiinduláskor (1. nap) és az 1., 4., 12. és 24. héten
Az efgartigimod elleni ADA-val rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a 48. hétig
Vérmintákat vettünk meghatározott időpontokban az efgartigimod elleni gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) értékelésére. Az itt közölt ADA incidenciát a kezelés által kiváltott és a kezelés által megerősített ADA-ban szenvedők teljes számaként határozták meg. A kezelés által kiváltott ADA-t úgy határoztuk meg, mint egy kiindulási negatív mintát és legalább 1 pozitív az alapvonal utáni mintát. A kezeléssel megerősített ADA-t kiindulási pozitív mintaként határozták meg, és a titerérték 4-szeresére vagy még többre nőtt az alapvonalhoz képest.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától (1. nap) a 48. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

argenx

Együttműködők

IQVIA Pty Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. június 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. augusztus 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. augusztus 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 22.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 8.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARGX-113-2105

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel