Um estudo da terapia gênica AAV2-hAQP1 em participantes com xerostomia tardia induzida por radiação (AQUAx2)
23 de julho de 2026 atualizado por: MeiraGTx, LLC
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para determinar a eficácia e a segurança da terapia gênica AAV2-hAQP1 em participantes com xerostomia tardia induzida por radiação
Este estudo avaliará a eficácia e a segurança da administração intraparotídea bilateral de AAV2-hAQP1 em adultos com xerostomia tardia induzida por radiação de Grau 2 ou Grau 3.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
290
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Québec, Canadá, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
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Trois-Rivières, Canadá, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
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Ontario
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Greater Sudbury, Ontario, Canadá, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02120
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- University of Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University - St. Louis
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC-Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Atrium Health
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Alleghany General Hospital
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, Estados Unidos, 37604
- Johnson City Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist
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Cambridge, Reino Unido
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
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Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Glasgow, Reino Unido, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
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Leeds, Reino Unido, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys Hospital
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London, Reino Unido, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
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London, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General
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London, Reino Unido, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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York, Reino Unido, YO31 8HE
- York Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Radioterapia completa para câncer de cabeça e pescoço pelo menos 3 anos antes da primeira visita de triagem
- Sem história de câncer recorrente ou um segundo câncer primário
- Uma taxa de fluxo de saliva total não estimulada (mL/min) > 0 (ou seja, pelo menos uma gota de saliva no tubo de coleta)
- Uma taxa de fluxo de saliva total estimulada (mL/min) >0,2 mL/min e <1,0 mL/min após estimulação mecânica por mastigação
- Pontuação total média de triagem XQ ≥25
- Sem evidência de câncer de cabeça e pescoço, definida como exame otorrinolaringológico negativo e tomografia computadorizada (TC) de cabeça, pescoço e tórax negativa com contraste. Se um participante fez uma ressonância magnética, tomografia computadorizada, PET ou FDG-PET da cabeça, pescoço e tórax dentro de 6 meses após a entrada no estudo (e pelo menos 3 anos após a conclusão da radioterapia), essa imagem pode ser usada para determinação de elegibilidade e uma TC na triagem não serão necessários.
- Recebeu tratamento com um ou mais sialagogos prescritos e optou por descontinuar a terapia ou, em consulta com seu médico, optou por não iniciar tal tratamento
- Os participantes que tomam um sialagogo prescrito (especificamente, pilocarpina ou cevimelina) devem interromper esse medicamento pelo menos 2 semanas antes da triagem e estar dispostos a abster-se de tomar tais medicamentos durante o estudo
- Os participantes que necessitam de medicação para uma condição médica subjacente que afeta a produção salivar devem estar em doses estáveis de tais medicamentos por pelo menos um mês antes da primeira visita de triagem
Critério de exclusão:
- Qualquer malignidade nos últimos 3 anos, exceto carcinoma basocelular ou espinocelular tratado da pele ou carcinoma cervical in situ
- História de doença autoimune sistêmica afetando as glândulas salivares (por exemplo, doença de Sjögren)
- Atualmente usando medicamento(s) imunossupressor(es) sistêmico(s) (por exemplo, corticosteroides ou biológicos) ou tratado com um dentro de 4 semanas após a primeira consulta de triagem. Nota: Corticosteroides tópicos, inalatórios ou intranasais são permitidos.
- Infecção viral ativa pelo vírus Epstein-Barr (EBV), definida como anti-VCA IgM positivo. No caso de um participante em potencial ter um anti-VCA IgM positivo, ele pode ser rastreado novamente 2 a 4 meses depois, quando um antígeno nuclear do vírus Epstein-Barr (EBNA) positivo será considerado como evidência de infecção por EBV resolvida.
- Evidência de infecção ativa pelo vírus da hepatite C (HCV)
- Evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Diagnóstico de miastenia gravis
- História pessoal ou familiar de glaucoma de ângulo fechado (ACG) agudo ou crônico, ou com risco aumentado de desenvolver ACG, ou tratamento profilático para reduzir o risco de desenvolver ACG
- Alergia conhecida ou hipersensibilidade ao glicopirrolato
- Fumantes atuais ou histórico de tabagismo nos últimos 3 anos (inclui vaping com aditivos de tabaco)
- Abuso atual de álcool ou histórico do mesmo nos 3 anos anteriores (definido para homens como uma ingestão média de mais de 14 drinques por semana e para mulheres como mais de 7 drinques por semana)
- Diabetes mal controlado (hemoglobina A1c >7%)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1: AAV2-HAQP1 GRUPO 1
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 1 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Administração da concentração 1 de AAV2-hAQP1 via ducto de Stensen para cada glândula parótida
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Experimental: Coorte 1: AAV2-HAQP1 GRUPO 2
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 2 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Administração da concentração 2 de AAV2-hAQP1 via ducto de Stensen para cada glândula parótida
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Comparador de Placebo: Coorte 1: Grupo Placebo
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de diluente através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Administração de diluente via ducto de Stensen para cada glândula parótida
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Experimental: Coorte 2: AAV2-HAQP1 Grupo 3
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 3 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Administração da concentração 3 de AAV2-HAQP1 via duto de Stensen para cada glândula parótida
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Experimental: Coorte 2: AAV2-HAQP1 GRUPO 4
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de concentração 4 de AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Administração de concentração 4 do AAV2-HAQP1 através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Comparador de Placebo: Coorte 2 Grupo Placebo
Os participantes elegíveis receberão até 3 ml de diluente através do duto de Stensen para cada glândula parótida
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Administração de diluente via ducto de Stensen para cada glândula parótida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança de linha de base para o mês 12 no questionário total específico da Xerostomia (XQ)
Prazo: 12 meses
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O XQ consiste em 8 perguntas específicas dos sintomas, as taxas do participante de 0 (não presente) a 10 (pior possível).
A pontuação total do XQ é a soma de todas as classificações individuais de itens e varia de 0 a 80.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base para o mês 12 na taxa de fluxo de saliva total não estimulada
Prazo: 12 meses
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Mudança da linha de base para o mês 12 na taxa de fluxo de saliva total não estimulada (mL/min)
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12 meses
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O número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: De base para o mês 12
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De base para o mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de junho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de junho de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT-AQP1-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .