Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

OBSERVANCE: Fransk kohort av pediatrisk autoimmun cytopeni (OBS'CEREVANCE)

7 juli 2023 uppdaterad av: University Hospital, Bordeaux

"Fransk nationell kohort av patienter med pediatrisk debut av autoimmun cytopeni (OBS'CEREVANCE-kohort)"

Från 2004 är OBS'CEREVANCE en nationell verklig prospektiv klinisk kohort av patienter med autoimmun cytopeni av pediatrisk debut: immun trombocytopeni (ITP), autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) eller Evans syndrom (alla två eller tre cytopenier) . Tack vare samarbetet mellan de 30 franska pediatriska hematologiska centren stödjer denna kohort alla uppdrag i centret för sällsynta sjukdomar CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) för vård, utbildning och forskning. Specifikt tillåter denna ursprungliga opartiska databas att beskriva den långsiktiga hälsan hos vuxna patienter, att identifiera de heterogena genetiska underliggande patofysiologiska sammanhangen och att studera nytta-riskbalansen för behandlingar, inklusive den växande utvecklingen av riktade terapier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Immun trombocytopen purpura (ITP) och autoimmun hemolytisk anemi (AHAI) är sällsynta barnsjukdomar som involverar autoimmun förstörelse av trombocyter respektive erytrocyter.

De kan vara associerade med en ännu sällsyntare enhet, Evans syndrom (ES). Dessa tre tillstånd kallas autoimmuna cytopenier (AIC).

I samband med CAI kan patienter uppvisa olika immunopatologiska (IM) manifestationer såsom lymfoproliferation, autoimmuna autoimmuna/autoinflammatoriska organsjukdomar som kan vara frånvarande vid tidpunkten för diagnosen av CAI och utvecklas under uppföljning.

Sedan 2004 har CEREVANCE referenscenter för autoimmun CEREVANCE i barndomen samordnat en nationell prospektiv kohort av patienter med pediatrisk debut CAI inklusive över 1900 patienter (data 05/2023).

Tack vare samarbetet mellan de 30 franska pediatriska hematologiska centren stödjer denna kohort alla uppdrag i centret för sällsynta sjukdomar CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) för vård, utbildning och forskning. Specifikt tillåter denna ursprungliga opartiska databas att beskriva den långsiktiga hälsan hos vuxna patienter, att identifiera de heterogena genetiska underliggande patofysiologiska sammanhangen och att studera nytta-riskbalansen för behandlingar, inklusive den växande utvecklingen av riktade terapier.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

3500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
        • Kontakt:
          • Isabelle PELLIER
        • Kontakt:
          • ispellier@chu-angers.fr
      • Besançon, Frankrike
        • Rekrytering
        • BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
        • Kontakt:
          • Nathalie CHEIKH
        • Kontakt:
          • ncheikh@chu-besancon.fr
      • Bordeaux, Frankrike
      • Brest, Frankrike
      • Caen, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
        • Kontakt:
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
        • Kontakt:
      • Quimper, Frankrike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Var och en av de 30 hemato-immunologiska pediatriska enheterna i Frankrike garanterar en framtida inkludering i realtid i kohorten av alla barn som diagnostiserats på deras enhet, före 18 år, med diagnosen ITP, AIHA eller Evans syndrom, oavsett datum för diagnosen kl. datumet för införandet.

Denna observationskohort är prospektiv från dagen för initial diagnos av den autoimmuna cytopenin. Barnläkarna från denna sällsynta sjukdom CEREVANCE nationella nätverk följer nationella riktlinjer för utvärdering och behandling (PNDS 2009, 2017)

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av ITP, AIHA, Evans syndrom
  • Debut före 18 års ålder

Exklusions kriterier:

  • Motstånd från juridiskt ombud eller mot datainsamling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Immun trombocytopeni (ITP)
Immun trombocytopeni (ITP) : definieras enligt de internationella arbetsgruppens kriterier (Rodeghiero et al., Blood 2009).
Övrig: datainsamling
beskrivning av den långsiktiga hälsan hos vuxna patienter, identifiering av de heterogena genetiska bakomliggande patofysiologiska sammanhangen, studie av nytta-riskbalansen för behandlingar, inklusive den växande utvecklingen av riktade terapier.
Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA)
Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA): Hb < 110 g/L med ett positivt direkt antiglobulintest (DAT) och minst ett av följande hemolyskriterier: retikulocytantal > 120 G/L, fritt bilirubin > 17 mmol/L eller haptoglobin < 10 mg/dL.
Övrig: datainsamling
beskrivning av den långsiktiga hälsan hos vuxna patienter, identifiering av de heterogena genetiska bakomliggande patofysiologiska sammanhangen, studie av nytta-riskbalansen för behandlingar, inklusive den växande utvecklingen av riktade terapier.
Evans syndrom (alla två eller tre cytopenier)
Evans syndrom (ES): samtidig (mindre än 1 månad) eller sekventiell association av minst två autoimmuna cytopenier bland ITP, AIHA och autoimmun neutropeni (AIN).
Övrig: datainsamling
beskrivning av den långsiktiga hälsan hos vuxna patienter, identifiering av de heterogena genetiska bakomliggande patofysiologiska sammanhangen, studie av nytta-riskbalansen för behandlingar, inklusive den växande utvecklingen av riktade terapier.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
AIC sammanhang
Tidsram: Baslinje
Antal patienter med immunopatologiska manifestationer (IM), systemisk erythematosus lupus (SLE), primär immunbrist (PID).
Baslinje

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingslinjer
Tidsram: var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
Andel patienter med varje behandling per behandlingslinje
var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
Biverkningar av läkemedel
Tidsram: var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
Andel patienter med biverkningar som rapporterats av utredarna
var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
Evenemang
Tidsram: var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
Andel patienter med andra händelser av intresse som cancer, infektion, trombos, död
var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
AIC sammanhang
Tidsram: var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år
Antal patienter med immunopatologiska manifestationer (IM), systemisk erythematosus lupus (SLE), primär immunbrist (PID).
var 6:e ​​månad efter baslinjen upp till 19 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Utredare

  • Huvudutredare: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2010

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2023

Första postat (Faktisk)

10 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHUBX 2023/08

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immun trombocytopeni

Kliniska prövningar på datainsamling

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera