OBS'CEREVANCE: Fransk kohort av pediatrisk autoimmun cytopeni (OBS'CEREVANCE)
7. juli 2023 oppdatert av: University Hospital, Bordeaux
"Fransk nasjonal kohort av pasienter med pediatrisk debut av autoimmun cytopeni (OBS'CEREVANCE-kohort)"
Fra 2004 er OBS'CEREVANCE en nasjonal prospektiv klinisk kohort av pasienter med autoimmun cytopeni av pediatrisk debut: Immun trombocytopeni (ITP), autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) eller Evans syndrom (alle bi- eller tricytopenier) .
Takket være samarbeidet med de 30 franske pediatriske hematologiske sentrene, støtter denne kohorten alle oppdragene fra Rare Disease Centre CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) for omsorg, utdanning og forskning.
Spesifikt tillater denne originale objektive databasen å beskrive den langsiktige helsen til voksne pasienter, å identifisere de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske kontekstene, og å studere nytte-risiko-balansen til behandlinger, inkludert den økende utviklingen av målrettede terapier.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Immun trombocytopenisk purpura (ITP) og autoimmun hemolytisk anemi (AHAI) er sjeldne barnesykdommer som involverer autoimmun ødeleggelse av henholdsvis blodplater og erytrocytter.
De kan være assosiert med en enda sjeldnere enhet, Evans syndrom (ES). Disse tre tilstandene omtales som autoimmune cytopenier (AIC).
I forbindelse med CAI kan pasienter ha ulike immunopatologiske (IM) manifestasjoner som lymfoproliferasjon, autoimmune autoimmune/autoinflammatoriske organsykdommer som kan være fraværende på tidspunktet for diagnose av CAI og utvikle seg under oppfølging.
Siden 2004 har CEREVANCE referansesenter for autoimmun CEREVANCE i barndom koordinert en nasjonal prospektiv kohort av pasienter med pediatrisk debut CAI inkludert over 1900 pasienter (data 05/2023).
Takket være samarbeidet med de 30 franske pediatriske hematologiske sentrene, støtter denne kohorten alle oppdragene fra Rare Disease Centre CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) for omsorg, utdanning og forskning. Spesifikt tillater denne originale objektive databasen å beskrive den langsiktige helsen til voksne pasienter, å identifisere de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske kontekstene, og å studere nytte-risiko-balansen til behandlinger, inkludert den økende utviklingen av målrettede terapier.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
3500
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Aurore Capelli
- Telefonnummer: 0557820877
- E-post: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Studer Kontakt Backup
- Navn: Nathalie ALADJIDI, MD
- Telefonnummer: +33 557820261
- E-post: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Studiesteder
-
-
-
Amiens, Frankrike
- Rekruttering
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
Ta kontakt med:
- Valérie LI THIAO TE
- E-post: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers, Frankrike
- Rekruttering
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Ta kontakt med:
- Isabelle PELLIER
-
Ta kontakt med:
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon, Frankrike
- Rekruttering
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
Ta kontakt med:
- Nathalie CHEIKH
-
Ta kontakt med:
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Frankrike
- Rekruttering
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Ta kontakt med:
- Nathalie ALADJIDI
- E-post: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Brest, Frankrike
- Rekruttering
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
Ta kontakt med:
- Liana Carausu
- E-post: liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen, Frankrike
- Rekruttering
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
Ta kontakt med:
- Marianna DEPARIS
- E-post: deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Rekruttering
- Chu de Clermont Ferrand
-
Ta kontakt med:
- Eric DORE
- E-post: edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris, Frankrike
- Rekruttering
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
Ta kontakt med:
- Corinne GUITTON
- E-post: corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper, Frankrike
- Rekruttering
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
Ta kontakt med:
- Philippe VIC
- E-post: p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Hver av de 30 hemato-immunologiske pediatriske enhetene i Frankrike garanterer en potensiell inkludering i sanntid i kohorten av alle barna som er diagnostisert i deres enhet, før 18 år gamle, med diagnose ITP, AIHA eller Evans syndrom, uansett dato for diagnosen kl. datoen for inkludering.
Denne observasjonskohorten er prospektiv fra dagen for første diagnose av den autoimmune cytopenien. Barnelegene fra denne sjeldne sykdommen CEREVANCE nasjonale nettverk følger nasjonale retningslinjer for evaluering og behandling (PNDS 2009, 2017)
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av ITP, AIHA, Evans syndrom
- Debuter før fylte 18 år
Ekskluderingskriterier:
- Motstand fra juridisk representant eller mot datainnsamling
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Immun trombocytopeni (ITP)
Immun trombocytopeni (ITP): definert i henhold til de internasjonale arbeidsgruppekriteriene (Rodeghiero et al., Blood 2009).
|
beskrivelse av den langsiktige helsen til voksne pasienter, identifisering av de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske kontekstene, studie av nytte-risiko-balansen for behandlinger, inkludert den økende utviklingen av målrettede terapier.
|
|
Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA)
Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA): Hb < 110 g/L med en positiv direkte antiglobulintest (DAT) og minst ett av følgende hemolysekriterier: retikulocyttantall > 120 G/L, fritt bilirubin > 17 mmol/L, eller haptoglobin < 10 mg/dL.
|
beskrivelse av den langsiktige helsen til voksne pasienter, identifisering av de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske kontekstene, studie av nytte-risiko-balansen for behandlinger, inkludert den økende utviklingen av målrettede terapier.
|
|
Evans syndrom (alle bi eller tri cytopenier)
Evans syndrom (ES): samtidig (mindre enn 1 måned) eller sekvensiell assosiasjon av minst to autoimmune cytopenier blant ITP, AIHA og autoimmun nøytropeni (AIN).
|
beskrivelse av den langsiktige helsen til voksne pasienter, identifisering av de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske kontekstene, studie av nytte-risiko-balansen for behandlinger, inkludert den økende utviklingen av målrettede terapier.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AIC kontekst
Tidsramme: Grunnlinje
|
Antall pasienter med immunpatologiske manifestasjoner (IM), systemisk erythematosus lupus (SLE), primær immunsvikt (PID).
|
Grunnlinje
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingslinjer
Tidsramme: hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
Andel pasienter med hver behandling etter behandlingslinje
|
hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
|
Uønskede legemiddelreaksjoner
Tidsramme: hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
Prosentandel av pasienter med bivirkning rapportert av etterforskere
|
hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
|
Arrangementer
Tidsramme: hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
Andel av pasienter med andre hendelser av interesse som kreft, infeksjon, trombose, død
|
hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
|
AIC kontekst
Tidsramme: hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
Antall pasienter med immunpatologiske manifestasjoner (IM), systemisk erythematosus lupus (SLE), primær immunsvikt (PID).
|
hver 6. måned etter baseline opptil 19 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2010
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2029
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2023
Først lagt ut (Faktiske)
10. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Anemi
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
- Anemi, hemolytisk
- Anemi, hemolytisk, autoimmun
Andre studie-ID-numre
- CHUBX 2023/08
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .