Un estudio de terapia génica AAV2-hAQP1 en participantes con xerostomía tardía inducida por radiación (AQUAx2)
23 de julio de 2026 actualizado por: MeiraGTx, LLC
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de la terapia génica AAV2-hAQP1 en participantes con xerostomía tardía inducida por radiación
Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad de la administración intraparotídea bilateral de AAV2-hAQP1 en adultos con xerostomía tardía inducida por radiación de Grado 2 o Grado 3.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
290
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Québec, Canadá, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
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Trois-Rivières, Canadá, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
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Ontario
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Greater Sudbury, Ontario, Canadá, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02120
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- University of Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University - St. Louis
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC-Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Atrium Health
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Alleghany General Hospital
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, Estados Unidos, 37604
- Johnson City Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist
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Cambridge, Reino Unido
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
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Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Glasgow, Reino Unido, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
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Leeds, Reino Unido, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys Hospital
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London, Reino Unido, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
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London, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General
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London, Reino Unido, WC1E 6DG
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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York, Reino Unido, YO31 8HE
- York Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Terapia de radiación de haz completada para el cáncer de cabeza y cuello al menos 3 años antes de la primera visita de selección
- Sin antecedentes de cáncer recurrente o un segundo cáncer primario
- Una tasa de flujo de saliva total no estimulada (mL/min) >0 (es decir, al menos una gota de saliva en el tubo de recolección)
- Tasa de flujo de saliva total estimulada (ml/min) >0,2 ml/min y <1,0 ml/min después de la estimulación mecánica masticando
- Evaluación promedio XQ Puntaje total ≥25
- Sin evidencia de cáncer de cabeza y cuello, definido como un examen de otorrinolaringología negativo y una tomografía computarizada (TC) negativa de la cabeza, el cuello y el tórax con contraste. Si a un participante se le ha realizado una resonancia magnética, una tomografía computarizada, una tomografía por emisión de positrones o una tomografía por emisión de positrones (FDG-PET) de la cabeza, el cuello y el tórax dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al estudio (y al menos 3 años después de la finalización de la radioterapia), esa imagen puede usarse para No se requerirá una determinación de elegibilidad ni una CT en la selección.
- Recibieron tratamiento con uno o más sialagogos recetados y eligieron suspender la terapia o, en consulta con su médico, eligieron no iniciar dicho tratamiento.
- Los participantes que toman un sialagogo recetado (específicamente, pilocarpina o cevimelina) deben suspender ese medicamento al menos 2 semanas antes de la selección y estar dispuestos a abstenerse de tomar dichos medicamentos durante la duración del estudio.
- Los participantes que requieran medicamentos para una afección médica subyacente que se sabe que afecta la producción de saliva deben recibir dosis estables de dichos medicamentos durante al menos un mes antes de la primera visita de selección.
Criterio de exclusión:
- Cualquier malignidad dentro de los 3 años anteriores, excepto el carcinoma de células basales o de células escamosas tratado de la piel o el carcinoma de cuello uterino in situ
- Antecedentes de enfermedad autoinmune sistémica que afecta las glándulas salivales (p. ej., enfermedad de Sjogren)
- Actualmente usa medicamentos inmunosupresores sistémicos (p. ej., corticosteroides o productos biológicos) o recibe tratamiento con uno dentro de las 4 semanas posteriores a la primera visita de selección. Nota: Se permiten los corticosteroides tópicos, inhalados o intranasales.
- Infección viral activa por el virus de Epstein-Barr (EBV), definida como una IgM anti-VCA positiva. En caso de que un posible participante tenga un resultado positivo de IgM anti-VCA, puede volver a someterse a una prueba de detección de 2 a 4 meses después, momento en el que un antígeno nuclear del virus de Epstein-Barr (EBNA) positivo se considerará como prueba de una infección por EBV resuelta.
- Evidencia de infección activa por el virus de la hepatitis C (VHC)
- Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Diagnóstico de miastenia gravis
- Antecedentes personales o familiares de glaucoma de ángulo cerrado (ACG) agudo o crónico, o con mayor riesgo de desarrollar ACG, o recibió tratamiento profiláctico para reducir el riesgo de desarrollar ACG
- Alergia conocida o hipersensibilidad al glicopirrolato
- Fumadores actuales o antecedentes de tabaquismo en los 3 años anteriores (incluye vapeo con aditivos de tabaco)
- Uso indebido de alcohol actual o antecedentes del mismo en los 3 años anteriores (definido para hombres como una ingesta promedio de más de 14 tragos por semana y para mujeres como más de 7 tragos por semana)
- Diabetes mal controlada (hemoglobina A1c >7%)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1: AAV2-HAQP1 Grupo 1
Los participantes elegibles recibirán hasta 3 ml de concentración 1 de AAV2-HAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Administración de la concentración 1 de AAV2-hAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Experimental: Cohorte 1: AAV2-HAQP1 Grupo 2
Los participantes elegibles recibirán hasta 3 ml de concentración 2 de AAV2-HAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Administración de concentración 2 de AAV2-hAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Comparador de placebos: Cohorte 1: grupo placebo
Los participantes elegibles recibirán hasta 3 ml de diluyente a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Administración de diluyente a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Experimental: Cohorte 2: AAV2-HAQP1 Grupo 3
Los participantes elegibles recibirán hasta 3 ml de concentración 3 de AAV2-HAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Administración de la concentración 3 de AAV2-HAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Experimental: Cohorte 2: AAV2-HAQP1 Grupo 4
Los participantes elegibles recibirán hasta 3 ml de concentración 4 de AAV2-HAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Administración de la concentración 4 de AAV2-HAQP1 a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Comparador de placebos: Cohorte 2 grupo placebo
Los participantes elegibles recibirán hasta 3 ml de diluyente a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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Administración de diluyente a través del conducto de Stensen a cada glándula parótida
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio del inicio al mes 12 en el puntaje total del cuestionario específico de xerostomía (XQ)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El XQ consta de 8 preguntas específicas de síntomas las tasas de los participantes de 0 (no presentes) a 10 (lo peor posible).
El puntaje total XQ es la suma de todas las clasificaciones de elementos individuales y varía de 0 a 80.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la tasa de flujo de saliva total no estimulada
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12 en la tasa de flujo de saliva total no estimulada (mL/min)
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12 meses
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El número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (EA) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta el mes 12
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desde el inicio hasta el mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
3 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Linfoma No Hodgkin
- Linfoma
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Linfoma Folicular
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- MGT-AQP1-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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