Badanie terapii genowej AAV2-hAQP1 u uczestników z późną kserostomią wywołaną promieniowaniem (AQUAx2)
23 lipca 2026 zaktualizowane przez: MeiraGTx, LLC
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa terapii genowej AAV2-hAQP1 u uczestników z późną kserostomią wywołaną promieniowaniem
Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo obustronnego podawania AAV2-hAQP1 do ślinianki przyusznej u dorosłych z późną kserostomią wywołaną promieniowaniem stopnia 2 lub 3.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
290
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Québec, Kanada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
-
Trois-Rivières, Kanada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
-
-
Ontario
-
Greater Sudbury, Ontario, Kanada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Stany Zjednoczone, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- City of Hope
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02120
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- University of Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University - St. Louis
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14215
- Erie County Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- UNC-Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Atrium Health
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Alleghany General Hospital
-
-
Tennessee
-
Johnson City, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37604
- Johnson City Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
-
Dundee, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guys Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
-
London, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
- Western General
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
York, Zjednoczone Królestwo, YO31 8HE
- York Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończona radioterapia wiązką raka głowy i szyi co najmniej 3 lata przed pierwszą wizytą przesiewową
- Brak historii nawracającego raka lub drugiego raka pierwotnego
- Niestymulowana szybkość przepływu całej śliny (ml/min) >0 (tj. co najmniej jedna kropla śliny w probówce zbierającej)
- Szybkość wydzielania śliny po stymulacji (ml/min) >0,2 ml/min i <1,0 ml/min po stymulacji mechanicznej przez żucie
- Średni całkowity wynik XQ z badania przesiewowego ≥25
- Brak dowodów na raka głowy i szyi, zdefiniowany jako negatywny wynik badania otolaryngologicznego i negatywny wynik tomografii komputerowej (CT) głowy, szyi i klatki piersiowej z kontrastem. Jeśli uczestnik miał wykonane badanie MRI, CT, PET lub FDG-PET głowy, szyi i klatki piersiowej w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania (i co najmniej 3 lata po zakończeniu radioterapii), to zdjęcie to może być wykorzystane do określenie kwalifikowalności i tomografia komputerowa podczas badania przesiewowego nie będą wymagane.
- Otrzymali leczenie jednym lub więcej sialagogami na receptę i postanowili przerwać leczenie lub, w porozumieniu z lekarzem, postanowili nie rozpoczynać takiego leczenia
- Uczestnicy przyjmujący sialagogue na receptę (w szczególności pilokarpinę lub cevimeline) muszą zaprzestać przyjmowania tego leku co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i być gotowi powstrzymać się od przyjmowania takich leków na czas trwania badania
- Uczestnicy, którzy wymagają leczenia choroby podstawowej, o której wiadomo, że wpływa na wydzielanie śliny, muszą przyjmować stałe dawki takich leków przez co najmniej jeden miesiąc przed pierwszą wizytą przesiewową
Kryteria wyłączenia:
- Każdy nowotwór w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka szyjki macicy in situ
- Historia ogólnoustrojowej choroby autoimmunologicznej atakującej gruczoły ślinowe (np. choroba Sjögrena)
- Obecnie stosuje ogólnoustrojowe leki immunosupresyjne (np. kortykosteroidy lub leki biologiczne) lub leczy się jednym z nich w ciągu 4 tygodni od pierwszej wizyty przesiewowej. Uwaga: Dozwolone są miejscowe, wziewne lub donosowe kortykosteroidy.
- Aktywna infekcja wirusowa wirusem Epsteina-Barra (EBV), zdefiniowana jako dodatni wynik anty-VCA IgM. W przypadku, gdy potencjalny uczestnik ma dodatni wynik anty-VCA IgM, może zostać ponownie przebadany 2-4 miesiące później, kiedy to dodatni wynik antygenu jądrowego wirusa Epsteina-Barra (EBNA) zostanie uznany za dowód na ustąpienie zakażenia EBV.
- Dowody aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
- Dowody zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
- Rozpoznanie myasthenia gravis
- Osobista lub rodzinna historia ostrej lub przewlekłej jaskry z zamkniętym kątem przesączania (ACG) lub zwiększonego ryzyka rozwoju ACG lub była leczona profilaktycznie w celu zmniejszenia ryzyka rozwoju ACG
- Znana alergia lub nadwrażliwość na glikopirolan
- Obecni palacze lub historia palenia w ciągu ostatnich 3 lat (w tym wapowanie z dodatkami tytoniowymi)
- Aktualne nadużywanie alkoholu lub nadużywanie alkoholu w przeszłości w ciągu ostatnich 3 lat (zdefiniowane dla mężczyzn jako średnie spożycie ponad 14 drinków tygodniowo i dla kobiet jako ponad 7 drinków tygodniowo)
- Źle kontrolowana cukrzyca (hemoglobina A1c >7%)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1: AAV2-HAQP1 Grupa 1
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają do 3 ml stężenia 1 AAV2-HAQP1 przez kanał Stensena do każdego przyusznego gruczoł
|
Podanie stężenia 1 AAV2-hAQP1 przewodem Stensena do każdej ślinianki przyusznej
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1: AAV2-HAQP1 Grupa 2
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają do 3 ml stężenia 2 AAV2-HAQP1 przez kanał Stensena do każdego przyusznego gruczoł
|
Podanie stężenia 2 AAV2-hAQP1 przez przewód Stensena do każdej ślinianki przyusznej
|
|
Komparator placebo: Kohorta 1: grupa placebo
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają do 3 ml rozcieńczenia za pośrednictwem kanału Stensena do każdego przyusznego gruczołu
|
Podanie rozcieńczalnika przewodem Stessena do każdej ślinianki przyusznej
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2: AAV2-HAQP1 Grupa 3
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają do 3 ml stężenia 3 AAV2-HAQP1 przez kanał Stensena do każdego przyusznego gruczoł
|
Podawanie stężenia 3 AAV2-HAQP1 przez kanał Stensena do każdego przyusznego gruczoł
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2: AAV2-HAQP1 Grupa 4
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają do 3 ml stężenia 4 AAV2-HAQP1 za pośrednictwem kanału Stensena do każdego przyusznego gruczoł
|
Podawanie stężenia 4 AAV2-HAQP1 przez kanał Stensena do każdego przyusznego gruczoł
|
|
Komparator placebo: Grupa placebo kohorty 2
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają do 3 ml rozcieńczenia za pośrednictwem kanału Stensena do każdego przyusznego gruczołu
|
Podanie rozcieńczalnika przewodem Stessena do każdej ślinianki przyusznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w kwestionariuszu specyficznym dla kserostomii (XQ) Całkowity wynik
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
XQ składa się z 8 pytań specyficznych dla objawów, które uczestnicy oceniają od 0 (nie obecne) do 10 (najgorsze możliwe).
Całkowity wynik XQ jest sumą wszystkich poszczególnych ocen pozycji i zakresu od 0 do 80.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana szybkości przepływu całej śliny niestymulowanej od wartości początkowej do miesiąca 12
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiana szybkości przepływu całej śliny niestymulowanej od wartości początkowej do miesiąca 12. (ml/min)
|
12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12 miesiąca
|
Od linii bazowej do 12 miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 czerwca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 czerwca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 czerwca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Chłoniak nieziarniczy
- Chłoniak
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Chłoniak, Pęcherzykowy
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT-AQP1-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .