OBS'CEREVANCE: Французская когорта детской аутоиммунной цитопении (OBS'CEREVANCE)
7 июля 2023 г. обновлено: University Hospital, Bordeaux
«Французская национальная когорта пациентов с педиатрическим началом аутоиммунной цитопении (когорта OBS'CEREVANCE)»
С 2004 года OBS'CEREVANCE представляет собой национальную реальную проспективную клиническую когорту пациентов с аутоиммунной цитопенией детского возраста: иммунной тромбоцитопенией (ИТП), аутоиммунной гемолитической анемией (АИГА) или синдромом Эванса (все би- или трицитопении). .
Благодаря сотрудничеству с 30 французскими педиатрическими гематологическими центрами эта когорта поддерживает все миссии Центра редких заболеваний CEREVANCE (Национальный референтный центр цитоиммунных аутоиммунных заболеваний у детей) по уходу, обучению и исследованиям.
В частности, эта оригинальная непредвзятая база данных позволяет описывать состояние здоровья взрослых пациентов в долгосрочной перспективе, выявлять гетерогенные генетические факторы, лежащие в основе патофизиологических контекстов, и изучать соотношение пользы и риска лечения, включая растущее развитие таргетных методов лечения.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Иммунная тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) и аутоиммунная гемолитическая анемия (АГАИ) — редкие детские заболевания, сопровождающиеся аутоиммунным разрушением тромбоцитов и эритроцитов соответственно.
Они могут быть связаны с еще более редким заболеванием, синдромом Эванса (ЭС). Эти три состояния называются аутоиммунными цитопениями (АИЦ).
В сочетании с ХАИ у пациентов могут проявляться различные иммунопатологические (ИМ) проявления, такие как лимфопролиферация, аутоиммунные аутоиммунные/аутовоспалительные заболевания органов, которые могут отсутствовать на момент постановки диагноза ХАИ и развиваться в период наблюдения.
С 2004 года референс-центр CEREVANCE по детским аутоиммунным заболеваниям CEREVANCE координирует национальную проспективную когорту пациентов с ХАИ с дебютом в детском возрасте, включающую более 1900 пациентов (данные на 05/2023).
Благодаря сотрудничеству с 30 французскими педиатрическими гематологическими центрами эта когорта поддерживает все миссии Центра редких заболеваний CEREVANCE (Национальный референтный центр цитоиммунных аутоиммунных заболеваний у детей) по уходу, обучению и исследованиям. В частности, эта оригинальная непредвзятая база данных позволяет описывать состояние здоровья взрослых пациентов в долгосрочной перспективе, выявлять гетерогенные генетические факторы, лежащие в основе патофизиологических контекстов, и изучать соотношение пользы и риска лечения, включая растущее развитие таргетных методов лечения.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
3500
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Aurore Capelli
- Номер телефона: 0557820877
- Электронная почта: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Nathalie ALADJIDI, MD
- Номер телефона: +33 557820261
- Электронная почта: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Места учебы
-
-
-
Amiens, Франция
- Рекрутинг
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
Контакт:
- Valérie LI THIAO TE
- Электронная почта: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers, Франция
- Рекрутинг
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Контакт:
- Isabelle PELLIER
-
Контакт:
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon, Франция
- Рекрутинг
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
Контакт:
- Nathalie CHEIKH
-
Контакт:
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Франция
- Рекрутинг
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Контакт:
- Nathalie ALADJIDI
- Электронная почта: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Brest, Франция
- Рекрутинг
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
Контакт:
- Liana Carausu
- Электронная почта: liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen, Франция
- Рекрутинг
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
Контакт:
- Marianna DEPARIS
- Электронная почта: deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand, Франция
- Рекрутинг
- Chu de Clermont Ferrand
-
Контакт:
- Eric DORE
- Электронная почта: edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris, Франция
- Рекрутинг
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
Контакт:
- Corinne GUITTON
- Электронная почта: corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper, Франция
- Рекрутинг
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
Контакт:
- Philippe VIC
- Электронная почта: p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Каждое из 30 гемато-иммунологических педиатрических отделений во Франции гарантирует проспективное включение в когорту в режиме реального времени всех детей в возрасте до 18 лет с диагнозом ИТП, АИГА или синдромом Эванса, вне зависимости от даты постановки диагноза. дата включения.
Эта наблюдательная когорта является проспективной со дня первоначального диагноза аутоиммунной цитопении. Педиатры из национальной сети CEREVANCE по этому редкому заболеванию следуют национальным рекомендациям по оценке и лечению (PNDS 2009, 2017)
Описание
Критерии включения:
- Диагностика ИТП, АИГА, синдрома Эванса
- Начало в возрасте до 18 лет
Критерий исключения:
- Противодействие законного представителя или сбору данных
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Иммунная тромбоцитопения (ИТП)
Иммунная тромбоцитопения (ИТП): определяется в соответствии с критериями международной рабочей группы (Rodeghiero et al., Blood 2009).
|
описание длительного состояния здоровья взрослых пациентов, идентификация гетерогенных генетических лежащих в основе патофизиологических контекстов, изучение баланса пользы и риска лечения, включая растущее развитие таргетных методов лечения.
|
|
Аутоиммунная гемолитическая анемия (АИГА)
Аутоиммунная гемолитическая анемия (АИГА): Hb < 110 г/л с положительным прямым антиглобулиновым тестом (DAT) и хотя бы одним из следующих критериев гемолиза: число ретикулоцитов > 120 г/л, свободный билирубин > 17 ммоль/л или гаптоглобин < 10 мг/дл.
|
описание длительного состояния здоровья взрослых пациентов, идентификация гетерогенных генетических лежащих в основе патофизиологических контекстов, изучение баланса пользы и риска лечения, включая растущее развитие таргетных методов лечения.
|
|
Синдром Эванса (все би- или трицитопении)
Синдром Эванса (СЭ): одновременная (менее 1 месяца) или последовательная ассоциация как минимум двух аутоиммунных цитопений среди ИТП, АИГА и аутоиммунной нейтропении (АИН).
|
описание длительного состояния здоровья взрослых пациентов, идентификация гетерогенных генетических лежащих в основе патофизиологических контекстов, изучение баланса пользы и риска лечения, включая растущее развитие таргетных методов лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Контекст AIC
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Количество больных с иммунопатологическими проявлениями (ИМ), системной красной волчанкой (СКВ), первичным иммунодефицитом (ПИД).
|
Базовый уровень
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Линии лечения
Временное ограничение: каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
Процент пациентов с каждым лечением по линии лечения
|
каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
|
Побочные реакции на лекарства
Временное ограничение: каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
Процент пациентов с побочными реакциями на лекарства, о которых сообщили исследователи
|
каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
|
События
Временное ограничение: каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
Процент пациентов с другими интересующими событиями, такими как рак, инфекция, тромбоз, смерть
|
каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
|
Контекст AIC
Временное ограничение: каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
Количество больных с иммунопатологическими проявлениями (ИМ), системной красной волчанкой (СКВ), первичным иммунодефицитом (ПИД).
|
каждые 6 месяцев после исходного уровня до 19 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 сентября 2010 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Анемия
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
- Анемия, гемолитическая
- Анемия, гемолитическая, аутоиммунная
Другие идентификационные номера исследования
- CHUBX 2023/08
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .