En studie av AAV2-hAQP1 genterapi hos deltagare med strålningsinducerad sen xerostomi (AQUAx2)
23 juli 2026 uppdaterad av: MeiraGTx, LLC
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att fastställa effektiviteten och säkerheten av AAV2-hAQP1 genterapi hos deltagare med strålningsinducerad sen xerostomi
Denna studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av bilateral intraparotid administrering av AAV2-hAQP1 hos vuxna med grad 2 eller grad 3 strålningsinducerad sen xerostomi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
290
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Förenta staterna, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Förenta staterna, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Kanada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Kanada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Storbritannien, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Storbritannien, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Storbritannien, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Storbritannien, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Storbritannien, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Storbritannien, EH4 2XU
- Western General
-
London, Storbritannien, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
York, Storbritannien, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genomförd strålbehandling för huvud- och halscancer minst 3 år före det första screeningbesöket
- Ingen historia av återkommande cancer eller en andra primär cancer
- En ostimulerad hel salivflödeshastighet (ml/min) >0 (dvs. minst en droppe saliv i uppsamlingsröret)
- En stimulerad hel salivflödeshastighet (mL/min) >0,2 mL/min och <1,0 mL/min efter mekanisk stimulering genom tuggning
- Genomsnittlig screening XQ Totalt resultat ≥25
- Inga tecken på huvud- och halscancer, definierad som en negativ otolaryngologisk undersökning och en negativ datortomografi (CT) av huvud, nacke och bröstkorg med kontrast. Om en deltagare har genomgått en MRT-, CT-, PET- eller FDG-PET-skanning av huvud, nacke och bröstkorg inom 6 månader efter studiestart (och minst 3 år efter avslutad strålbehandling), kan den bilden användas för Behörighetsbestämning och en CT vid screening kommer inte att krävas.
- Antingen fått behandling med en eller flera receptbelagda sialagoger och valt att avbryta behandlingen eller, i samråd med sin läkare, valt att inte påbörja sådan behandling
- Deltagare som tar en receptbelagd sialagog (särskilt pilokarpin eller cevimeline) måste sluta med den medicinen minst 2 veckor före screening och vara villiga att avstå från att ta sådana mediciner under hela studien.
- Deltagare som behöver medicinering för ett underliggande medicinskt tillstånd som är känt för att påverka salivproduktionen måste ha stabila doser av sådana mediciner i minst en månad före det första screeningbesöket
Exklusions kriterier:
- Alla maligniteter under de föregående 3 åren, med undantag för behandlat basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden eller in situ cervixkarcinom
- Historik med systemisk autoimmun sjukdom som påverkar spottkörtlarna (t.ex. Sjögrens sjukdom)
- Använder för närvarande systemiska immunsuppressiva läkemedel (t.ex. kortikosteroider eller biologiska läkemedel) eller behandlas med en inom 4 veckor efter det första screeningbesöket. Obs: Topikala, inhalerade eller intranasala kortikosteroider är tillåtna.
- Aktiv virusinfektion med Epstein-Barr-virus (EBV), definierad som en positiv anti-VCA IgM. Om en potentiell deltagare har ett positivt anti-VCA IgM, kan de screenas om 2-4 månader senare, då ett positivt Epstein-Barr Virus Nuclear Antigen (EBNA) kommer att betraktas som bevis på löst EBV-infektion.
- Bevis på aktiv infektion med hepatit C-virus (HCV).
- Bevis på infektion med humant immunbristvirus (HIV).
- Diagnos av myasthenia gravis
- Personlig eller familjehistoria med akut eller kronisk stängningsvinkelglaukom (ACG), eller med ökad risk att utveckla ACG, eller haft profylaktisk behandling för att minska risken att utveckla ACG
- Känd allergi eller överkänslighet mot glykopyrrolat
- Aktuella rökare eller historia av rökning under de föregående 3 åren (inkluderar vaping med tobakstillsatser)
- Aktuellt alkoholmissbruk eller en historia av samma under de föregående 3 åren (definierat för män som ett genomsnittligt intag på mer än 14 drinkar per vecka och för kvinnor som mer än 7 drinkar per vecka)
- Dåligt kontrollerad diabetes (hemoglobin A1c >7%)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1: AAV2-HAQP1 Grupp 1
Kvalificerade deltagare kommer att få upp till 3 ml koncentration 1 i AAV2-HAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
Administrering av koncentration 1 av AAV2-hAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
|
Experimentell: Kohort 1: AAV2-HAQP1 Grupp 2
Kvalificerade deltagare kommer att få upp till 3 ml koncentration 2 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
Administrering av koncentration 2 av AAV2-hAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
|
Placebo-jämförare: Kohort 1: placebogrupp
Berättigade deltagare kommer att få upp till 3 ml utspädningsmedel via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
Administrering av spädningsvätska via Stensens kanal till varje öreskärlskörtel
|
|
Experimentell: Kohort 2: AAV2-HAQP1 Grupp 3
Kvalificerade deltagare kommer att få upp till 3 ml koncentration 3 i AAV2-HAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
Administration av koncentration 3 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
|
Experimentell: Kohort 2: AAV2-HAQP1 Grupp 4
Kvalificerade deltagare kommer att få upp till 3 ml koncentration 4 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
Administration av koncentration 4 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
|
Placebo-jämförare: Kohort 2 placebogrupp
Berättigade deltagare kommer att få upp till 3 ml utspädningsmedel via Stensens kanal till varje parotidkörtel
|
Administrering av spädningsvätska via Stensens kanal till varje öreskärlskörtel
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinje till månad 12 i Xerostomia-specifikt frågeformulär (XQ) Total poäng
Tidsram: 12 månader
|
XQ består av 8 symptomspecifika frågor deltagarnas priser från 0 (inte närvarande) till 10 (värsta möjliga).
XQ Total Score är summan av alla enskilda objektbetyg och intervall från 0 till 80.
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje till månad 12 i ostimulerad hel salivflödeshastighet
Tidsram: 12 månader
|
Ändring från baslinje till månad 12 i ostimulerad hel salivflödeshastighet (ml/min)
|
12 månader
|
|
Antalet deltagare med behandlings-framstående biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: från baslinje till månad 12
|
från baslinje till månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 juni 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 juni 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 juni 2023
Första postat (Faktisk)
3 juli 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MGT-AQP1-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .