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Uno studio sulla terapia genica AAV2-hAQP1 nei partecipanti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni (AQUAx2)

30 gennaio 2026 aggiornato da: MeiraGTx, LLC

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica AAV2-hAQP1 nei partecipanti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza della somministrazione intraparotide bilaterale di AAV2-hAQP1 negli adulti con xerostomia tardiva indotta da radiazioni di grado 2 o 3.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

276

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
      • Québec, Canada, J1H 5HE
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Reclutamento
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Glogauer, Dr.
      • Trois-Rivières, Canada, G8Z 3R9
        • Reclutamento
        • CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vincent, Dr.
    • Ontario
      • Greater Sudbury, Ontario, Canada, P3E 5J1
        • Reclutamento
        • Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Saunders, Dr
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Addenbrooke's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Man, Dr.
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Owens, Dr.
      • Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Reclutamento
        • Ninewells Hospital & Medical School
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Manickavasagam, Dr
      • Glasgow, Regno Unito, LS2 9LU
        • Reclutamento
        • Glasgow Royal Infirmary
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Asimakopoulos, Dr.
      • Leeds, Regno Unito, LS2 9LU
        • Reclutamento
        • Leeds Dental Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kanatas, Dr.
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Reclutamento
        • Guys Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Guerrero-Urbano, Dr.
      • London, Regno Unito, SW3 6JJ
      • London, Regno Unito, EH4 2XU
        • Reclutamento
        • Western General
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hay, Dr.
      • London, Regno Unito, WC1E 6DG
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fedele, Dr.
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Reclutamento
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Simons, Dr.
      • York, Regno Unito, YO31 8HE
        • Reclutamento
        • York Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Taylor, Dr.
  • Stati Uniti
    • Arizona
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope
        • Contatto:
          • Ellie Maghami
          • Numero di telefono: 626-218-1133
        • Investigatore principale:
          • Maghami, Dr.
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
        • Reclutamento
        • Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alessandro Villa, Dr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Investigatore principale:
          • Henry Hoffman, Dr.
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Quon, Dr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02120
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Herve Sroussi, Dr.
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Reclutamento
        • Tufts University School of Dental Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sankar, Dr.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tam, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University - St. Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ogden, Dr.
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14215
        • Reclutamento
        • Erie County Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Frustino, Dr
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • UNC-Chapel Hill
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chen, Dr.
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Goyal, Dr.
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Reclutamento
        • Alleghany General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Swegal, Dr
    • Tennessee
      • Johnson City, Tennessee, Stati Uniti, 37604
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Contatto:
          • Thomas Schlieve, DDS, MD
          • Numero di telefono: 214-648-3034
        • Investigatore principale:
          • Schlieve, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist
        • Investigatore principale:
          • Moyhuddin, Dr.
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Radioterapia a raggi completata per il cancro della testa e del collo almeno 3 anni prima della prima visita di screening
  • Nessuna storia di cancro ricorrente o di un secondo cancro primario
  • Una portata di saliva intera non stimolata (mL/min) >0 (cioè almeno una goccia di saliva nel tubo di raccolta)
  • Un flusso di saliva intera stimolato (mL/min) >0,2 mL/min e <1,0 mL/min dopo la stimolazione meccanica mediante masticazione
  • Punteggio totale XQ di screening medio ≥25
  • Nessuna evidenza di cancro della testa e del collo, definito come un esame otorinolaringoiatrico negativo e una tomografia computerizzata (TC) negativa della testa, del collo e del torace con contrasto. Se un partecipante ha avuto una scansione MRI, CT, PET o FDG-PET della testa, del collo e del torace entro 6 mesi dall'ingresso nello studio (e almeno 3 anni dopo il completamento della radioterapia), allora quell'immagine può essere utilizzata per non sarà richiesta la determinazione dell'idoneità e una TC allo screening.
  • O ha ricevuto un trattamento con uno o più farmaci sciaagoghi prescritti e ha deciso di interrompere la terapia o, in consultazione con il proprio medico, ha deciso di non iniziare tale trattamento
  • I partecipanti che assumono un sciaagogo su prescrizione (in particolare, pilocarpina o cevimelina) devono interrompere quel farmaco almeno 2 settimane prima dello screening ed essere disposti ad astenersi dall'assumere tali farmaci per la durata dello studio
  • I partecipanti che richiedono farmaci per una condizione medica di base che è nota per influenzare la produzione salivare devono assumere dosi stabili di tali farmaci per almeno un mese prima della prima visita di screening

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi tumore maligno nei 3 anni precedenti, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose trattato della pelle o del carcinoma cervicale in situ
  • Storia di malattia autoimmune sistemica che colpisce le ghiandole salivari (ad esempio, malattia di Sjogren)
  • Attualmente in uso di farmaci immunosoppressori sistemici (ad es. Corticosteroidi o biologici) o trattati con uno entro 4 settimane dalla prima visita di screening. Nota: sono consentiti corticosteroidi topici, inalatori o intranasali.
  • Infezione virale attiva da virus Epstein-Barr (EBV), definita come IgM anti-VCA positiva. Nel caso in cui un potenziale partecipante abbia un IgM anti-VCA positivo, può essere sottoposto a un nuovo screening 2-4 mesi dopo, momento in cui un antigene nucleare del virus di Epstein-Barr (EBNA) positivo sarà considerato come prova di infezione da EBV risolta.
  • Evidenza di infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV).
  • Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Diagnosi di miastenia grave
  • Storia personale o familiare di glaucoma acuto o cronico ad angolo chiuso (ACG), o ad aumentato rischio di sviluppare ACG, o aveva un trattamento profilattico per ridurre il rischio di sviluppare ACG
  • Allergia o ipersensibilità nota al glicopirrolato
  • Fumatori attuali o storia di fumo negli ultimi 3 anni (include lo svapo con additivi del tabacco)
  • Abuso attuale di alcol o una storia dello stesso nei 3 anni precedenti (definito per gli uomini come un'assunzione media di più di 14 drink a settimana e per le donne come più di 7 drink a settimana)
  • Diabete scarsamente controllato (emoglobina A1c >7%)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: Gruppo AAV2-HAQP1 1
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 1 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: AAV2-hAQP1 Concentrazione 1
Somministrazione della concentrazione 1 di AAV2-hAQP1 attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Sperimentale: Coorte 1: AAV2-HAQP1 Gruppo 2
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 2 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: AAV2-hAQP1 Concentrazione 2
Somministrazione della concentrazione 2 di AAV2-hAQP1 attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Comparatore placebo: Coorte 1: gruppo placebo
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di diluente tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Altro: Placebo
Somministrazione di diluente attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Sperimentale: Coorte 2: Gruppo AAV2-HAQP1 3
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 3 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: Concentrazione AAV2-HAQP1 3
Somministrazione della concentrazione 3 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Sperimentale: Coorte 2: Gruppo AAV2-HAQP1 4
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di concentrazione 4 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Genetico: Concentrazione 4 di AAV2-HAQP1
Somministrazione della concentrazione 4 di AAV2-HAQP1 tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Comparatore placebo: Gruppo placebo di coorte 2
I partecipanti idonei riceveranno fino a 3 ml di diluente tramite il condotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide
Altro: Placebo
Somministrazione di diluente attraverso il dotto di Stensen a ciascuna ghiandola parotide

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale al mese 12 nel punteggio totale del questionario specifico per xerostomia (XQ)
Lasso di tempo: 12 mesi
L'XQ è composto da 8 domande specifiche per i sintomi che i partecipanti tariffe da 0 (non presenti) a 10 (peggiori possibili). Il punteggio totale XQ è la somma di tutte le valutazioni dei singoli elementi e varia da 0 a 80.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale al mese 12 del flusso di saliva totale non stimolato
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione dal basale al mese 12 nella velocità del flusso di saliva intera non stimolata (mL/min)
12 mesi
Il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (AES) e eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla base al mese 12
Dalla base al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MeiraGTx, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

3 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT-AQP1-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AAV2-hAQP1 Concentrazione 1

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