放射線誘発性遅発性口腔乾燥症の参加者におけるAAV2-hAQP1遺伝子治療の研究 (AQUAx2)
2026年7月23日 更新者：MeiraGTx, LLC
放射線誘発性遅発性口内乾燥症の参加者におけるAAV2-hAQP1遺伝子治療の有効性と安全性を判定するためのランダム化二重盲検プラセボ対照研究
この研究では、グレード 2 またはグレード 3 の放射線誘発性遅発性口腔乾燥症の成人に対する AAV2-hAQP1 の両側耳下腺内投与の有効性と安全性を評価します。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
研究の種類
介入
入学 (実際)
290
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Gilbert、Arizona、アメリカ、85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02120
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts University School of Dental Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University - St. Louis
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- UNC-Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Atrium Health
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Alleghany General Hospital
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Tennessee
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Johnson City、Tennessee、アメリカ、37604
- Johnson City Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist
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Cambridge、イギリス
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff、イギリス、CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
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Dundee、イギリス、DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Glasgow、イギリス、LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
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Leeds、イギリス、LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
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London、イギリス、SE1 9RT
- Guys Hospital
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London、イギリス、SW3 6JJ
- The Royal Marsden
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London、イギリス、EH4 2XU
- Western General
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London、イギリス、WC1E 6DG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
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Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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York、イギリス、YO31 8HE
- York Hospital
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Québec、カナダ、J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
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Toronto、カナダ、M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
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Trois-Rivières、カナダ、G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
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Ontario
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Greater Sudbury、Ontario、カナダ、P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 最初のスクリーニング訪問の少なくとも3年前に頭頸部がんに対するビーム放射線療法を完了している
- 再発がんまたは二次原発がんの病歴がない
- 刺激されていない全唾液流量 (mL/min) >0 (つまり、採取チューブ内の唾液が少なくとも 1 滴)
- 咀嚼による機械的刺激後の刺激された全唾液流量 (mL/分) >0.2 mL/分、<1.0 mL/分
- 平均スクリーニング XQ 合計スコア ≥25
- 頭頸部がんの証拠はなく、耳鼻咽喉科検査で陰性、頭、頸部、胸部の造影コンピューター断層撮影 (CT) スキャンが陰性であると定義されます。 参加者が研究開始から 6 か月以内（および放射線治療終了後少なくとも 3 年以内）に頭、首、胸部の MRI、CT、PET、または FDG-PET スキャンを受けている場合、その画像は次の目的で使用できます。適格性の判定とスクリーニング時の CT は必要ありません。
- 1つ以上の処方された唾液分泌促進薬による治療を受け、治療を中止することを選択したか、または医師と相談してそのような治療を開始しないことを選択したかのいずれか
- 処方された唾液分泌促進薬（特にピロカルピンまたはセビメリン）を服用している参加者は、スクリーニングの少なくとも2週間前にその薬を中止し、研究期間中はそのような薬の服用を控える必要があります。
- 唾液分泌に影響を与えることが知られている基礎疾患のために投薬が必要な参加者は、最初のスクリーニング訪問の少なくとも1か月間、そのような投薬を安定した用量で服用しなければなりません。
除外基準:
- -治療を受けた皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌または上皮内子宮頸癌を除く、過去3年以内の悪性腫瘍
- 唾液腺に影響を与える全身性自己免疫疾患の病歴（シェーグレン病など）
- 現在全身性免疫抑制剤（コルチコステロイドや生物学的製剤など）を使用しているか、最初のスクリーニング来院から4週間以内に免疫抑制剤による治療を受けている。 注: 局所、吸入、または鼻腔内コルチコステロイドの使用は許可されています。
- エプスタイン・バーウイルス（EBV）による活動性ウイルス感染。抗VCA IgM陽性と定義されます。 潜在的な参加者が抗VCA IgM陽性を示した場合、2～4か月後に再スクリーニングが行われる可能性があり、その時点でエプスタイン・バーウイルス核抗原（EBNA）陽性があれば、EBV感染が解消した証拠とみなされます。
- 活動性C型肝炎ウイルス（HCV）感染の証拠
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染の証拠
- 重症筋無力症の診断
- 急性または慢性閉塞隅角緑内障（ACG）の個人歴または家族歴がある、またはACGを発症するリスクが高い、またはACGを発症するリスクを軽減するために予防治療を受けている
- グリコピロレートに対する既知のアレルギーまたは過敏症
- 現在の喫煙者、または過去3年以内の喫煙歴（タバコ添加物を含む電子タバコを含む）
- 現在のアルコール誤用、または過去3年以内の同様の履歴（男性の場合は週に14杯以上、女性の場合は週に7杯以上の平均摂取量と定義されます）
- コントロール不良の糖尿病（ヘモグロビンA1c >7%）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1：AAV2-HAQP1グループ1
適格な参加者は、各耳下腺へのステンセンのダクトを介してAAV2-HAQP1の最大3 mLの濃度1を受け取ります。
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濃度 1 の AAV2-hAQP1 をステンセン管を介して各耳下腺に投与
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実験的：コホート1：AAV2-HAQP1グループ2
適格な参加者は、各耳下腺へのステンセンのダクトを介してAAV2-HAQP1の最大3 mLの濃度2を受け取ります。
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濃度 2 の AAV2-hAQP1 をステンセン管経由で各耳下腺に投与
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プラセボコンパレーター：コホート1：プラセボグループ
適格な参加者は、各耳下腺にステンセンのダクトを介して最大3 mLの希釈液を受け取ります
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ステンセン管を介した各耳下腺への希釈剤の投与
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実験的：コホート2：AAV2-HAQP1グループ3
適格な参加者は、各耳下腺へのステンセンのダクトを介して、AAV2-HAQP1の最大3 mLの濃度3を受け取ります。
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各耳下腺へのステンセンダクトを介したAAV2-HAQP1の濃度3の投与3
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実験的：コホート2：AAV2-HAQP1グループ4
適格な参加者は、各耳下腺へのステンセンのダクトを介して、AAV2-HAQP1の最大3 mLの濃度4を受け取ります。
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各耳下腺へのステンセンダクトを介したAAV2-HAQP1の濃度4の投与
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プラセボコンパレーター：コホート2プラセボグループ
適格な参加者は、各耳下腺にステンセンのダクトを介して最大3 mLの希釈液を受け取ります
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ステンセン管を介した各耳下腺への希釈剤の投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Xerostomia特異的アンケート（XQ）のベースラインから12か月目に変更
時間枠：12か月
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XQは、参加者の症状固有の8つの質問で構成されており、参加者率は0（存在しない）から10（最悪の可能性）から10（最悪）です。
XQ合計スコアは、すべての個々のアイテム評価の合計であり、範囲は0〜80です。
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12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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刺激を受けていない全唾液流量のベースラインから 12 か月目までの変化
時間枠：12ヶ月
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刺激されていない全唾液流量のベースラインから 12 か月目までの変化 (mL/分)
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12ヶ月
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治療に浸透した有害事象（AES）および重大な有害事象（SAE）を持つ参加者の数
時間枠：ベースラインから12か月目
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ベースラインから12か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月13日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2023年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月22日
最初の投稿 (実際)
2023年7月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月23日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。