OBS'CEREVANCE: フランスの小児自己免疫性血球減少症コホート (OBS'CEREVANCE)
2023年7月7日 更新者：University Hospital, Bordeaux
「小児発症型自己免疫性血球減少症患者のフランス全国コホート（OBS'CEREVANCEコホート）」
2004 年から、OBS'CEREVANCE は、小児発症の自己免疫性血小板減少症（免疫性血小板減少症（ITP）、自己免疫性溶血性貧血（AIHA）、またはエバンス症候群（すべて 2 型または 3 型血球減少症）の患者の全国的な現実世界の前向き臨床コホートです） 。
フランスの 30 の小児血液センターの協力のおかげで、このコホートはケア、教育、研究に関する希少疾患センター CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) のミッションをすべてサポートしています。
具体的には、この独自の公平なデータベースにより、成人患者の長期的な健康状態を記述し、異質な遺伝的根底にある病態生理学的状況を特定し、標的療法の開発の成長を含む治療の利益とリスクのバランスを研究することが可能になります。
調査の概要
詳細な説明
免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) と自己免疫性溶血性貧血 (AHAI) は、それぞれ血小板と赤血球の自己免疫破壊を伴う稀な小児疾患です。
これらは、さらに稀な疾患であるエバンス症候群 (ES) に関連している可能性があります。 これら 3 つの状態は自己免疫性血球減少症 (AIC) と呼ばれます。
CAIに関連して、患者はリンパ増殖、自己免疫性自己免疫/自己炎症性臓器疾患などのさまざまな免疫病理学的(IM)症状を呈することがあります。これらの症状は、CAIの診断時には見られず、追跡調査中に発症する可能性があります。
2004 年以来、小児自己免疫疾患 CEREVANCE 参照センターは、1900 人を超える患者を含む小児発症 CAI 患者の全国的な前向きコホートを調整してきました（データ 05/2023）。
フランスの 30 の小児血液センターの協力のおかげで、このコホートはケア、教育、研究に関する希少疾患センター CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) のミッションをすべてサポートしています。 具体的には、この独自の公平なデータベースにより、成人患者の長期的な健康状態を記述し、異質な遺伝的根底にある病態生理学的状況を特定し、標的療法の開発の成長を含む治療の利益とリスクのバランスを研究することが可能になります。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
3500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Aurore Capelli
- 電話番号：0557820877
- メール：aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Nathalie ALADJIDI, MD
- 電話番号：+33 557820261
- メール：nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
研究場所
-
-
-
Amiens、フランス
- 募集
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
コンタクト：
- Valérie LI THIAO TE
- メール：lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers、フランス
- 募集
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
コンタクト：
- Isabelle PELLIER
-
コンタクト：
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon、フランス
- 募集
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
コンタクト：
- Nathalie CHEIKH
-
コンタクト：
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux、フランス
- 募集
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
コンタクト：
- Nathalie ALADJIDI
- メール：nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Brest、フランス
- 募集
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
コンタクト：
- Liana Carausu
- メール：liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen、フランス
- 募集
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
コンタクト：
- Marianna DEPARIS
- メール：deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand、フランス
- 募集
- Chu de Clermont Ferrand
-
コンタクト：
- Eric DORE
- メール：edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris、フランス
- 募集
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
コンタクト：
- Corinne GUITTON
- メール：corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper、フランス
- 募集
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
コンタクト：
- Philippe VIC
- メール：p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
フランスにある 30 の血液免疫小児科病棟では、診断日が何であれ、その病棟で 18 歳未満で ITP、AIHA、またはエヴァンス症候群と診断されたすべての小児が、リアルタイムでコホートに含まれる可能性が保証されています。組み込まれた日付。
この観察コホートは、自己免疫性血球減少症の最初の診断の日から前向きに行われる この希少疾患である CEREVANCE 全国ネットワークの小児科医は、評価と治療に関する国のガイドラインに従っています (PNDS 2009、2017)
説明
包含基準:
- ITP、AIHA、エバンス症候群の診断
- 18歳未満で発症
除外基準:
- 法定代理人またはデータ収集に対する反対
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
免疫性血小板減少症 (ITP)
免疫性血小板減少症 (ITP) : 国際作業部会の基準に従って定義されます (Rodeghiero et al., Blood 2009)。
|
成人患者の長期的な健康状態の説明、病態生理学的背景にある異質な遺伝的状況の特定、標的療法の開発の成長を含む治療の利益とリスクのバランスの研究。
|
|
自己免疫性溶血性貧血 (AIHA)
自己免疫性溶血性貧血 (AIHA) : Hb < 110 g/L で、直接抗グロブリン検査 (DAT) が陽性で、次の溶血基準の少なくとも 1 つを有する: 網赤血球数 > 120 G/L、遊離ビリルビン > 17 mmol/L、またはハプトグロビン< 10 mg/dL。
|
成人患者の長期的な健康状態の説明、病態生理学的背景にある異質な遺伝的状況の特定、標的療法の開発の成長を含む治療の利益とリスクのバランスの研究。
|
|
エバンス症候群（すべて2回または3回の血球減少症）
エバンス症候群 (ES) : ITP、AIHA、自己免疫性好中球減少症 (AIN) のうち、少なくとも 2 つの自己免疫性血球減少症の同時 (1 か月未満) または連続的関連。
|
成人患者の長期的な健康状態の説明、病態生理学的背景にある異質な遺伝的状況の特定、標的療法の開発の成長を含む治療の利益とリスクのバランスの研究。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
AIC コンテキスト
時間枠：ベースライン
|
免疫病理学的症状 (IM)、全身性エリテマトーデス ループス (SLE)、原発性免疫不全症 (PID) を有する患者の数。
|
ベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療ライン
時間枠：ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
治療法別の各治療を受けた患者の割合
|
ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
|
薬物副作用
時間枠：ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
研究者によって報告された薬物有害反応のある患者の割合
|
ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
|
イベント
時間枠：ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
がん、感染症、血栓症、死亡などのその他の重要な事象を患っている患者の割合
|
ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
|
AIC コンテキスト
時間枠：ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
免疫病理学的症状 (IM)、全身性エリテマトーデス ループス (SLE)、原発性免疫不全症 (PID) を有する患者の数。
|
ベースラインから 19 年間までは 6 か月ごと
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Nathalie ALADJIDI, MD、University Hospital, Bordeaux
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年9月1日
一次修了 (推定)
2029年12月31日
研究の完了 (推定)
2029年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年3月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月7日
最初の投稿 (実際)
2023年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月7日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。