Une étude de la thérapie génique AAV2-hAQP1 chez des participants atteints de xérostomie tardive radio-induite (AQUAx2)
23 juillet 2026 mis à jour par: MeiraGTx, LLC
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie génique AAV2-hAQP1 chez les participants atteints de xérostomie tardive radio-induite
Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité de l'administration intra-parotide bilatérale d'AAV2-hAQP1 chez des adultes atteints de xérostomie tardive radio-induite de grade 2 ou 3.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
290
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Québec, Canada, J1H 5HE
- Hopital Fleurimont, CIUSSS de l'Estrie-CHUS
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Toronto, Canada, M5G 2C4
- Princess Margaret Cancer Centre
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Trois-Rivières, Canada, G8Z 3R9
- CIUSSS-MCQ (Trois-Rivières, QC)
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Ontario
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Greater Sudbury, Ontario, Canada, P3E 5J1
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
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Cambridge, Royaume-Uni
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust - Head & Neck Services
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Dundee, Royaume-Uni, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Glasgow, Royaume-Uni, LS2 9LU
- Glasgow Royal Infirmary
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Leeds, Royaume-Uni, LS2 9LU
- Leeds Dental Institute
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London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Guys Hospital
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London, Royaume-Uni, SW3 6JJ
- The Royal Marsden
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London, Royaume-Uni, EH4 2XU
- Western General
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London, Royaume-Uni, WC1E 6DG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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York, Royaume-Uni, YO31 8HE
- York Hospital
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Arizona
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Gilbert, Arizona, États-Unis, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- City of Hope
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33176
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02120
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Tufts University School of Dental Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Health
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
- University of Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University - St. Louis
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New York
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Buffalo, New York, États-Unis, 14215
- Erie County Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- UNC-Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Atrium Health
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
- Alleghany General Hospital
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Tennessee
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Johnson City, Tennessee, États-Unis, 37604
- Johnson City Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Radiothérapie par faisceau terminée pour le cancer de la tête et du cou au moins 3 ans avant la première visite de dépistage
- Aucun antécédent de cancer récurrent ou de deuxième cancer primitif
- Un débit de salive entière non stimulée (mL/min) > 0 (c'est-à-dire au moins une goutte de salive dans le tube de prélèvement)
- Un débit de salive entière stimulée (mL/min) > 0,2 mL/min et < 1,0 mL/min après stimulation mécanique par mastication
- Dépistage moyen XQ Score total ≥25
- Aucun signe de cancer de la tête et du cou, défini comme un examen oto-rhino-laryngologique négatif et une tomodensitométrie (TDM) négative de la tête, du cou et du thorax avec produit de contraste. Si un participant a subi une IRM, une tomodensitométrie, une TEP ou une TEP-FDG de la tête, du cou et de la poitrine dans les 6 mois suivant l'entrée dans l'étude (et au moins 3 ans après la fin de la radiothérapie), cette image peut être utilisée pour la détermination de l'éligibilité et un scanner lors de la sélection ne seront pas nécessaires.
- Soit a reçu un traitement avec un ou plusieurs sialagogues sur ordonnance et a choisi d'arrêter le traitement ou, en consultation avec son médecin, a choisi de ne pas commencer un tel traitement
- Les participants prenant un sialagogue sur ordonnance (en particulier, la pilocarpine ou la céviméline) doivent arrêter ce médicament au moins 2 semaines avant le dépistage et être disposés à s'abstenir de prendre de tels médicaments pendant la durée de l'étude
- Les participants qui ont besoin de médicaments pour une condition médicale sous-jacente connue pour affecter la production salivaire doivent prendre des doses stables de ces médicaments pendant au moins un mois avant la première visite de dépistage
Critère d'exclusion:
- Toute tumeur maligne au cours des 3 années précédentes, à l'exception du carcinome basocellulaire ou épidermoïde traité de la peau ou du carcinome in situ du col de l'utérus
- Antécédents de maladie auto-immune systémique affectant les glandes salivaires (par exemple, la maladie de Sjögren)
- Utilise actuellement des médicaments immunosuppresseurs systémiques (par exemple, des corticostéroïdes ou des produits biologiques) ou est traité avec un dans les 4 semaines suivant la première visite de dépistage. Remarque : Les corticostéroïdes topiques, inhalés ou intranasaux sont autorisés.
- Infection virale active par le virus d'Epstein-Barr (EBV), défini comme une IgM anti-VCA positive. Dans le cas où un participant potentiel a un IgM anti-VCA positif, il peut être redépisté 2 à 4 mois plus tard, date à laquelle un antigène nucléaire du virus Epstein-Barr (EBNA) positif sera considéré comme la preuve d'une infection à EBV résolue.
- Preuve d'une infection active par le virus de l'hépatite C (VHC)
- Preuve d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Diagnostic de myasthénie grave
- Antécédents personnels ou familiaux de glaucome à angle fermé (ACG) aigu ou chronique, ou risque accru de développer un ACG, ou traitement prophylactique pour réduire le risque de développer un ACG
- Allergie ou hypersensibilité connue au glycopyrrolate
- Fumeurs actuels ou antécédents de tabagisme au cours des 3 années précédentes (y compris le vapotage avec des additifs de tabac)
- Abus actuel d'alcool ou antécédents d'abus d'alcool au cours des 3 années précédentes (défini pour les hommes comme une consommation moyenne de plus de 14 verres par semaine et pour les femmes comme plus de 7 verres par semaine)
- Diabète mal contrôlé (hémoglobine A1c >7%)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1: groupe AAV2-HAQP1 1
Les participants éligibles recevront jusqu'à 3 ml de concentration 1 d'AAV2-HAQP1 via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Administration de la concentration 1 d'AAV2-hAQP1 via le canal de Stensen à chaque glande parotide
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Expérimental: Cohorte 1: groupe AAV2-HAQP1 2
Les participants éligibles recevront jusqu'à 3 ml de concentration 2 d'AAV2-HAQP1 via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Administration de la concentration 2 d'AAV2-hAQP1 via le canal de Stensen à chaque glande parotide
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Comparateur placebo: Cohorte 1: groupe placebo
Les participants éligibles recevront jusqu'à 3 ml de diluant via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Administration de diluant via le canal de Stensen à chaque glande parotide
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Expérimental: Cohorte 2: groupe AAV2-HAQP1 3
Les participants éligibles recevront jusqu'à 3 ml de concentration 3 d'AAV2-HAQP1 via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Administration de la concentration 3 d'AAV2-HAQP1 via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Expérimental: Cohorte 2: groupe AAV2-HAQP1 4
Les participants éligibles recevront jusqu'à 3 ml de concentration 4 d'AAV2-HAQP1 via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Administration de la concentration 4 d'AAV2-HAQP1 via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Comparateur placebo: Groupe placebo de la cohorte 2
Les participants éligibles recevront jusqu'à 3 ml de diluant via le conduit de Stensen à chaque glande parotide
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Administration de diluant via le canal de Stensen à chaque glande parotide
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la ligne de base au mois 12 dans le score total du questionnaire spécifique à Xerostomia (XQ)
Délai: 12 mois
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Le XQ se compose de 8 questions spécifiques aux symptômes que le participant taux de 0 (non présente) à 10 (pire possible).
Le score total XQ est la somme de toutes les évaluations des articles individuels et varie de 0 à 80.
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de la ligne de base au mois 12 du débit de salive entière non stimulée
Délai: 12 mois
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Changement de la ligne de base au mois 12 du débit de salive entière non stimulée (mL/min)
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12 mois
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Le nombre de participants ayant des événements indésirables émergents (AES) et des événements indésirables graves (ESA)
Délai: de la ligne de base au mois 12
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de la ligne de base au mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 juin 2023
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 juin 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2023
Première publication (Réel)
3 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Tumeurs
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Maladies lymphatiques
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Lymphome non hodgkinien
- Lymphome
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Lymphome folliculaire
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- Drogues contrefaites
Autres numéros d'identification d'étude
- MGT-AQP1-201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .