Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

OBS'CEREVANCE: Francouzská kohorta dětské autoimunitní cytopenie (OBS'CEREVANCE)

7. července 2023 aktualizováno: University Hospital, Bordeaux

"Francouzská národní kohorta pacientů s dětským nástupem autoimunitní cytopenie (obs'CEREVANCE kohorta)"

Od roku 2004 je OBS'CEREVANCE národní prospektivní klinickou kohortou pacientů s autoimunitní cytopenií pediatrického původu: imunitní trombocytopenie (ITP), autoimunitní hemolytická anémie (AIHA) nebo Evansův syndrom (všechny bi nebo tri cytopenie) . Díky spolupráci 30 francouzských dětských hematologických center tato kohorta podporuje všechny mise Centra pro vzácná onemocnění CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) pro péči, vzdělávání a výzkum. Konkrétně tato originální nezaujatá databáze umožňuje popsat dlouhodobý zdravotní stav dospělých pacientů, identifikovat heterogenní genetické základní patofyziologické souvislosti a studovat poměr přínosů a rizik léčby, včetně rostoucího vývoje cílených terapií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Imunitní trombocytopenická purpura (ITP) a autoimunitní hemolytická anémie (AHAI) jsou vzácná dětská onemocnění, která zahrnují autoimunitní destrukci krevních destiček a erytrocytů.

Mohou být spojeny s ještě vzácnější entitou, Evansovým syndromem (ES). Tyto tři stavy se označují jako autoimunitní cytopenie (AIC).

V souvislosti s CAI se u pacientů mohou objevit různé imunopatologické (IM) projevy, jako je lymfoproliferace, autoimunitní autoimunitní/autozánětlivá orgánová onemocnění, která mohou chybět v době diagnózy CAI a mohou se vyvinout během sledování.

Od roku 2004 koordinuje referenční centrum CEREVANCE pro dětskou autoimunitní onemocnění CEREVANCE národní prospektivní kohortu pacientů s CAI s pediatrickým nástupem zahrnující více než 1900 pacientů (údaje 05/2023).

Díky spolupráci 30 francouzských dětských hematologických center tato kohorta podporuje všechny mise Centra pro vzácná onemocnění CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) pro péči, vzdělávání a výzkum. Konkrétně tato originální nezaujatá databáze umožňuje popsat dlouhodobý zdravotní stav dospělých pacientů, identifikovat heterogenní genetické základní patofyziologické souvislosti a studovat poměr přínosů a rizik léčby, včetně rostoucího vývoje cílených terapií.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

3500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie
      • Angers, Francie
        • Nábor
        • CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
        • Kontakt:
          • Isabelle PELLIER
        • Kontakt:
          • ispellier@chu-angers.fr
      • Besançon, Francie
        • Nábor
        • BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
        • Kontakt:
          • Nathalie CHEIKH
        • Kontakt:
          • ncheikh@chu-besancon.fr
      • Bordeaux, Francie
      • Brest, Francie
      • Caen, Francie
      • Clermont-Ferrand, Francie
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
        • Kontakt:
      • Quimper, Francie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Každá z 30 hemato-imunologických pediatrických jednotek ve Francii zaručuje perspektivní zařazení v reálném čase do kohorty všech dětí diagnostikovaných na jejich jednotce před 18 lety s diagnózou ITP, AIHA nebo Evansův syndrom, bez ohledu na datum diagnózy v datum zařazení.

Tato observační kohorta je prospektivní ode dne počáteční diagnózy autoimunitní cytopenie. Pediatři z této národní sítě CEREVANCE pro vzácné onemocnění se řídí národními doporučeními pro hodnocení a léčbu (PNDS 2009, 2017)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika ITP, AIHA, Evansův syndrom
  • Nástup před 18. rokem věku

Kritéria vyloučení:

  • Odpor zákonného zástupce nebo ke sběru dat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Imunitní trombocytopenie (ITP)
Imunitní trombocytopenie (ITP): definována podle kritérií mezinárodní pracovní skupiny (Rodeghiero et al., Blood 2009).
Jiný: sběr dat
popis dlouhodobého zdravotního stavu dospělých pacientů, identifikace heterogenních genetických základních patofyziologických souvislostí, studie poměru přínosů a rizik léčby, včetně rostoucího rozvoje cílených terapií.
Autoimunitní hemolytická anémie (AIHA)
Autoimunitní hemolytická anémie (AIHA): Hb < 110 g/l s pozitivním přímým antiglobulinovým testem (DAT) a alespoň jedním z následujících kritérií hemolýzy: počet retikulocytů > 120 G/l, volný bilirubin > 17 mmol/l nebo haptoglobin < 10 mg/dl.
Jiný: sběr dat
popis dlouhodobého zdravotního stavu dospělých pacientů, identifikace heterogenních genetických základních patofyziologických souvislostí, studie poměru přínosů a rizik léčby, včetně rostoucího rozvoje cílených terapií.
Evansův syndrom (všechny bi nebo tri cytopenie)
Evansův syndrom (ES): současná (méně než 1 měsíc) nebo sekvenční asociace alespoň dvou autoimunitních cytopenií mezi ITP, AIHA a autoimunitní neutropenií (AIN).
Jiný: sběr dat
popis dlouhodobého zdravotního stavu dospělých pacientů, identifikace heterogenních genetických základních patofyziologických souvislostí, studie poměru přínosů a rizik léčby, včetně rostoucího rozvoje cílených terapií.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AIC kontext
Časové okno: Základní linie
Počet pacientů s imunopatologickými projevy (IM), systémový erythematodes lupus (SLE), primární imunodeficience (PID).
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčebné linie
Časové okno: každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
Procento pacientů s každou léčbou podle řady léčeb
každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
Nežádoucí účinky léků
Časové okno: každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
Procento pacientů s nežádoucí reakcí na léčivo hlášené zkoušejícími
každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
Události
Časové okno: každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
Procento pacientů s jinými zajímavými událostmi, jako je rakovina, infekce, trombóza, úmrtí
každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
AIC kontext
Časové okno: každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let
Počet pacientů s imunopatologickými projevy (IM), systémový erythematodes lupus (SLE), primární imunodeficience (PID).
každých 6 měsíců po výchozí hodnotě až do 19 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Bordeaux

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2010

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHUBX 2023/08

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na sběr dat

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit