OBS'CEREVANCE：法国儿童自身免疫性血细胞减少症队列 (OBS'CEREVANCE)
2023年7月7日 更新者：University Hospital, Bordeaux
“法国国家儿童自身免疫性血细胞减少症患者队列（OBS'CEREVANCE 队列）”
自 2004 年起，OBS'CEREVANCE 是一个全国性的真实世界前瞻性临床队列，纳入儿童发病的自身免疫性血细胞减少症患者：免疫性血小板减少症 (ITP)、自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 或埃文斯综合征（所有双或三血细胞减少症） 。
感谢 30 个法国儿科血液中心的合作，该队列支持罕见疾病中心 CEREVANCE（国家细胞自身免疫参考中心）的所有护理、教育和研究任务。
具体来说，这个原始的无偏见数据库可以描述成年患者的长期健康状况，识别病理生理背景下的异质遗传，并研究治疗的获益-风险平衡，包括不断发展的靶向治疗。
研究概览
详细说明
免疫性血小板减少性紫癜（ITP）和自身免疫性溶血性贫血（AHAI）是罕见的儿童疾病，分别涉及血小板和红细胞的自身免疫性破坏。
它们可能与一种更罕见的疾病——埃文斯综合征（ES）有关。 这三种情况称为自身免疫性血细胞减少症（AIC）。
与 CAI 相关，患者可能会出现各种免疫病理学 (IM) 表现，例如淋巴细胞增殖、自身免疫性自身免疫/自身炎症器官疾病，这些表现在 CAI 诊断时可能不存在，但在随访期间可能会出现。
自 2004 年以来，儿童自身免疫性 CEREVANCE 参考中心 CEREVANCE 一直在协调全国儿科发病 CAI 患者前瞻性队列，其中包括 1900 多名患者（数据 05/2023）。
感谢 30 个法国儿科血液中心的合作，该队列支持罕见疾病中心 CEREVANCE（国家细胞自身免疫参考中心）的所有护理、教育和研究任务。 具体来说，这个原始的无偏见数据库可以描述成年患者的长期健康状况，识别病理生理背景下的异质遗传，并研究治疗的获益-风险平衡，包括不断发展的靶向治疗。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
3500
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Aurore Capelli
- 电话号码：0557820877
- 邮箱：aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
研究联系人备份
- 姓名：Nathalie ALADJIDI, MD
- 电话号码：+33 557820261
- 邮箱：nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
学习地点
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Amiens、法国
- 招聘中
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
接触：
- Valérie LI THIAO TE
- 邮箱：lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers、法国
- 招聘中
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
接触：
- Isabelle PELLIER
-
接触：
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon、法国
- 招聘中
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
接触：
- Nathalie CHEIKH
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接触：
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux、法国
- 招聘中
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
接触：
- Nathalie ALADJIDI
- 邮箱：nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
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Brest、法国
- 招聘中
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
接触：
- Liana Carausu
- 邮箱：liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen、法国
- 招聘中
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
接触：
- Marianna DEPARIS
- 邮箱：deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand、法国
- 招聘中
- Chu de Clermont Ferrand
-
接触：
- Eric DORE
- 邮箱：edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris、法国
- 招聘中
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
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接触：
- Corinne GUITTON
- 邮箱：corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper、法国
- 招聘中
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
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接触：
- Philippe VIC
- 邮箱：p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
法国 30 个血液免疫儿科病房中的每一个都保证将 18 岁之前在该病房诊断出的所有患有 ITP、AIHA 或埃文斯综合征的儿童实时纳入队列，无论诊断日期如何纳入日期。
该观察队列从初次诊断自身免疫性血细胞减少之日起就具有前瞻性。来自这种罕见疾病 CEREVANCE 国家网络的儿科医生遵循国家评估和治疗指南（PNDS 2009、2017）
描述
纳入标准：
- ITP、AIHA、埃文斯综合征的诊断
- 18岁之前发病
排除标准：
- 法定代表人或数据收集的反对
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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免疫性血小板减少症（ITP）
免疫性血小板减少症（ITP）：根据国际工作组标准定义（Rodeghiero 等人，Blood 2009）。
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描述成年患者的长期健康状况，识别病理生理背景下的异质遗传，研究治疗的利益-风险平衡，包括不断发展的靶向治疗。
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自身免疫性溶血性贫血（AIHA）
自身免疫性溶血性贫血 (AIHA)：Hb < 110 g/L，直接抗球蛋白试验 (DAT) 呈阳性，并且至少满足以下溶血标准之一：网织红细胞计数 > 120 G/L、游离胆红素 > 17 mmol/L 或触珠蛋白< 10 毫克/分升。
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描述成年患者的长期健康状况，识别病理生理背景下的异质遗传，研究治疗的利益-风险平衡，包括不断发展的靶向治疗。
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埃文斯综合征（所有双血细胞或三血细胞减少症）
埃文斯综合征（ES）：ITP、AIHA和自身免疫性中性粒细胞减少症（AIN）中至少两种自身免疫性血细胞减少症同时（少于1个月）或连续相关。
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描述成年患者的长期健康状况，识别病理生理背景下的异质遗传，研究治疗的利益-风险平衡，包括不断发展的靶向治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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AIC 背景
大体时间：基线
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患有免疫病理学表现（IM）、系统性红斑狼疮（SLE）、原发性免疫缺陷（PID）的患者数量。
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基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗线
大体时间：基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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按治疗方案划分的接受每种治疗的患者百分比
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基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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药物不良反应
大体时间：基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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研究人员报告的出现药物不良反应的患者百分比
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基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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活动
大体时间：基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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患有癌症、感染、血栓形成、死亡等其他感兴趣事件的患者百分比
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基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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AIC 背景
大体时间：基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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患有免疫病理学表现（IM）、系统性红斑狼疮（SLE）、原发性免疫缺陷（PID）的患者数量。
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基线后每 6 个月一次，最多 19 岁
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Nathalie ALADJIDI, MD、University Hospital, Bordeaux
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年9月1日
初级完成 (估计的)
2029年12月31日
研究完成 (估计的)
2029年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月7日
首次发布 (实际的)
2023年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月7日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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