MEGJEGYZÉS: Gyermekkori autoimmun citopenia francia kohorsza (OBS'CEREVANCE)
2023. július 7. frissítette: University Hospital, Bordeaux
"A gyermekkori autoimmun citopéniában szenvedő betegek francia nemzeti kohorsza (OBS'CEREVANCE kohorsz)"
2004-től az OBS'CEREVANCE a gyermekkori autoimmun citopéniában szenvedő betegek nemzeti, valós klinikai csoportja: Immun thrombocytopenia (ITP), autoimmun hemolitikus anémia (AIHA) vagy Evans-szindróma (minden bi- vagy tricitopénia). .
A 30 francia gyermekhematológiai központ együttműködésének köszönhetően ez a csoport támogatja a Ritka Betegségek Központjának CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) összes gondozási, oktatási és kutatási küldetését.
Pontosabban, ez az eredeti, elfogulatlan adatbázis lehetővé teszi a felnőtt betegek hosszú távú egészségi állapotának leírását, a mögöttes heterogén genetikai patofiziológiai összefüggések azonosítását, valamint a kezelések haszon-kockázat arányának tanulmányozását, beleértve a célzott terápiák növekvő fejlődését.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az immunthrombocytopeniás purpura (ITP) és az autoimmun hemolitikus anémia (AHAI) ritka gyermekkori betegségek, amelyek a vérlemezkék és az eritrociták autoimmun pusztulásával járnak.
Egy még ritkább entitáshoz, az Evans-szindrómához (ES) társulhatnak. Ezt a három állapotot autoimmun citopéniának (AIC) nevezik.
A CAI-val összefüggésben a betegek különböző immunpatológiai (IM) megnyilvánulásokat mutathatnak, például limfoproliferációt, autoimmun autoimmun/autogyulladásos szervi betegségeket, amelyek hiányozhatnak a CAI diagnózisának időpontjában, és a követés során alakulhatnak ki.
2004 óta a CEREVANCE gyermekkori autoimmun referenciaközpontja, a CEREVANCE koordinálja a gyermekkori CAI-ban szenvedő betegek országos leendő csoportját, amely több mint 1900 betegből áll (05/2023-as adat).
A 30 francia gyermekhematológiai központ együttműködésének köszönhetően ez a csoport támogatja a Ritka Betegségek Központjának CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) összes gondozási, oktatási és kutatási küldetését. Pontosabban, ez az eredeti, elfogulatlan adatbázis lehetővé teszi a felnőtt betegek hosszú távú egészségi állapotának leírását, a mögöttes heterogén genetikai patofiziológiai összefüggések azonosítását, valamint a kezelések haszon-kockázat arányának tanulmányozását, beleértve a célzott terápiák növekvő fejlődését.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
3500
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Aurore Capelli
- Telefonszám: 0557820877
- E-mail: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Nathalie ALADJIDI, MD
- Telefonszám: +33 557820261
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország
- Toborzás
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
Kapcsolatba lépni:
- Valérie LI THIAO TE
- E-mail: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers, Franciaország
- Toborzás
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Kapcsolatba lépni:
- Isabelle PELLIER
-
Kapcsolatba lépni:
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon, Franciaország
- Toborzás
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
Kapcsolatba lépni:
- Nathalie CHEIKH
-
Kapcsolatba lépni:
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Franciaország
- Toborzás
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Kapcsolatba lépni:
- Nathalie ALADJIDI
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Brest, Franciaország
- Toborzás
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Liana Carausu
- E-mail: liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen, Franciaország
- Toborzás
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
Kapcsolatba lépni:
- Marianna DEPARIS
- E-mail: deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand, Franciaország
- Toborzás
- Chu de Clermont Ferrand
-
Kapcsolatba lépni:
- Eric DORE
- E-mail: edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
Kapcsolatba lépni:
- Corinne GUITTON
- E-mail: corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper, Franciaország
- Toborzás
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
Kapcsolatba lépni:
- Philippe VIC
- E-mail: p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A franciaországi 30 hematoimmunológiai gyermekgyógyászati osztály mindegyike garantálja, hogy az osztályukon diagnosztizált, 18 éves koruk előtt ITP-, AIHA- vagy Evans-szindrómával diagnosztizált összes gyermek kohorszába valós időben kerüljön sor, függetlenül a diagnózis időpontjától. a felvétel dátuma.
Ez a megfigyelési csoport az autoimmun citopénia kezdeti diagnózisának napjától prospektív. A ritka betegség CEREVANCE nemzeti hálózatának gyermekorvosai a nemzeti értékelési és kezelési irányelveket követik (PNDS 2009, 2017).
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ITP, AIHA, Evans-szindróma diagnózisa
- 18 éves kor előtt kezdődik
Kizárási kritériumok:
- A jogi képviselő tiltakozása vagy az adatgyűjtés ellen
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Immun thrombocytopenia (ITP)
Immun thrombocytopenia (ITP): a nemzetközi munkacsoport kritériumai szerint definiálva (Rodeghiero et al., Blood 2009).
|
a felnőtt betegek hosszú távú egészségi állapotának leírása, a heterogén genetikai hátterű patofiziológiai összefüggések azonosítása, a kezelések haszon-kockázat arányának vizsgálata, beleértve a célzott terápiák növekvő fejlesztését.
|
|
Autoimmun hemolitikus anémia (AIHA)
Autoimmun hemolitikus anémia (AIHA): Hb < 110 g/l pozitív közvetlen antiglobulin teszt (DAT) mellett, és legalább egy a következő hemolízis kritériumok közül: retikulocitaszám > 120 G/L, szabad bilirubin > 17 mmol/l vagy haptoglobin < 10 mg/dl.
|
a felnőtt betegek hosszú távú egészségi állapotának leírása, a heterogén genetikai hátterű patofiziológiai összefüggések azonosítása, a kezelések haszon-kockázat arányának vizsgálata, beleértve a célzott terápiák növekvő fejlesztését.
|
|
Evans-szindróma (minden bi- vagy tricitopénia)
Evans-szindróma (ES): az ITP, az AIHA és az autoimmun neutropenia (AIN) között legalább két autoimmun citopenia egyidejű (kevesebb mint 1 hónapja) vagy egymás utáni összefüggése.
|
a felnőtt betegek hosszú távú egészségi állapotának leírása, a heterogén genetikai hátterű patofiziológiai összefüggések azonosítása, a kezelések haszon-kockázat arányának vizsgálata, beleértve a célzott terápiák növekvő fejlesztését.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AIC kontextus
Időkeret: Alapvonal
|
Immunpatológiai manifesztációban (IM), szisztémás erythematosus lupusban (SLE), primer immunhiányban (PID) szenvedő betegek száma.
|
Alapvonal
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelési vonalak
Időkeret: 6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
Az egyes kezeléseken átesett betegek százalékos aránya a kezelési vonalak szerint
|
6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
|
Nemkívánatos gyógyszerreakciók
Időkeret: 6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
A vizsgálók által jelentett mellékhatást okozó betegek százalékos aránya
|
6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
|
Események
Időkeret: 6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél egyéb érdekes események, például rák, fertőzés, trombózis vagy haláleset fordultak elő
|
6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
|
AIC kontextus
Időkeret: 6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
Immunpatológiai manifesztációban (IM), szisztémás erythematosus lupusban (SLE), primer immunhiányban (PID) szenvedő betegek száma.
|
6 havonta a kiindulási érték után 19 éves korig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2010. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 7.
Első közzététel (Tényleges)
2023. július 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 7.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Hematológiai betegségek
- Vérzés
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Anémia
- Véralvadási zavarok
- A bőr megnyilvánulásai
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
- Thrombocytopenia
- Vérszegénység, hemolitikus
- Vérszegénység, hemolitikus, autoimmun
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHUBX 2023/08
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .