Uno studio sulla terapia genica AAV2-hAQP1 nei partecipanti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni (AQUAX2)

Criterio di inclusione:

• Radioterapia a raggi completata per il cancro della testa e del collo almeno 3 anni prima della prima visita di screening
• Nessuna storia di cancro ricorrente o di un secondo cancro primario
• Una portata di saliva intera non stimolata (mL/min) >0 (cioè almeno una goccia di saliva nel tubo di raccolta)
• Un flusso di saliva intera stimolato (mL/min) >0,2 mL/min e <1,0 mL/min dopo la stimolazione meccanica mediante masticazione
• Punteggio totale XQ di screening medio ≥25
• Nessuna evidenza di cancro della testa e del collo, definito come un esame otorinolaringoiatrico negativo e una tomografia computerizzata (TC) negativa della testa, del collo e del torace con contrasto. Se un partecipante ha avuto una scansione MRI, CT, PET o FDG-PET della testa, del collo e del torace entro 6 mesi dall'ingresso nello studio (e almeno 3 anni dopo il completamento della radioterapia), allora quell'immagine può essere utilizzata per non sarà richiesta la determinazione dell'idoneità e una TC allo screening.
• O ha ricevuto un trattamento con uno o più farmaci sciaagoghi prescritti e ha deciso di interrompere la terapia o, in consultazione con il proprio medico, ha deciso di non iniziare tale trattamento
• I partecipanti che assumono un sciaagogo su prescrizione (in particolare, pilocarpina o cevimelina) devono interrompere quel farmaco almeno 2 settimane prima dello screening ed essere disposti ad astenersi dall'assumere tali farmaci per la durata dello studio
• I partecipanti che richiedono farmaci per una condizione medica di base che è nota per influenzare la produzione salivare devono assumere dosi stabili di tali farmaci per almeno un mese prima della prima visita di screening

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi tumore maligno nei 3 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato della pelle o del carcinoma cervicale in situ
• Storia di malattia autoimmune sistemica che colpisce le ghiandole salivari (ad esempio, malattia di Sjogren)
• Attualmente in uso di farmaci immunosoppressori sistemici (ad es. Corticosteroidi o biologici) o trattati con uno entro 4 settimane dalla prima visita di screening. Nota: sono consentiti corticosteroidi topici, inalatori o intranasali.
• Infezione virale attiva da virus Epstein-Barr (EBV), definita come IgM anti-VCA positiva. Nel caso in cui un potenziale partecipante abbia un IgM anti-VCA positivo, può essere sottoposto a un nuovo screening 2-4 mesi dopo, momento in cui un antigene nucleare del virus di Epstein-Barr (EBNA) positivo sarà considerato come prova di infezione da EBV risolta.
• Evidenza di infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV).
• Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Diagnosi di miastenia grave
• Storia personale o familiare di glaucoma acuto o cronico ad angolo chiuso (ACG), o ad aumentato rischio di sviluppare ACG, o aveva un trattamento profilattico per ridurre il rischio di sviluppare ACG
• Allergia o ipersensibilità nota al glicopirrolato
• Fumatori attuali o storia di fumo negli ultimi 3 anni (include lo svapo con additivi del tabacco)
• Abuso attuale di alcol o una storia dello stesso nei 3 anni precedenti (definito per gli uomini come un'assunzione media di più di 14 drink a settimana e per le donne come più di 7 drink a settimana)
• Diabete scarsamente controllato (emoglobina A1c >7%)