AAV2-hAQP1 基因治疗对辐射诱发的晚期口干症参与者的研究 (AQUAx2)
2026年7月23日 更新者：MeiraGTx, LLC
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确定 AAV2-hAQP1 基因治疗对辐射诱发的晚期口干症参与者的疗效和安全性
本研究将评估双侧腮腺内注射 AAV2-hAQP1 对患有 2 级或 3 级辐射诱发的晚期口干症成人的有效性和安全性。
研究概览
地位
主动，不招人
研究类型
介入性
注册 (实际的)
290
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Québec、加拿大、J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
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Toronto、加拿大、M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
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Trois-Rivières、加拿大、G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
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Ontario
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Greater Sudbury、Ontario、加拿大、P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
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Arizona
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Gilbert、Arizona、美国、85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Duarte、California、美国、91010
- City of Hope
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Florida
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Miami、Florida、美国、33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21231
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02120
- Brigham and Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02111
- Tufts University School of Dental Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Health
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65212
- University of Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University - St. Louis
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New York
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Buffalo、New York、美国、14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- UNC-Chapel Hill
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Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Atrium Health
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
- Alleghany General Hospital
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Tennessee
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Johnson City、Tennessee、美国、37604
- Johnson City Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Houston Methodist
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Cambridge、英国
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff、英国、CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
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Dundee、英国、DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Glasgow、英国、LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
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Leeds、英国、LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
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London、英国、SE1 9RT
- Guys Hospital
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London、英国、SW3 6JJ
- The Royal Marsden
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London、英国、EH4 2XU
- Western General
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London、英国、WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham、英国、NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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York、英国、YO31 8HE
- York Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在第一次筛查就诊前至少 3 年完成头颈癌的束放射治疗
- 无复发癌症或第二原发癌症史
- 未刺激的全唾液流速（mL/min）>0（即收集管中至少有一滴唾液）
- 咀嚼机械刺激后受刺激的全唾液流速 (mL/min) >0.2 mL/min 且 <1.0 mL/min
- 平均筛查XQ总分≥25
- 没有头颈癌的证据，定义为耳鼻喉科检查阴性以及头部、颈部和胸部增强计算机断层扫描 (CT) 扫描阴性。 如果参与者在进入研究后 6 个月内（以及完成放射治疗后至少 3 年内）接受过头部、颈部和胸部 MRI、CT、PET 或 FDG-PET 扫描，则该图像可用于不需要资格确定和筛选时进行 CT 检查。
- 接受一种或多种处方止涎剂治疗并选择停止治疗，或者在咨询医生后选择不开始此类治疗
- 服用处方止涎剂（特别是毛果芸香碱或西维美林）的参与者必须在筛选前至少 2 周停止服用该药物，并愿意在研究期间避免服用此类药物
- 需要药物治疗已知会影响唾液分泌的潜在疾病的参与者必须在第一次筛选访视前至少一个月服用稳定剂量的此类药物
排除标准：
- 过去 3 年内患有任何恶性肿瘤，已治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或原位宫颈癌除外
- 影响唾液腺的系统性自身免疫性疾病史（例如干燥病）
- 目前正在使用全身免疫抑制药物（例如皮质类固醇或生物制剂）或在第一次筛选访视后 4 周内接受治疗。 注意：允许局部、吸入或鼻内皮质类固醇。
- Epstein-Barr 病毒 (EBV) 的活动性病毒感染，定义为抗 VCA IgM 阳性。 如果潜在参与者的抗 VCA IgM 呈阳性，他们可能会在 2-4 个月后重新筛查，此时 Epstein-Barr 病毒核抗原 (EBNA) 呈阳性将被视为 EBV 感染已解决的证据。
- 活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染的证据
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的证据
- 重症肌无力的诊断
- 有急性或慢性闭角型青光眼 (ACG) 的个人史或家族史，或发生 ACG 的风险增加，或接受过预防性治疗以降低发生 ACG 的风险
- 已知对格隆溴铵过敏或超敏反应
- 目前吸烟者或过去 3 年内有吸烟史（包括吸食含有烟草添加剂的电子烟）
- 当前酗酒或过去 3 年内有相同酗酒史（男性定义为每周平均饮酒量超过 14 杯，女性定义为每周平均饮酒量超过 7 杯）
- 糖尿病控制不佳（血红蛋白 A1c >7%）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列1：AAV2-HAQP1组1
符合条件的参与者将通过Stensen的导管对每个腮腺获得高达3 mL的浓度1
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通过 Stensen 导管向每个腮腺施用浓度 1 的 AAV2-hAQP1
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实验性的：队列1：AAV2-HAQP1组2
符合条件的参与者将通过Stensen的导管对每个腮腺获得最多3 ml的浓度2
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通过 Stensen 导管向每个腮腺施用浓度 2 的 AAV2-hAQP1
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安慰剂比较：队列1：安慰剂组
符合条件的参与者将通过Stensen的管道对每个腮腺获得最多3毫升稀释剂
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通过 Stensen 导管将稀释液注入每个腮腺
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实验性的：队列2：AAV2-HAQP1组3
符合条件的参与者将通过Stensen的导管对每个腮腺获得高达3 mL的浓度3
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通过Stensen的导管对AAV2-HAQP1的浓度3给予每个腮腺
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实验性的：队列2：AAV2-HAQP1组4
符合条件的参与者将通过Stensen的导管对每个腮腺获得高达3 mL的浓度4
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通过Stensen的导管对每个腮腺施用AAV2-HAQP1的浓度4
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安慰剂比较：队列2安慰剂组
符合条件的参与者将通过Stensen的管道对每个腮腺获得最多3毫升稀释剂
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通过 Stensen 导管将稀释液注入每个腮腺
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第12个月，在静态特异性问卷中（XQ）总分
大体时间：12个月
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XQ由8个特定于症状的问题组成，参与者率从0（不存在）到10（最坏）。
XQ总分是所有单个项目评分的总和，范围为0到80。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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未受刺激的全唾液流量从基线到第 12 个月的变化
大体时间：12个月
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从基线到第 12 个月的未刺激全唾液流速的变化（mL/min）
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12个月
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患有治疗伴随不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数（SAE）
大体时间：从基线到第12个月
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从基线到第12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月13日
初级完成 (估计的)
2027年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2023年6月22日
首先提交符合 QC 标准的
2023年6月22日
首次发布 (实际的)
2023年7月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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