En studie av AAV2-hAQP1 genterapi hos deltakere med strålingsindusert sen xerostomi (AQUAx2)
23. juli 2026 oppdatert av: MeiraGTx, LLC
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til AAV2-hAQP1 genterapi hos deltakere med strålingsindusert sen xerostomi
Denne studien vil vurdere effektiviteten og sikkerheten ved bilateral intraparotid administrering av AAV2-hAQP1 hos voksne med grad 2 eller grad 3 strålingsindusert sen xerostomi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
290
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Québec, Canada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Canada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Canada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Forente stater, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City Of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Forente stater, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Storbritannia, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Storbritannia, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Storbritannia, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Storbritannia, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Storbritannia, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Storbritannia, EH4 2XU
- Western General
-
London, Storbritannia, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
York, Storbritannia, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullført strålebehandling for hode- og nakkekreft minst 3 år før første screeningbesøk
- Ingen historie med tilbakevendende kreft eller en annen primær kreft
- En ustimulert hel spyttstrømningshastighet (ml/min) >0 (dvs. minst én dråpe spytt i oppsamlingsrøret)
- En stimulert hel spyttstrømningshastighet (mL/min) >0,2 mL/min og <1,0 mL/min etter mekanisk stimulering ved å tygge
- Gjennomsnittlig screening XQ Totalscore ≥25
- Ingen tegn på hode- og nakkekreft, definert som en negativ otolaryngologisk undersøkelse og en negativ computertomografi (CT) skanning av hode, nakke og bryst med kontrast. Hvis en deltaker har hatt en MR-, CT-, PET- eller FDG-PET-skanning av hode, nakke og bryst innen 6 måneder etter studiestart (og minst 3 år etter fullført strålebehandling), kan dette bildet brukes for kvalifikasjonsavgjørelse og en CT ved screening vil ikke være nødvendig.
- Enten mottatt behandling med en eller flere reseptbelagte sialagoger og valgt å avbryte behandlingen eller, i samråd med sin lege, valgt å ikke starte slik behandling
- Deltakere som tar en reseptbelagt sialagog (spesifikt pilokarpin eller cevimeline) må slutte med denne medisinen minst 2 uker før screening og være villige til å avstå fra å ta slike medisiner så lenge studien varer
- Deltakere som trenger medisiner for en underliggende medisinsk tilstand som er kjent for å påvirke spyttproduksjonen, må ha stabile doser av slike medisiner i minst en måned før det første screeningbesøket
Ekskluderingskriterier:
- Enhver malignitet i løpet av de foregående 3 årene, bortsett fra behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden eller in situ cervikal karsinom
- Anamnese med systemisk autoimmun sykdom som påvirker spyttkjertlene (f.eks. Sjögrens sykdom)
- Bruker for tiden systemisk immunsuppressiv(e) medisin(er) (f.eks. kortikosteroider eller biologiske midler) eller behandles med en innen 4 uker etter første screeningbesøk. Merk: Aktuelle, inhalerte eller intranasale kortikosteroider er tillatt.
- Aktiv virusinfeksjon med Epstein-Barr-virus (EBV), definert som en positiv anti-VCA IgM. I tilfelle en potensiell deltaker har en positiv anti-VCA IgM, kan de screenes på nytt 2-4 måneder senere, da vil et positivt Epstein-Barr Virus Nuclear Antigen (EBNA) bli vurdert som bevis på løst EBV-infeksjon.
- Bevis på aktiv infeksjon med hepatitt C-virus (HCV).
- Bevis på infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
- Diagnose av myasthenia gravis
- Personlig eller familiehistorie med akutt eller kronisk lukket vinkelglaukom (ACG), eller med økt risiko for å utvikle ACG, eller hatt profylaktisk behandling for å redusere risikoen for å utvikle ACG
- Kjent allergi eller overfølsomhet for glykopyrrolat
- Nåværende røykere eller historie med røyking i løpet av de foregående 3 årene (inkluderer damping med tobakkstilsetningsstoffer)
- Nåværende alkoholmisbruk eller en historie med det samme i løpet av de foregående 3 årene (definert for menn som et gjennomsnittlig inntak på mer enn 14 drinker per uke og for kvinner som mer enn 7 drinker per uke)
- Dårlig kontrollert diabetes (hemoglobin A1c >7 %)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: AAV2-Haqp1 Group 1
Kvalifiserte deltakere vil motta opptil 3 ml konsentrasjon 1 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
Administrering av konsentrasjon 1 av AAV2-hAQP1 via Stensens kanal til hver parotidkjertel
|
|
Eksperimentell: Kohort 1: AAV2-Haqp1 Group 2
Kvalifiserte deltakere vil motta opptil 3 ml konsentrasjon 2 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
Administrering av konsentrasjon 2 av AAV2-hAQP1 via Stensens kanal til hver parotidkjertel
|
|
Placebo komparator: Kohort 1: placebogruppe
Kvalifiserte deltakere vil motta opptil 3 ml fortynningsmiddel via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
Administrering av fortynningsmiddel via Stensens kanal til hver parotis
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: AAV2-Haqp1 Group 3
Kvalifiserte deltakere vil motta opptil 3 ml konsentrasjon 3 av AAV2-Haqp1 via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
Administrering av konsentrasjon 3 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: AAV2-Haqp1 Group 4
Kvalifiserte deltakere vil motta opptil 3 ml konsentrasjon 4 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
Administrering av konsentrasjon 4 av AAV2-HAQP1 via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
|
Placebo komparator: Kohort 2 placebogruppe
Kvalifiserte deltakere vil motta opptil 3 ml fortynningsmiddel via Stensens kanal til hver parotis kjertel
|
Administrering av fortynningsmiddel via Stensens kanal til hver parotis
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline til måned 12 i Xerostomia-spesifikt spørreskjema (XQ) Total score
Tidsramme: 12 måneder
|
XQ består av 8 symptomspesifikke spørsmål deltakeren rangerer fra 0 (ikke til stede) til 10 (verst mulig).
XQ Total -poengsummen er summen av alle individuelle varerangeringer og varierer fra 0 til 80.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline til måned 12 i ustimulert hel spyttstrømningshastighet
Tidsramme: 12 måneder
|
Endring fra baseline til måned 12 i ustimulert hel spyttstrømningshastighet (ml/min)
|
12 måneder
|
|
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: fra baseline til måned 12
|
fra baseline til måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. juni 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. juni 2023
Først lagt ut (Faktiske)
3. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MGT-AQP1-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .