Исследование генной терапии AAV2-hAQP1 у участников с радиационно-индуцированной поздней ксеростомией (AQUAx2)
23 июля 2026 г. обновлено: MeiraGTx, LLC
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для определения эффективности и безопасности генной терапии AAV2-hAQP1 у участников с радиационно-индуцированной поздней ксеростомией
В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность двустороннего внутриушного введения AAV2-hAQP1 у взрослых с поздней ксеростомией, вызванной облучением, 2 или 3 степени.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
290
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Québec, Канада, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Канада, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Канада, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Канада, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Соединенное Королевство, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Соединенное Королевство, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Соединенное Королевство, EH4 2XU
- Western General
-
London, Соединенное Королевство, WC1E 6DG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Nottingham, Соединенное Королевство, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals Nhs Trust
-
York, Соединенное Королевство, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Соединенные Штаты, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Соединенные Штаты, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Houston Methodist
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершенная лучевая терапия рака головы и шеи не менее чем за 3 года до первого визита для скрининга
- Отсутствие в анамнезе рецидива рака или второго первичного рака
- Нестимулированный общий поток слюны (мл/мин) >0 (т. е. по крайней мере одна капля слюны в пробирке для сбора)
- Скорость общего стимулированного слюноотделения (мл/мин) >0,2 мл/мин и <1,0 мл/мин после механической стимуляции жеванием
- Средний скрининг XQ Total Score ≥25
- Нет признаков рака головы и шеи, определяемых как отрицательный результат отоларингологического исследования и отрицательный результат компьютерной томографии (КТ) головы, шеи и грудной клетки с контрастированием. Если участник прошел МРТ, КТ, ПЭТ или ФДГ-ПЭТ головы, шеи и грудной клетки в течение 6 месяцев после включения в исследование (и не менее 3 лет после завершения лучевой терапии), то это изображение может быть использовано для определение приемлемости и КТ при скрининге не потребуются.
- Либо получали лечение одним или несколькими сиалагогами, отпускаемыми по рецепту, и решили прекратить терапию, либо, посоветовавшись со своим врачом, решили не начинать такое лечение.
- Участники, принимающие сиалагоги по рецепту (в частности, пилокарпин или цевимелин), должны прекратить прием этого лекарства по крайней мере за 2 недели до скрининга и быть готовыми воздерживаться от приема таких лекарств на время исследования.
- Участники, которым требуется лекарство от основного заболевания, которое, как известно, влияет на выделение слюны, должны принимать стабильные дозы таких лекарств в течение как минимум одного месяца до первого визита для скрининга.
Критерий исключения:
- Любое злокачественное новообразование в течение предшествующих 3 лет, за исключением пролеченного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки in situ.
- История системного аутоиммунного заболевания, поражающего слюнные железы (например, болезнь Шегрена)
- В настоящее время принимает системные иммуносупрессивные препараты (например, кортикостероиды или биологические препараты) или лечится ими в течение 4 недель после первого визита для скрининга. Примечание. Разрешены местные, ингаляционные или интраназальные кортикостероиды.
- Активная вирусная инфекция вирусом Эпштейна-Барр (EBV), определяемая как положительный анти-VCA IgM. В случае, если у потенциального участника есть положительный результат анти-VCA IgM, он может пройти повторный скрининг через 2-4 месяца, после чего положительный результат на ядерный антиген вируса Эпштейна-Барр (EBNA) будет рассматриваться как свидетельство разрешенной инфекции EBV.
- Признаки активной инфекции вирусом гепатита С (HCV)
- Доказательства заражения вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Диагностика миастении гравис
- Личная или семейная история острой или хронической закрытоугольной глаукомы (ACG), или повышенный риск развития ACG, или профилактическое лечение для снижения риска развития ACG
- Известная аллергия или гиперчувствительность к гликопирролату
- Текущие курильщики или история курения в течение предшествующих 3 лет (включая вейпинг с табачными добавками)
- Текущее злоупотребление алкоголем или злоупотребление алкоголем в анамнезе в течение предшествующих 3 лет (определяется для мужчин как среднее потребление более 14 порций алкоголя в неделю, а для женщин - как более 7 порций алкоголя в неделю)
- Плохо контролируемый диабет (гемоглобин A1c> 7%)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: AAV2-HAQP1 Группа 1
Приемлемые участники получат до 3 мл концентрации 1 AAV2-HAQP1 через проток Стенсена в каждую околоушную железу
|
Введение концентрации 1 AAV2-hAQP1 через проток Стенсена в каждую околоушную железу
|
|
Экспериментальный: Когорта 1: AAV2-HAQP1 Группа 2
Приемлемые участники получат до 3 мл концентрации 2 AAV2-HAQP1 через проток Стенсена по каждой околоушной железе
|
Введение концентрации 2 AAV2-hAQP1 через проток Стенсена в каждую околоушную железу
|
|
Плацебо Компаратор: Когорта 1: Группа плацебо
Приемлемые участники получат до 3 мл разбавителя через проток Стенсена к каждой околоушной железе
|
Введение разбавителя через проток Стенсена в каждую околоушную железу
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: AAV2-HAQP1 Группа 3
Приемлемые участники получат до 3 мл концентрации 3 AAV2-HAQP1 через проток Стенсена по каждой околоушной железе
|
Введение концентрации 3 AAV2-HAQP1 через проток Стенсена к каждой околоушной железе
|
|
Экспериментальный: Когорта 2: AAV2-HAQP1 Группа 4
Приемлемые участники получат до 3 мл концентрации 4 AAV2-HAQP1 через проток Стенсена по каждой околоушной железе
|
Введение концентрации 4 AAV2-HAQP1 через проток Стенсена к каждой околоушной железе
|
|
Плацебо Компаратор: Cohort 2 Placebo Group
Приемлемые участники получат до 3 мл разбавителя через проток Стенсена к каждой околоушной железе
|
Введение разбавителя через проток Стенсена в каждую околоушную железу
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Переход с базовой линии на 12 месяц в ксеростомии, специфичная для ксеростомии, общий балл (XQ)
Временное ограничение: 12 месяцев
|
XQ состоит из 8 вопросов, специфичных для симптомов, показатели участника от 0 (нет) до 10 (худшее возможное).
Общий балл XQ - это сумма всех отдельных рейтингов элементов и варьируется от 0 до 80.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й месяц нестимулированной скорости слюноотделения
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й месяц нестимулированной скорости слюноотделения (мл/мин)
|
12 месяцев
|
|
Число участников с нежелательными событиями, вызванными лечением (AES) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: от базового уровня до 12 месяцев
|
от базового уровня до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 июня 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 июня 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Новообразования
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования по гистологическому типу
- Лимфатические заболевания
- Лимфопролиферативные заболевания
- Иммунопролиферативные заболевания
- Лимфома, неходжкинская
- Лимфома
- Гемики и лимфатические заболевания
- Лимфома, фолликулярная
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
Другие идентификационные номера исследования
- MGT-AQP1-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .