OBS'CEREVANCE: Cohorte francesa de citopenia autoinmune pediátrica (OBS'CEREVANCE)
7 de julio de 2023 actualizado por: University Hospital, Bordeaux
"Cohorte Nacional Francesa de Pacientes con Citopenia Autoinmune de Inicio Pediátrico (Cohorte OBS'CEREVANCE)"
Desde 2004, OBS'CEREVANCE es una cohorte clínica prospectiva nacional del mundo real de pacientes con citopenia autoinmune de inicio pediátrico: trombocitopenia inmune (ITP), anemia hemolítica autoinmune (AIHA) o síndrome de Evans (todas bi o tricitopenias) .
Gracias a la colaboración de los 30 centros hematológicos pediátricos franceses, esta cohorte apoya todas las misiones de atención, educación e investigación del Centro de Enfermedades Raras CEREVONCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant).
Específicamente, esta base de datos original e imparcial permite describir la salud a largo plazo de pacientes adultos, identificar los contextos fisiopatológicos subyacentes genéticos heterogéneos y estudiar el balance beneficio-riesgo de los tratamientos, incluido el creciente desarrollo de terapias dirigidas.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La púrpura trombocitopénica inmune (PTI) y la anemia hemolítica autoinmune (AHAI) son enfermedades infantiles raras que involucran la destrucción autoinmune de plaquetas y eritrocitos respectivamente.
Pueden estar asociados con una entidad aún más rara, el síndrome de Evans (SE). Estas tres condiciones se conocen como citopenias autoinmunes (AIC).
En asociación con CAI, los pacientes pueden presentar diversas manifestaciones inmunopatológicas (IM), como linfoproliferación, enfermedades orgánicas autoinmunes/autoinflamatorias que pueden estar ausentes en el momento del diagnóstico de CAI y desarrollarse durante el seguimiento.
Desde 2004, el centro de referencia para autoinmunes infantiles CEREVONC CEREVONC coordina una cohorte prospectiva nacional de pacientes con IAC de inicio pediátrico que incluye más de 1900 pacientes (datos 05/2023).
Gracias a la colaboración de los 30 centros hematológicos pediátricos franceses, esta cohorte apoya todas las misiones de atención, educación e investigación del Centro de Enfermedades Raras CEREVONCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant). Específicamente, esta base de datos original e imparcial permite describir la salud a largo plazo de pacientes adultos, identificar los contextos fisiopatológicos subyacentes genéticos heterogéneos y estudiar el balance beneficio-riesgo de los tratamientos, incluido el creciente desarrollo de terapias dirigidas.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
3500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Aurore Capelli
- Número de teléfono: 0557820877
- Correo electrónico: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Nathalie ALADJIDI, MD
- Número de teléfono: +33 557820261
- Correo electrónico: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia
- Reclutamiento
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
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Contacto:
- Valérie LI THIAO TE
- Correo electrónico: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
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Angers, Francia
- Reclutamiento
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Contacto:
- Isabelle PELLIER
-
Contacto:
- ispellier@chu-angers.fr
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Besançon, Francia
- Reclutamiento
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
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Contacto:
- Nathalie CHEIKH
-
Contacto:
- ncheikh@chu-besancon.fr
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Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
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Contacto:
- Nathalie ALADJIDI
- Correo electrónico: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
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Brest, Francia
- Reclutamiento
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
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Contacto:
- Liana Carausu
- Correo electrónico: liana.carausu@chu-brest.fr
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Caen, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
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Contacto:
- Marianna DEPARIS
- Correo electrónico: deparis-m@chu-caen.fr
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Clermont-Ferrand, Francia
- Reclutamiento
- Chu de Clermont Ferrand
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Contacto:
- Eric DORE
- Correo electrónico: edore@chu-clermontferrand.fr
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
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Contacto:
- Corinne GUITTON
- Correo electrónico: corinne.guitton@aphp.fr
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Quimper, Francia
- Reclutamiento
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
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Contacto:
- Philippe VIC
- Correo electrónico: p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Cada una de las 30 unidades pediátricas hematoinmunológicas de Francia garantiza la inclusión prospectiva en tiempo real en la cohorte de todos los niños diagnosticados en su unidad, antes de los 18 años, con diagnóstico de PTI, AIHA o síndrome de Evans, cualquiera que sea la fecha del diagnóstico en la fecha de inclusión.
Esta cohorte observacional es prospectiva desde el día del diagnóstico inicial de la citopenia autoinmune. Los pediatras de esta red nacional de enfermedades raras CEREVONC siguen las pautas nacionales para la evaluación y el tratamiento (PNDS 2009, 2017).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PTI, AIHA, Síndrome de Evans
- Inicio antes de los 18 años
Criterio de exclusión:
- Oposición del representante legal o a la recogida de datos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Trombocitopenia inmune (PTI)
Trombocitopenia inmune (PTI): definida según los criterios del grupo de trabajo internacional (Rodeghiero et al., Blood 2009).
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descripción de la salud a largo plazo de pacientes adultos, identificación de los contextos fisiopatológicos subyacentes genéticos heterogéneos, estudio del balance beneficio-riesgo de los tratamientos, incluido el creciente desarrollo de terapias dirigidas.
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Anemia hemolítica autoinmune (AIHA)
Anemia hemolítica autoinmune (AIHA): Hb < 110 g/L con prueba de antiglobulina directa (DAT) positiva y al menos uno de los siguientes criterios de hemólisis: recuento de reticulocitos > 120 G/L, bilirrubina libre > 17 mmol/L o haptoglobina < 10 mg/dL.
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descripción de la salud a largo plazo de pacientes adultos, identificación de los contextos fisiopatológicos subyacentes genéticos heterogéneos, estudio del balance beneficio-riesgo de los tratamientos, incluido el creciente desarrollo de terapias dirigidas.
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Síndrome de Evans (todas las bi o tricitopenias)
Síndrome de Evans (ES): asociación simultánea (menos de 1 mes) o secuencial de al menos dos citopenias autoinmunes entre ITP, AIHA y neutropenia autoinmune (AIN).
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descripción de la salud a largo plazo de pacientes adultos, identificación de los contextos fisiopatológicos subyacentes genéticos heterogéneos, estudio del balance beneficio-riesgo de los tratamientos, incluido el creciente desarrollo de terapias dirigidas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Contexto AIC
Periodo de tiempo: Base
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Número de pacientes con manifestaciones inmunopatológicas (MI), lupus eritematoso sistémico (LES), inmunodeficiencia primaria (IDP).
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Base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Líneas de tratamiento
Periodo de tiempo: cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Porcentaje de pacientes con cada tratamiento por línea de tratamientos
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cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Las reacciones adversas a medicamentos
Periodo de tiempo: cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Porcentaje de pacientes con reacción adversa al medicamento notificada por los investigadores
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cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Eventos
Periodo de tiempo: cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Porcentaje de pacientes con otros eventos de interés como cáncer, infección, trombosis, muerte
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cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Contexto AIC
Periodo de tiempo: cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Número de pacientes con manifestaciones inmunopatológicas (MI), lupus eritematoso sistémico (LES), inmunodeficiencia primaria (IDP).
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cada 6 meses después del inicio hasta los 19 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2010
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
10 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Anemia
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoinmune
Otros números de identificación del estudio
- CHUBX 2023/08
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .