Tutkimus AAV2-hAQP1-geeniterapiasta potilailla, joilla on säteilyn aiheuttama myöhäinen kserostomia (AQUAx2)
torstai 23. heinäkuuta 2026 päivittänyt: MeiraGTx, LLC
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus AAV2-hAQP1-geeniterapian tehokkuuden ja turvallisuuden määrittämiseksi potilailla, joilla on säteilyn aiheuttama myöhäinen kserostomia
Tässä tutkimuksessa arvioidaan AAV2-hAQP1:n kahdenvälisen intrauteridisen annon tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on asteen 2 tai asteen 3 säteilyn aiheuttama myöhäinen kserostomia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
290
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Québec, Kanada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Kanada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Kanada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
- Western General
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6DG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals Nhs Trust
-
York, Yhdistynyt kuningaskunta, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Yhdysvallat, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pään ja kaulan syövän sädehoito suoritettu vähintään 3 vuotta ennen ensimmäistä seulontakäyntiä
- Ei toistuvaa syöpää tai toista primaarista syöpää
- Stimuloimaton koko syljen virtausnopeus (ml/min) > 0 (eli vähintään yksi pisara sylkeä keräysputkessa)
- Stimuloitu koko syljen virtausnopeus (ml/min) >0,2 ml/min ja <1,0 ml/min mekaanisen pureskelustimuloinnin jälkeen
- Keskimääräinen seulonta XQ Total Score ≥25
- Ei näyttöä pään ja kaulan syövästä, joka määritellään negatiiviseksi otolaryngologian tutkimukseksi ja negatiiviseksi pään, kaulan ja rintakehän tietokonetomografiatutkimukseksi (CT) kontrastilla. Jos osallistujalle on tehty pään, kaulan ja rintakehän MRI-, CT-, PET- tai FDG-PET-skannaus 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta (ja vähintään 3 vuoden kuluttua sädehoidon päättymisestä), tätä kuvaa voidaan käyttää kelpoisuusmääritystä ja CT:tä seulonnassa ei vaadita.
- Joko sai hoitoa yhdellä tai useammalla reseptillä määrätyllä sialagogilla ja päätti lopettaa hoidon tai, neuvoteltuaan lääkärinsä kanssa, päätti olla aloittamatta tällaista hoitoa
- Osallistujien, jotka käyttävät reseptilääkkeitä (erityisesti pilokarpiinia tai cevimeliiniä), on lopetettava tämä lääkitys vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa ja oltava valmiita pidättäytymään tällaisten lääkkeiden ottamisesta tutkimuksen ajan
- Osallistujien, jotka tarvitsevat lääkitystä taustalla olevaan sairauteen, jonka tiedetään vaikuttavan syljeneritykseen, on oltava vakailla annoksilla tällaisia lääkkeitä vähintään kuukauden ajan ennen ensimmäistä seulontakäyntiä
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisten 3 vuoden aikana, paitsi hoidettu ihon tyvisolu- tai okasolusyöpä tai in situ kohdunkaulan karsinooma
- Aiempi systeeminen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa sylkirauhasiin (esim. Sjogrenin tauti)
- Tällä hetkellä käytössä systeemisiä immunosuppressiivisia lääkkeitä (esim. kortikosteroideja tai biologisia lääkkeitä) tai niitä hoidetaan jollakin 4 viikon sisällä ensimmäisestä seulontakäynnistä. Huomautus: Paikalliset, inhaloitavat tai intranasaaliset kortikosteroidit ovat sallittuja.
- Aktiivinen virusinfektio Epstein-Barr-viruksella (EBV), joka määritellään positiiviseksi anti-VCA IgM:ksi. Jos mahdollisella osallistujalla on positiivinen anti-VCA IgM, hänet voidaan seuloa uudelleen 2–4 kuukauden kuluttua, jolloin positiivista Epstein-Barr-viruksen ydinantigeeniä (EBNA) pidetään todisteena EBV-infektion parantumisesta.
- Todisteet aktiivisesta hepatiitti C -virusinfektiosta (HCV).
- Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta
- Myasthenia graviksen diagnoosi
- Henkilökohtainen tai suvussa esiintynyt akuutti tai krooninen sulkukulmaglaukooma (ACG) tai lisääntynyt ACG:n kehittymisriski tai profylaktinen hoito ACG:n kehittymisen riskin vähentämiseksi
- Tunnettu allergia tai yliherkkyys glykopyrrolaatille
- Nykyiset tupakoitsijat tai tupakointi viimeisten 3 vuoden aikana (sisältää tupakan lisäaineilla tapahtuvan höyrytyksen)
- Nykyinen alkoholin väärinkäyttö tai alkoholin väärinkäyttö viimeisten 3 vuoden aikana (määritelty miehillä keskimäärin yli 14 juomaa viikossa ja naisilla yli 7 juomaa viikossa)
- Huonosti hallittu diabetes (hemoglobiini A1c >7 %)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: AAV2-Haqp1 -ryhmä 1
Tukikelpoiset osallistujat saavat jopa 3 ml AAV2-Haqp1: n pitoisuutta 1 Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
AAV2-hAQP1-pitoisuuden 1 antaminen Stensenin kanavan kautta kuhunkin korvasylkirauhaseen
|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: AAV2-Haqp1 Ryhmä 2
Tukikelpoiset osallistujat saavat jopa 3 ml AAV2-Haqp1: n pitoisuutta 2 Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
AAV2-hAQP1-pitoisuuden 2 antaminen Stensenin kanavan kautta kuhunkin korvasylkirauhaseen
|
|
Placebo Comparator: Kohortti 1: lumelääkeryhmä
Tukikelpoiset osallistujat saavat jopa 3 ml laimennusainetta Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
Laimennusaineen antaminen Stensenin kanavan kautta jokaiseen korvasylkirauhaseen
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: AAV2-Haqp1 -ryhmä 3
Tukikelpoiset osallistujat saavat jopa 3 ml AAV2-Haqp1: n pitoisuutta 3 Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
AAV2-Haqp1: n pitoisuuden 3 pitoisuuden 3 kautta Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: AAV2-Haqp1 -ryhmä 4
Tukikelpoiset osallistujat saavat jopa 3 ml AAV2-Haqp1: n pitoisuutta 4 Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
AAV2-Haqp1: n pitoisuuden 4 pitoisuuden 4 avulla Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
|
Placebo Comparator: Kohortti 2 plaseboryhmä
Tukikelpoiset osallistujat saavat jopa 3 ml laimennusainetta Stensenin kanavan kautta jokaiselle korvaavalle rauhaselle
|
Laimennusaineen antaminen Stensenin kanavan kautta jokaiseen korvasylkirauhaseen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 Xerostomia-spesifisessä kyselylomakkeessa (XQ) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
XQ koostuu 8 oirekohtaisesta kysymyksestä, jotka osallistuvat arvosta 0: sta (ei läsnä)-10 (pahin mahdollista).
XQ -kokonaispistemäärä on kaikkien yksittäisten esineiden luokitusten summa ja vaihtelee välillä 0 - 80.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta kuukauteen 12 stimuloimattoman koko syljen virtausnopeudessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 stimuloimattoman koko syljen virtausnopeudessa (ml/min)
|
12 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: lähtötilanteesta kuukauteen 12
|
lähtötilanteesta kuukauteen 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Lymfaattiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Lymfooma
- Hemic- ja imusuutteet
- Lymfooma, follikulaarinen
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT-AQP1-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .