Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open Label Extension av Efgartigimod hos vuxna med Post-COVID-19 POTS (POTS)

8 oktober 2025 uppdaterad av: argenx

Open-label förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av Efgartigimod hos vuxna patienter med post-COVID-19 posturalt ortostatiskt takykardisyndrom (PC-POTS) som slutförde studien ARGX-113-2104

OLE-studien syftar till att undersöka säkerhet, effekt, farmakodynamik (PD), farmakokinetik (PK) och immunogenicitet hos efgartigimod hos deltagare med post-COVID-19 postural ortostatika.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie ARGX-113-2105 är en långvarig, enarmad, öppen, multicenter-utvidgning av ARGX-113-2104-studien, utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av efgartigimod IV hos vuxna patienter med PC-POTS. Deltagarna kommer att inkluderas från både aktiva armar och placeboarmar i ARGX-113-2104-studien och kommer att få efgartigimod IV 10 mg/kg i förlängningsstudien utan kunskap om sin tidigare behandlingsarm. För att vara berättigade att registrera sig i denna studie måste deltagarna ha genomfört den 24-veckors behandlingsperioden för ARGX-113-2104-studien och får inte permanent ha avbrutit IMP i den studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • UC Sand Diego Sulpizio Cardiovascular Center
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Standford Movement Disorder Center
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026
        • North Shore University HealthSystem
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals, Neurology Clinical Trials
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Apex Trials Group
      • Rosharon, Texas, Förenta staterna, 77583
        • Pioneer Clinical Research
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Förenta staterna, 84119
        • Metrodora Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren har slutfört ARGX-113-2104-studien utan permanent avbrytande av IMP och samtycker till att direkt gå över till förlängningsstudien utan att avbryta IMP.
  2. Deltagaren undertecknar formuläret för informerat samtycke och kan följa OLE-studiens (ARGX-113-2105) protokollkrav.
  3. Deltagaren samtycker till att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier. Krav på preventivmedel finns.
  4. Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid baslinjen innan de får IMP.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren har ett kliniskt signifikant tillstånd, baserat på studieutredarens bedömning, t.ex. laboratorieavvikelser, 12-avlednings-EKG-avläsningar, samtidig(a) medicinsk(a) sjukdom(ar), etc., vilket kan utsätta dem för en otillbörlig risk eller förvirrad tolkning av studien. data.
  2. Deltagaren har för avsikt att bli gravid eller börja amma under studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efgartigimod
Få efgartigimod IV 10 mg/kg infusioner under en behandlingsperiod på 48 veckor
Läkemedel: Efgartigimod
Deltagarna kommer att få efgartigimod IV 10 mg/kg öppen respektive.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med TEAEs, TESAEs och TEAESIs
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet (dag 1) upp till 60 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet, upp till 383 dagar
En biverkning (AE) var alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare i klinisk studie, tillfälligt förknippade med användningen av studieläkemedlet, oavsett om det anses relaterat till studieläkemedlet eller inte. En allvarlig biverkning (SAE) var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var en medfödd anomali/födelsedefekt eller någon annan medicinskt viktig händelse. En negativ händelse av särskilt intresse (AESI) var en AE av vetenskaplig och medicinsk oro som var specifik för sponsorns produkt eller program. Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definierades som biverkningar med debut vid eller efter den första administreringen av studieläkemedlet upp till och inklusive 60 dagar efter den sista studieläkemedlets administrering.
Från den första dosen av studieläkemedlet (dag 1) upp till 60 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet, upp till 383 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 24 och 48 i COMPASS 31 (2-veckors återkallelseversion)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) 31 modifierad version (2-veckors recall) är ett självskattat frågeformulär för att utvärdera svårighetsgraden och fördelningen av autonoma symtom vid olika autonoma nervstörningar. Den består av 31 frågor i 6 viktade domäner (ortostatisk intolerans, vasomotorisk, sekretomotorisk, gastrointestinal {GI}-blandad övre och diarré, urinblåsa och pupillomotorisk). En viktad totalpoäng på 0 (mild) till 100 (svår) bestämdes genom att lägga till ett maximalt råpoäng för varje domän. Högre poäng tydde på en allvarligare grad av autonoma symtom.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Ändra från baslinje till vecka 24 och 48 i MaPS
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Malmö POTS Symptom Score (MaPS)-poäng är ett särskilt POTS-symtompoängningsformulär. Poängen består av 12 frågor som bedömer symtombelastningsrelaterad (takykardi, hjärtklappning, yrsel, presynkope) och orelaterade till ortostatisk intolerans (GI-symtom, sömnlöshet, koncentrationssvårigheter). Deltagarna graderade sina symtom under de senaste 7 dagarna med en numerisk betygsskala från 0 (inga symtom) till 10 (mycket uttalade symtom). Totalpoängen beräknades genom att summera föremålen/enskilda föremålen och intervallet var 0 till 120 poäng, med högre poäng som tyder på allvarligare symtom.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Andel deltagare med förbättrad PGI-S vid vecka 24 och 48
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Patient Global Impression-Severity (PGI-S) är en deltagarbedömd skala med en enda punkt för att bedöma hur allvarligt ett hälsotillstånd är. Skalan användes för att bedöma svårighetsgraden av symtomen under den senaste veckan (1 veckas återkallelse) och övergripande upplevelse av symtomen under de senaste två veckorna (2 veckors återkallelse). Båda betygsattes på en 4-punkts Likert-skala, med poäng från 1 (ingen), 2 (lindrig), 3 (måttlig) och 4 (svår). Högre poäng indikerar större symtomsvårighet. En "förbättrad PGI-S" definierades av en förändring från baslinjen på -3, -2 och -1.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Andel deltagare med förbättrad PGI-C vid vecka 24 och 48
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Patient Global Impression-Change (PGIC) är en skala med ett objekt för att fånga deltagarens uppfattning om en övergripande förändring i deras symtom från början av studieläkemedlet. Den betygsattes på en 7-gradig Likert-skala, med poäng från 1 (mycket bättre), 2 (något bättre), 3 (lite bättre), 4 (ingen förändring), 5 (lite sämre), 6 (något sämre) och 7 (mycket sämre). Högre PGI-C poäng betyder sämre resultat. En "förbättrad PGI-C" definierades av en förändring från baslinjen på 1, 2 och 3.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Ändra från baslinje till vecka 24 och 48 i PROMIS Fatigue Short Form 8a
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form 8a bedömer påverkan och upplevd trötthet under de senaste 7 dagarna. Denna validerade skala med 8 frågor har 5 svarsalternativ, med poäng från 1 (inte alls) till 5 (väldigt mycket). Totalpoäng varierade från 8 till 40; högre poäng indikerade högre trötthetsnivåer och omvandlades till ett T-poäng med ett medelvärde på 50 och standardavvikelse på 10. En minskning av T-poäng (negativ förändring från baslinjen) indikerade förbättring av trötthet.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Ändra från baslinje till vecka 24 och 48 i PROMIS Kognitiv funktion Short Form 6a
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
PROMIS Kognitiv funktion Short Form 6a bedömer frekvensen av kognitiva svårigheter som upplevts under de senaste 7 dagarna. Enkäten omfattar 6 frågor om subjektiva kognitiva svårigheter avseende en deltagares koncentration, minne, språk, mental skärpa och upplevda förändringar i kognitiv funktion. Deltagaren markerar sitt svar på en 5-gradig Likert-skala (1: aldrig och 5: mycket ofta). Poäng varierade från 6 till 30; högre poäng indikerade sämre upplevd kognitiv funktion och omvandlades till ett T-poäng med ett medelvärde på 50 och standardavvikelse på 10. En ökning av T-poäng (positiv förändring från baslinjen) indikerade bättre kognitiv funktion.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Procentuell förändring från baslinjen i totala IgG-nivåer vid vecka 24 och 48
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Blodprover för analys av immunglobulin G (IgG) samlades in vid specificerade tidpunkter. Totala IgG-koncentrationer kvantifierades med hjälp av validerade metoder vid ett centralt laboratorium.
Baslinje (dag 1) och vecka 24 och 48
Serumkoncentration av Efgartigimod
Tidsram: Fördosering vid baslinjen (dag 1) och vecka 1, 4, 12 och 24
Serumprover samlades in vid specificerade tidpunkter för att bestämma koncentrationen av efgartigimod.
Fördosering vid baslinjen (dag 1) och vecka 1, 4, 12 och 24
Antal deltagare med ADAs mot Efgartigimod
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet (dag 1) upp till vecka 48
Blodprover togs vid specificerade tidpunkter för att bedöma anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot efgartigimod. ADA-incidensen som rapporterats här definierades som det totala antalet deltagare med behandlingsinducerad och behandlingsförstärkt ADA. Behandlingsinducerad ADA definierades som ett negativt baslinjeprov och minst 1 positivt post-baslinjeprov. Behandlingsförstärkt ADA definierades som ett baseline-positivt prov och titervärdet ökade 4 gånger eller mer jämfört med baseline.
Från den första dosen av studieläkemedlet (dag 1) upp till vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Samarbetspartners

IQVIA Pty Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juni 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

15 augusti 2024

Avslutad studie (Faktisk)

15 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juni 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2023

Första postat (Faktisk)

26 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

23 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2025

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-2105

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera