Een studie van AAV2-hAQP1-gentherapie bij deelnemers met door straling veroorzaakte late xerostomie (AQUAx2)
23 juli 2026 bijgewerkt door: MeiraGTx, LLC
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van AAV2-hAQP1-gentherapie te bepalen bij deelnemers met door straling geïnduceerde late xerostomie
Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid beoordelen van bilaterale intra-parotide toediening van AAV2-hAQP1 bij volwassenen met graad 2 of graad 3 stralingsgeïnduceerde late xerostomie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
290
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Québec, Canada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Canada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Canada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Verenigd Koninkrijk, EH4 2XU
- Western General
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6DG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
York, Verenigd Koninkrijk, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Verenigde Staten, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Minimaal 3 jaar voor het eerste screeningsbezoek afgeronde bundelbestraling voor hoofd-halskanker
- Geen geschiedenis van recidiverende kanker of een tweede primaire kanker
- Een niet-gestimuleerde speekselstroomsnelheid (ml/min) >0 (d.w.z. ten minste één druppel speeksel in het verzamelbuisje)
- Een gestimuleerde stroomsnelheid van volledig speeksel (ml/min) >0,2 ml/min en <1,0 ml/min na mechanische stimulatie door kauwen
- Gemiddelde screening XQ Totaalscore ≥25
- Geen bewijs van hoofd-halskanker, gedefinieerd als een negatief otolaryngologisch onderzoek en een negatieve computertomografie (CT)-scan van het hoofd, de nek en de borst met contrast. Als een deelnemer een MRI-, CT-, PET- of FDG-PET-scan van het hoofd, de nek en de borstkas heeft gehad binnen 6 maanden na deelname aan het onderzoek (en minimaal 3 jaar na voltooiing van de radiotherapie), dan mag dat beeld worden gebruikt voor bepaling van geschiktheid en een CT bij screening zijn niet vereist.
- ofwel behandeld met een of meer voorgeschreven sialagogen en ervoor gekozen om de therapie te staken of, in overleg met hun arts, ervoor gekozen om een dergelijke behandeling niet te starten
- Deelnemers die een voorgeschreven sialagogue gebruiken (in het bijzonder pilocarpine of cevimeline) moeten die medicatie ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening stoppen en bereid zijn af te zien van het gebruik van dergelijke medicatie voor de duur van het onderzoek
- Deelnemers die medicijnen nodig hebben voor een onderliggende medische aandoening waarvan bekend is dat ze de speekselproductie beïnvloeden, moeten gedurende ten minste een maand voorafgaand aan het eerste screeningsbezoek stabiele doses van dergelijke medicijnen gebruiken
Uitsluitingscriteria:
- Elke maligniteit in de afgelopen 3 jaar, behalve behandeld basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of in situ cervicaal carcinoom
- Geschiedenis van systemische auto-immuunziekte die de speekselklieren aantast (bijv. de ziekte van Sjögren)
- Gebruikt momenteel systemische immunosuppressieve medicatie (bijv. corticosteroïden of biologische geneesmiddelen) of wordt hiermee behandeld binnen 4 weken na het eerste screeningsbezoek. Opmerking: Topische, inhalatie- of intranasale corticosteroïden zijn toegestaan.
- Actieve virale infectie met het Epstein-Barr-virus (EBV), gedefinieerd als een positieve anti-VCA IgM. In het geval dat een potentiële deelnemer een positief anti-VCA IgM heeft, kan deze 2-4 maanden later opnieuw worden gescreend, waarna een positief Epstein-Barr Virus Nucleair Antigeen (EBNA) zal worden beschouwd als bewijs van een verdwenen EBV-infectie.
- Bewijs van een actieve infectie met het hepatitis C-virus (HCV).
- Bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Diagnose van myasthenia gravis
- Persoonlijke of familiegeschiedenis van acuut of chronisch geslotenkamerhoekglaucoom (ACG), of een verhoogd risico op het ontwikkelen van ACG, of een profylactische behandeling hebben gehad om het risico op het ontwikkelen van ACG te verminderen
- Bekende allergie of overgevoeligheid voor glycopyrrolaat
- Huidige rokers of rookgeschiedenis in de afgelopen 3 jaar (inclusief vapen met tabaksadditieven)
- Actueel alcoholmisbruik of een voorgeschiedenis hiervan in de afgelopen 3 jaar (gedefinieerd voor mannen als een gemiddelde inname van meer dan 14 drankjes per week en voor vrouwen als meer dan 7 drankjes per week)
- Slecht gecontroleerde diabetes (hemoglobine A1c >7%)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1: AAV2-HAQP1 Groep 1
In aanmerking komende deelnemers ontvangen tot 3 ml concentratie 1 van AAV2-HAQP1 via Stensen's kanaal naar elke parotis
|
Toediening van concentratie 1 van AAV2-hAQP1 via het kanaal van Stensen aan elke oorspeekselklier
|
|
Experimenteel: Cohort 1: AAV2-HAQP1 Groep 2
In aanmerking komende deelnemers ontvangen tot 3 ml concentratie 2 van AAV2-HAQP1 via Stensen's kanaal naar elke Parotidische klier
|
Toediening van concentratie 2 van AAV2-hAQP1 via het kanaal van Stensen aan elke parotisklier
|
|
Placebo-vergelijker: Cohort 1: placebo -groep
In aanmerking komende deelnemers ontvangen tot 3 ml verdunningsmiddel via Stensen's kanaal voor elke parotis
|
Toediening van verdunningsmiddel via het kanaal van Stensen naar elke oorspeekselklier
|
|
Experimenteel: Cohort 2: AAV2-HAQP1 Groep 3
In aanmerking komende deelnemers ontvangen tot 3 ml concentratie 3 van AAV2-HAQP1 via Stensen's kanaal voor elke parotis
|
Toediening van concentratie 3 van AAV2-HAQP1 via Stensen's kanaal aan elke parotisklier
|
|
Experimenteel: Cohort 2: AAV2-HAQP1 Groep 4
In aanmerking komende deelnemers ontvangen tot 3 ml concentratie 4 van AAV2-HAQP1 via Stensen's kanaal naar elke Parotidische klier
|
Toediening van concentratie 4 van AAV2-HAQP1 via Stensen's kanaal aan elke parotis-klier
|
|
Placebo-vergelijker: Cohort 2 placebo -groep
In aanmerking komende deelnemers ontvangen tot 3 ml verdunningsmiddel via Stensen's kanaal voor elke parotis
|
Toediening van verdunningsmiddel via het kanaal van Stensen naar elke oorspeekselklier
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander van baseline naar maand 12 in Xerostomia-specifieke vragenlijst (XQ) Total Score
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De XQ bestaat uit 8 symptoomspecifieke vragen dat de deelnemerspercentages van 0 (niet aanwezig) tot 10 (slechtst mogelijk).
De XQ totale score is de som van alle individuele itembeoordelingen en varieert van 0 tot 80.
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander van basislijn naar maand 12 in de stroomsnelheid van niet-gestimuleerd volledig speeksel
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering van basislijn naar maand 12 in stroomsnelheid van niet-gestimuleerd volledig speeksel (ml/min)
|
12 maanden
|
|
Het aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Van basis tot maand 12
|
Van basis tot maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 juni 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Lymfatische ziekten
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Lymfoom, non-Hodgkin
- Lymfoom
- Hemische en lymfatische ziekten
- Lymfoom, folliculair
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
Andere studie-ID-nummers
- MGT-AQP1-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .