Studie genové terapie AAV2-hAQP1 u účastníků s pozdní xerostomií vyvolanou zářením (AQUAx2)
23. července 2026 aktualizováno: MeiraGTx, LLC
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti genové terapie AAV2-hAQP1 u účastníků s pozdní xerostomií vyvolanou zářením
Tato studie posoudí účinnost a bezpečnost bilaterálního intraparotidního podávání AAV2-hAQP1 u dospělých s pozdní xerostomií vyvolanou zářením 2. nebo 3. stupně.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
290
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Québec, Kanada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Kanada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Kanada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Spojené království, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Spojené království, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Spojené království, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Spojené království, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Spojené království, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Spojené království, EH4 2XU
- Western General
-
London, Spojené království, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
York, Spojené království, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Spojené státy, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončená radiační terapie u rakoviny hlavy a krku alespoň 3 roky před první screeningovou návštěvou
- Žádná anamnéza rekurentního karcinomu nebo druhého primárního karcinomu
- Nestimulovaný průtok celých slin (ml/min) >0 (tj. alespoň jedna kapka slin v odběrové zkumavce)
- Stimulovaný průtok celých slin (ml/min) >0,2 ml/min a <1,0 ml/min po mechanické stimulaci žvýkáním
- Průměrné celkové skóre XQ screeningu ≥25
- Žádné známky rakoviny hlavy a krku, definované jako negativní otolaryngologické vyšetření a negativní počítačová tomografie (CT) hlavy, krku a hrudníku s kontrastem. Pokud účastník podstoupil MRI, CT, PET nebo FDG-PET sken hlavy, krku a hrudníku do 6 měsíců od vstupu do studie (a alespoň 3 roky po dokončení radioterapie), pak může být tento snímek použit pro stanovení způsobilosti a CT při screeningu nebudou vyžadovány.
- Buď byli léčeni jedním nebo více sialagogy na předpis a rozhodli se léčbu přerušit, nebo se po poradě se svým lékařem rozhodli takovou léčbu nezahájit
- Účastníci užívající sialagogu na předpis (konkrétně pilokarpin nebo cevimelin) musí tuto medikaci vysadit alespoň 2 týdny před screeningem a být ochotni takové léky po dobu trvání studie neužívat.
- Účastníci, kteří potřebují léky na základní zdravotní stav, o kterém je známo, že ovlivňují produkci slin, musí užívat stabilní dávky takových léků po dobu alespoň jednoho měsíce před první screeningovou návštěvou
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli malignita během předchozích 3 let, kromě léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo in situ karcinomu děložního čípku
- Anamnéza systémového autoimunitního onemocnění postihujícího slinné žlázy (např. Sjogrenova choroba)
- V současné době užíváte systémovou imunosupresivní medikaci (např. kortikosteroidy nebo biologická léčiva) nebo ji léčíte během 4 týdnů od první screeningové návštěvy. Poznámka: Topické, inhalační nebo intranazální kortikosteroidy jsou povoleny.
- Aktivní virová infekce virem Epstein-Barrové (EBV), definovaná jako pozitivní anti-VCA IgM. V případě, že potenciální účastník má pozitivní anti-VCA IgM, může být znovu vyšetřen o 2–4 měsíce později, kdy bude pozitivní nukleární antigen viru Epstein-Barrové (EBNA) považován za důkaz vyřešené infekce EBV.
- Důkaz aktivní infekce virem hepatitidy C (HCV).
- Důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
- Diagnóza myasthenia gravis
- Osobní nebo rodinná anamnéza akutního nebo chronického glaukomu s uzavřeným úhlem (ACG) nebo se zvýšeným rizikem rozvoje ACG nebo profylaktická léčba ke snížení rizika rozvoje ACG
- Známá alergie nebo přecitlivělost na glykopyrolát
- Současní kuřáci nebo historie kouření během předchozích 3 let (včetně vapingu s tabákovými přísadami)
- Současné zneužívání alkoholu nebo jeho historie v posledních 3 letech (definováno pro muže jako průměrný příjem více než 14 nápojů týdně a pro ženy jako více než 7 nápojů týdně)
- Špatně kontrolovaný diabetes (hemoglobin A1c > 7 %)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1: AAV2-HAQP1 Skupina 1
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 1 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
|
Podání koncentrace 1 AAV2-hAQP1 přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
|
|
Experimentální: Kohorta 1: AAV2-HAQP1 Skupina 2
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 2 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
|
Podání koncentrace 2 AAV2-hAQP1 přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
|
|
Komparátor placeba: Kohorta 1: Skupina placeba
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml ředidla přes Stensenův potrubí do každé osvětové žlázy
|
Podání ředidla přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
|
|
Experimentální: Kohorta 2: AAV2-HAQP1 Skupina 3
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 3 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
|
Podávání koncentrace 3 AAV2-HAQP1 prostřednictvím Stensenova potrubí do každé příušní žlázy
|
|
Experimentální: Kohorta 2: AAV2-HAQP1 Skupina 4
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 4 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
|
Podávání koncentrace 4 AAV2-HAQP1 prostřednictvím Stensenova potrubí do každé přípustné žlázy
|
|
Komparátor placeba: Skupina kohorty 2 placebo skupina
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml ředidla přes Stensenův potrubí do každé osvětové žlázy
|
Podání ředidla přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozího hodnoty na 12. měsíc v celkovém skóre specifickém dotazníku specifické pro Xerostomia (XQ)
Časové okno: 12 měsíců
|
XQ se skládá z 8 otázek specifických pro symptomy, které účastníci sazby od 0 (nejsou přítomni) do 10 (nejhorší možné).
Celkové skóre XQ je součet všech hodnocení jednotlivých položek a pohybuje se od 0 do 80.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna nestimulovaného průtoku celých slin z výchozí hodnoty do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v nestimulovaném průtoku celých slin (ml/min)
|
12 měsíců
|
|
Počet účastníků s nepříznivými účinky (AES) a vážnými nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: od výchozího hodnoty do 12. měsíce
|
od výchozího hodnoty do 12. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
3. července 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MGT-AQP1-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .