Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AAV2-hAQP1 u účastníků s pozdní xerostomií vyvolanou zářením (AQUAx2)

30. ledna 2026 aktualizováno: MeiraGTx, LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti genové terapie AAV2-hAQP1 u účastníků s pozdní xerostomií vyvolanou zářením

Tato studie posoudí účinnost a bezpečnost bilaterálního intraparotidního podávání AAV2-hAQP1 u dospělých s pozdní xerostomií vyvolanou zářením 2. nebo 3. stupně.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

276

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Québec, Kanada, J1H 5HE
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Nábor
        • Princess Margaret Cancer Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Glogauer, Dr.
      • Trois-Rivières, Kanada, G8Z 3R9
        • Nábor
        • CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vincent, Dr.
    • Ontario
      • Greater Sudbury, Ontario, Kanada, P3E 5J1
        • Nábor
        • Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saunders, Dr
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Nábor
        • Addenbrooke's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Man, Dr.
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Owens, Dr.
      • Dundee, Spojené království, DD1 9SY
        • Nábor
        • Ninewells Hospital & Medical School
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Manickavasagam, Dr
      • Glasgow, Spojené království, LS2 9LU
        • Nábor
        • Glasgow Royal Infirmary
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Asimakopoulos, Dr.
      • Leeds, Spojené království, LS2 9LU
        • Nábor
        • Leeds Dental Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kanatas, Dr.
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Nábor
        • Guys Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guerrero-Urbano, Dr.
      • London, Spojené království, SW3 6JJ
      • London, Spojené království, EH4 2XU
        • Nábor
        • Western General
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hay, Dr.
      • London, Spojené království, WC1E 6DG
        • Nábor
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fedele, Dr.
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nábor
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Simons, Dr.
      • York, Spojené království, YO31 8HE
  • Spojené státy
    • Arizona
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope
        • Kontakt:
          • Ellie Maghami
          • Telefonní číslo: 626-218-1133
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maghami, Dr.
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Nábor
        • Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alessandro Villa, Dr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Henry Hoffman, Dr.
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Nábor
        • Johns Hopkins Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Quon, Dr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02120
        • Nábor
        • Brigham and Women's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Herve Sroussi, Dr.
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Nábor
        • Tufts University School of Dental Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sankar, Dr.
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tam, Dr.
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University - St. Louis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ogden, Dr.
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14215
        • Nábor
        • Erie County Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frustino, Dr
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • UNC-Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chen, Dr.
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Nábor
        • Alleghany General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Swegal, Dr
    • Tennessee
      • Johnson City, Tennessee, Spojené státy, 37604
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
          • Thomas Schlieve, DDS, MD
          • Telefonní číslo: 214-648-3034
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Schlieve, MD
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Moyhuddin, Dr.
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončená radiační terapie u rakoviny hlavy a krku alespoň 3 roky před první screeningovou návštěvou
  • Žádná anamnéza rekurentního karcinomu nebo druhého primárního karcinomu
  • Nestimulovaný průtok celých slin (ml/min) >0 (tj. alespoň jedna kapka slin v odběrové zkumavce)
  • Stimulovaný průtok celých slin (ml/min) >0,2 ml/min a <1,0 ml/min po mechanické stimulaci žvýkáním
  • Průměrné celkové skóre XQ screeningu ≥25
  • Žádné známky rakoviny hlavy a krku, definované jako negativní otolaryngologické vyšetření a negativní počítačová tomografie (CT) hlavy, krku a hrudníku s kontrastem. Pokud účastník podstoupil MRI, CT, PET nebo FDG-PET sken hlavy, krku a hrudníku do 6 měsíců od vstupu do studie (a alespoň 3 roky po dokončení radioterapie), pak může být tento snímek použit pro stanovení způsobilosti a CT při screeningu nebudou vyžadovány.
  • Buď byli léčeni jedním nebo více sialagogy na předpis a rozhodli se léčbu přerušit, nebo se po poradě se svým lékařem rozhodli takovou léčbu nezahájit
  • Účastníci užívající sialagogu na předpis (konkrétně pilokarpin nebo cevimelin) musí tuto medikaci vysadit alespoň 2 týdny před screeningem a být ochotni takové léky po dobu trvání studie neužívat.
  • Účastníci, kteří potřebují léky na základní zdravotní stav, o kterém je známo, že ovlivňují produkci slin, musí užívat stabilní dávky takových léků po dobu alespoň jednoho měsíce před první screeningovou návštěvou

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli malignita během předchozích 3 let, kromě léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo in situ karcinomu děložního čípku
  • Anamnéza systémového autoimunitního onemocnění postihujícího slinné žlázy (např. Sjogrenova choroba)
  • V současné době užíváte systémovou imunosupresivní medikaci (např. kortikosteroidy nebo biologická léčiva) nebo ji léčíte během 4 týdnů od první screeningové návštěvy. Poznámka: Topické, inhalační nebo intranazální kortikosteroidy jsou povoleny.
  • Aktivní virová infekce virem Epstein-Barrové (EBV), definovaná jako pozitivní anti-VCA IgM. V případě, že potenciální účastník má pozitivní anti-VCA IgM, může být znovu vyšetřen o 2–4 měsíce později, kdy bude pozitivní nukleární antigen viru Epstein-Barrové (EBNA) považován za důkaz vyřešené infekce EBV.
  • Důkaz aktivní infekce virem hepatitidy C (HCV).
  • Důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Diagnóza myasthenia gravis
  • Osobní nebo rodinná anamnéza akutního nebo chronického glaukomu s uzavřeným úhlem (ACG) nebo se zvýšeným rizikem rozvoje ACG nebo profylaktická léčba ke snížení rizika rozvoje ACG
  • Známá alergie nebo přecitlivělost na glykopyrolát
  • Současní kuřáci nebo historie kouření během předchozích 3 let (včetně vapingu s tabákovými přísadami)
  • Současné zneužívání alkoholu nebo jeho historie v posledních 3 letech (definováno pro muže jako průměrný příjem více než 14 nápojů týdně a pro ženy jako více než 7 nápojů týdně)
  • Špatně kontrolovaný diabetes (hemoglobin A1c > 7 %)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: AAV2-HAQP1 Skupina 1
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 1 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
Genetický: Koncentrace AAV2-hAQP1 1
Podání koncentrace 1 AAV2-hAQP1 přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
Experimentální: Kohorta 1: AAV2-HAQP1 Skupina 2
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 2 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
Genetický: Koncentrace AAV2-hAQP1 2
Podání koncentrace 2 AAV2-hAQP1 přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
Komparátor placeba: Kohorta 1: Skupina placeba
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml ředidla přes Stensenův potrubí do každé osvětové žlázy
Jiný: Placebo
Podání ředidla přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy
Experimentální: Kohorta 2: AAV2-HAQP1 Skupina 3
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 3 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
Genetický: Koncentrace AAV2-HAQP1 3
Podávání koncentrace 3 AAV2-HAQP1 prostřednictvím Stensenova potrubí do každé příušní žlázy
Experimentální: Kohorta 2: AAV2-HAQP1 Skupina 4
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml koncentrace 4 AAV2-HAQP1 přes Stensenův potrubí do každé perotidní žlázy
Genetický: Koncentrace AAV2-HAQP1 4
Podávání koncentrace 4 AAV2-HAQP1 prostřednictvím Stensenova potrubí do každé přípustné žlázy
Komparátor placeba: Skupina kohorty 2 placebo skupina
Způsobilí účastníci obdrží až 3 ml ředidla přes Stensenův potrubí do každé osvětové žlázy
Jiný: Placebo
Podání ředidla přes Stensenův vývod do každé příušní žlázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího hodnoty na 12. měsíc v celkovém skóre specifickém dotazníku specifické pro Xerostomia (XQ)
Časové okno: 12 měsíců
XQ se skládá z 8 otázek specifických pro symptomy, které účastníci sazby od 0 (nejsou přítomni) do 10 (nejhorší možné). Celkové skóre XQ je součet všech hodnocení jednotlivých položek a pohybuje se od 0 do 80.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna nestimulovaného průtoku celých slin z výchozí hodnoty do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v nestimulovaném průtoku celých slin (ml/min)
12 měsíců
Počet účastníků s nepříznivými účinky (AES) a vážnými nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: od výchozího hodnoty do 12. měsíce
od výchozího hodnoty do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MeiraGTx, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT-AQP1-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Koncentrace AAV2-hAQP1 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit