방사선 유발 후기 구강건조증 환자의 AAV2-hAQP1 유전자 치료에 관한 연구 (AQUAX2)
2024년 5월 6일 업데이트: MeiraGTx, LLC
방사선 유발 후기 구강건조증 환자에서 AAV2-hAQP1 유전자 치료의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구는 2등급 또는 3등급 방사선 유발성 후기 구강건조증을 가진 성인에서 AAV2-hAQP1의 양측 이하선내 투여의 효능 및 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상태
모병
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
120
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: MeiraGTx Clinical Project Manager
- 전화번호: 646-860-7982
- 이메일: MGT-AQP1-201@meiragtx.com
연구 장소
-
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Arizona
-
Gilbert, Arizona, 미국, 85234
- 모병
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
연락하다:
- David Bennett II
- 이메일: David.BennettII@bannerhealth.com
-
수석 연구원:
- Walker, Dr
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33176
- 모병
- Miami Cancer Institute at Baptist Health South Florida
-
연락하다:
- Alessandro Villa
- 전화번호: 786-596-2000
- 이메일: Alessandro.villa@baptisthealth.net
-
수석 연구원:
- Alessandro Villa, Dr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
연락하다:
- Amy Kassem
- 이메일: amy-kassem@uiowa.edu
-
수석 연구원:
- Henry Hoffman, Dr.
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- 모병
- Johns Hopkins Hospital
-
연락하다:
- Jessica Leitzel
- 이메일: jvogel10@jhmi.edu
-
수석 연구원:
- Quon, Dr
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital
-
연락하다:
- Daniel Gbujie
- 이메일: dgbujie@bwh.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Herve Sroussi, Dr.
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, 미국, 65212
- 모병
- University of Missouri
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연락하다:
- Rebecca Schneider
- 이메일: schneiderri@health.missouri.edu
-
수석 연구원:
- Tassone, Dr
-
-
New York
-
Buffalo, New York, 미국, 14215
- 모병
- Erie County Medical Center
-
연락하다:
- 이메일: studyteam@ecmc.edu
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수석 연구원:
- Frustino, Dr
-
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North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 모병
- Atrium Health
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연락하다:
- Jenene Noll
- 이메일: jenene.noll@atriumhealth.org
-
수석 연구원:
- Michael Brennan, Dr.
-
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- 모병
- Alleghany General Hospital
-
연락하다:
-
수석 연구원:
- Swegal, Dr
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- UT Southwestern Medical Center
-
연락하다:
- Thomas Schlieve, DDS, MD
- 전화번호: 214-648-3034
-
수석 연구원:
- Schlieve, MD
-
-
-
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Ontario
-
Sudbury, Ontario, 캐나다, P3E 5J1
- 모병
- Shirley and Jim Fielding Northeast Cancer Centre - Health Sciences North
-
연락하다:
-
수석 연구원:
- Saunders, Dr
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 첫 번째 스크리닝 방문 최소 3년 전에 두경부암에 대한 빔 방사선 요법 완료
- 재발성 암 또는 두 번째 원발성 암의 병력 없음
- 자극되지 않은 전체 타액 유속(mL/분) >0(즉, 수집 튜브에 타액 한 방울 이상)
- 자극된 전체 타액 유속(mL/분) >0.2mL/분 및 <1.0mL/분 씹기에 의한 기계적 자극 후
- 평균 스크리닝 XQ 총점 ≥25
- 이비인후과 검사 음성 및 머리, 목, 가슴의 음성 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔으로 정의되는 두경부암의 증거가 없습니다. 참가자가 연구 시작 6개월 이내에(및 방사선 요법 완료 후 최소 3년) 머리, 목 및 가슴의 MRI, CT, PET 또는 FDG-PET 스캔을 받은 경우 해당 이미지는 다음 용도로 사용할 수 있습니다. 심사 시 적격성 결정 및 CT가 필요하지 않습니다.
- 하나 이상의 처방 시알라고그로 치료를 받고 치료를 중단하기로 선택했거나 의사와 상의하여 그러한 치료를 시작하지 않기로 선택했습니다.
- 처방 시알라고그(구체적으로, 필로카르핀 또는 세비멜린)를 복용하는 참가자는 스크리닝 최소 2주 전에 해당 약물을 중단하고 연구 기간 동안 이러한 약물 복용을 자제해야 합니다.
- 타액 분비에 영향을 미치는 것으로 알려진 기저 질환에 대한 약물 치료가 필요한 참가자는 첫 번째 선별 검사 방문 전 최소 1개월 동안 이러한 약물을 안정적으로 복용해야 합니다.
제외 기준:
- 피부의 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 상피 자궁경부 암종을 제외한 지난 3년 이내의 모든 악성 종양
- 침샘에 영향을 미치는 전신 자가면역 질환의 병력(예: 쇼그렌병)
- 현재 전신성 면역억제제(예: 코르티코스테로이드 또는 생물학적 제제)를 사용 중이거나 첫 번째 스크리닝 방문 후 4주 이내에 약물로 치료 중입니다. 참고: 국소, 흡입 또는 비강 내 코르티코스테로이드는 허용됩니다.
- 양성 항-VCA IgM으로 정의되는 Epstein-Barr 바이러스(EBV)에 의한 활동성 바이러스 감염. 잠재적 참가자가 양성 항-VCA IgM을 가지고 있는 경우, 2-4개월 후에 재검사를 받을 수 있으며 이때 양성 Epstein-Barr 바이러스 핵 항원(EBNA)이 해결된 EBV 감염의 증거로 간주됩니다.
- 활동성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염의 증거
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 증거
- 중증 근무력증의 진단
- 급성 또는 만성 폐쇄각 녹내장(ACG)의 개인 또는 가족력이 있거나 ACG 발병 위험이 높거나 ACG 발병 위험을 줄이기 위한 예방적 치료를 받은 경우
- 글리코피롤레이트에 알려진 알레르기 또는 과민증
- 현재 흡연자 또는 지난 3년 이내 흡연 이력(담배 첨가물을 사용한 베이핑 포함)
- 현재 알코올 남용 또는 지난 3년 이내에 동일한 과거력(남성의 경우 주당 평균 14잔 이상, 여성의 경우 주당 평균 7잔 이상으로 정의)
- 잘 조절되지 않는 당뇨병(헤모글로빈 A1c >7%)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AAV2-hAQP1 그룹 1
자격이 있는 참가자는 Stensen의 덕트를 통해 각 귀밑샘으로 향하는 AAV2-hAQP1 농도 1의 최대 3mL를 받습니다.
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스텐센관을 통해 각 귀밑샘에 AAV2-hAQP1 농도 1 투여
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실험적: AAV2-hAQP1 그룹 2
자격이 있는 참가자는 Stensen의 덕트를 통해 각 귀밑샘으로 향하는 AAV2-hAQP1 농도 1의 최대 3mL를 받습니다.
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Stensen's duct를 통한 AAV2-hAQP1의 농도 2를 각 귀밑샘에 투여
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위약 비교기: 위약 그룹
자격이 있는 참가자는 Stensen의 덕트를 통해 각 귀밑샘으로 최대 3mL의 희석제를 받습니다.
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Stensen's duct를 통해 귀밑샘에 diluent 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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구강건조증 관련 설문지(XQ) 총점의 기준선에서 12개월차까지의 변화
기간: 12 개월
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구강건조증 관련 설문지(XQ) 총점에서 기준선에서 12개월차로 변경됩니다.
XQ는 참가자가 0(존재하지 않음)부터 10(최악)까지 평가하는 8개의 증상별 질문으로 구성됩니다.
XQ 총점은 모든 개별 항목 등급의 합계이며 범위는 0~80입니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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자극되지 않은 전체 타액 유속의 기준선에서 12개월까지의 변화
기간: 12 개월
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자극되지 않은 전체 타액 유속(mL/분)의 기준선에서 12개월까지의 변화
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12 개월
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 12개월까지
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기준선에서 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 13일
기본 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 6월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .