Az AAV2-hAQP1 génterápia vizsgálata sugárzás által kiváltott késői xerostomiában szenvedő betegeknél (AQUAx2)
2026. július 23. frissítette: MeiraGTx, LLC
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az AAV2-hAQP1 génterápia hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására sugárzás által kiváltott késői xerostomiában szenvedőknél
Ez a tanulmány értékeli az AAV2-hAQP1 kétoldali intraparotis beadásának hatékonyságát és biztonságosságát 2. vagy 3. fokozatú sugárzás által kiváltott késői xerostomiában szenvedő felnőtteknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
290
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Egyesült Királyság, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Egyesült Királyság, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Egyesült Királyság, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Egyesült Királyság, EH4 2XU
- Western General
-
London, Egyesült Királyság, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Egyesült Királyság, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
York, Egyesült Királyság, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Egyesült Államok, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Egyesült Államok, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Kanada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Kanada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Fej-nyakrák sugárterápiája legalább 3 évvel az első szűrővizsgálat előtt
- Nem fordult elő visszatérő rák vagy egy második elsődleges rák
- A nem stimulált teljes nyál áramlási sebessége (mL/perc) >0 (azaz legalább egy csepp nyál a gyűjtőcsőben)
- A stimulált teljes nyál áramlási sebessége (mL/perc) >0,2 ml/perc és <1,0 ml/perc rágásos mechanikus stimuláció után
- Átlagos szűrés XQ Total Score ≥25
- Nincs bizonyíték a fej-nyakrákra, negatív fül-orr-gégészeti vizsgálatként és kontrasztanyaggal végzett negatív komputertomográfiás (CT) vizsgálatként határozták meg a fejet, a nyakat és a mellkast. Ha egy résztvevő fején, nyakán és mellkasán MRI-, CT-, PET- vagy FDG-PET-vizsgálatot végeztek a vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül (és legalább 3 évvel a sugárterápia befejezése után), akkor ez a kép felhasználható alkalmassági megállapításra és CT-re a szűréskor nem lesz szükség.
- Vagy egy vagy több vényköteles szialaggóggal végzett kezelésben részesült, és úgy döntött, hogy abbahagyja a kezelést, vagy az orvosával konzultálva úgy döntött, hogy nem kezd el ilyen kezelést
- Azoknak a résztvevőknek, akik vényköteles szialagógot (különösen pilokarpint vagy cevimeline-t) szednek, le kell állítaniuk ezt a gyógyszert legalább 2 héttel a szűrés előtt, és hajlandónak kell lenniük arra, hogy tartózkodjanak az ilyen gyógyszerek szedésétől a vizsgálat időtartama alatt.
- Azoknak a résztvevőknek, akiknek gyógyszerre van szükségük olyan alapbetegség miatt, amelyről ismert, hogy befolyásolják a nyáltermelést, az első szűrővizsgálat előtt legalább egy hónapig stabil dózisú ilyen gyógyszereket kell kapniuk.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen rosszindulatú daganat az elmúlt 3 évben, kivéve a kezelt bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrkarcinómát vagy in situ méhnyakrákot
- A nyálmirigyeket érintő szisztémás autoimmun betegség anamnézisében (pl. Sjogren-kór)
- Jelenleg szisztémás immunszuppresszív gyógyszer(ek)et (pl. kortikoszteroidokat vagy biológiai szereket) használnak, vagy az első szűrővizsgálatot követő 4 héten belül kezelnek ilyennel. Megjegyzés: Helyi, inhalációs vagy intranazális kortikoszteroidok megengedettek.
- Aktív vírusfertőzés Epstein-Barr vírussal (EBV), amelyet pozitív anti-VCA IgM-ként határoztak meg. Abban az esetben, ha egy potenciális résztvevő pozitív anti-VCA IgM-et mutat, 2-4 hónappal később ismételten átvizsgálhatják, amikor is a pozitív Epstein-Barr vírus nukleáris antigén (EBNA) az EBV-fertőzés megszűntének bizonyítéka.
- Aktív hepatitis C vírus (HCV) fertőzés bizonyítéka
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés bizonyítéka
- A myasthenia gravis diagnózisa
- Személyes vagy családi anamnézisében akut vagy krónikus zárt zugú glaukóma (ACG), vagy az ACG kialakulásának fokozott kockázata mellett, vagy az ACG kialakulásának kockázatát csökkentő profilaktikus kezelésben részesült.
- A glikopirroláttal szembeni ismert allergia vagy túlérzékenység
- Jelenlegi dohányosok vagy dohányzás az elmúlt 3 évben (beleértve a dohányzás adalékanyagokkal történő elszívását)
- Jelenlegi alkohollal való visszaélés vagy az előző 3 év során előforduló alkohollal való visszaélés (férfiaknál heti 14-nél több ital, nőknél heti 7 italnál többet)
- Rosszul szabályozott cukorbetegség (hemoglobin A1c >7%)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohort: AAV2-HAQP1 1. csoport
A jogosult résztvevők akár 3 ml-es koncentrációt kapnak az AAV2-HAQP1-ből Stensen csatornáján keresztül az egyes parotid mirigyekhez
|
Az AAV2-hAQP1 1-es koncentrációjának beadása Stensen-csatornán keresztül az egyes parotis mirigyekbe
|
|
Kísérleti: 1. kohort: AAV2-HAQP1 2. csoport
A jogosult résztvevők akár 3 ml koncentrációt kapnak az AAV2-HAQP1-ből Stensen csatornáján keresztül az egyes parotid mirigyekhez
|
Az AAV2-hAQP1 2-es koncentrációjának beadása Stensen-csatornán keresztül minden fültőmirigybe
|
|
Placebo Comparator: 1. kohort: placebo csoport
A jogosult résztvevők akár 3 ml hígítószert kapnak Stensen csatornáján keresztül minden parotid mirigyre
|
Hígítószer beadása a Stensen-csatornán keresztül minden fültőmirigybe
|
|
Kísérleti: 2. kohort: AAV2-HAQP1 3. csoport
A jogosult résztvevők akár 3 ml koncentrációt kapnak az AAV2-HAQP1-ből Stensen csatornáján keresztül az egyes parotid mirigyekhez
|
Az AAV2-HAQP1 3. koncentrációjának beadása Stensen csatornáján keresztül minden parotid mirigyre
|
|
Kísérleti: 2. kohort: AAV2-HAQP1 4. csoport
A jogosult résztvevők akár 3 ml koncentrációt kapnak az AAV2-HAQP1-ből Stensen csatornáján keresztül minden parotid mirigyre
|
Az AAV2-HAQP1 4. koncentrációjának beadása Stensen csatornáján keresztül az egyes parotid mirigyre
|
|
Placebo Comparator: Kohort 2 placebo csoport
A jogosult résztvevők akár 3 ml hígítószert kapnak Stensen csatornáján keresztül minden parotid mirigyre
|
Hígítószer beadása a Stensen-csatornán keresztül minden fültőmirigybe
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás az alapvonalról a 12. hónapra a Xerostomia-specifikus kérdőívben (XQ) Teljes pontszám
Időkeret: 12 hónap
|
Az XQ 8 tünet-specifikus kérdésből áll, a résztvevők aránya 0-tól 10-ig (a lehető legrosszabb).
Az XQ teljes pontszáma az egyes tételek összes besorolásának összege, és 0 -tól 80 -ig terjed.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalról a 12. hónapra a nem stimulált teljes nyál áramlási sebességében
Időkeret: 12 hónap
|
Változás az alapvonalról a 12. hónapra a nem stimulált teljes nyál áramlási sebességében (mL/perc)
|
12 hónap
|
|
A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (AES) és a súlyos mellékhatásokkal (SAE) számú résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási értéktől a 12. hónapig
|
A kiindulási értéktől a 12. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. június 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 22.
Első közzététel (Tényleges)
2023. július 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 23.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Nyirokrendszeri betegségek
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Limfóma, non-Hodgkin
- Limfóma
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Limfóma, follikuláris
- Nem megfelelő gyógyszerek
- Gyógyszerkészítmények
- Hamisított gyógyszerek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MGT-AQP1-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .