OBS'CEREVANCE: Frans cohort van pediatrische auto-immuuncytopenie (OBS'CEREVANCE)
7 juli 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Bordeaux
"Frans nationaal cohort van patiënten met pediatrisch begin van auto-immuuncytopenie (OBS'CEREVANCE-cohort)"
Vanaf 2004 is OBS'CEREVANCE een nationaal real-world prospectief klinisch cohort van patiënten met auto-immuuncytopenie die bij kinderen begint: immuuntrombocytopenie (ITP), auto-immune hemolytische anemie (AIHA) of het syndroom van Evans (alle bi- of tricytopenieën) .
Dankzij de samenwerking van de 30 Franse pediatrische hematologische centra ondersteunt dit cohort alle missies van het Zeldzame Ziektencentrum CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) voor zorg, onderwijs en onderzoek.
Met name maakt deze originele, onbevooroordeelde database het mogelijk om de gezondheid van volwassen patiënten op lange termijn te beschrijven, om de heterogene genetische onderliggende pathofysiologische contexten te identificeren en om de baten-risicoverhouding van behandelingen te bestuderen, inclusief de groeiende ontwikkeling van gerichte therapieën.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Immuuntrombocytopenische purpura (ITP) en auto-immuun hemolytische anemie (AHAI) zijn zeldzame kinderziekten die auto-immuunvernietiging van respectievelijk bloedplaatjes en erytrocyten met zich meebrengen.
Ze kunnen worden geassocieerd met een nog zeldzamere entiteit, het Evans-syndroom (ES). Deze drie aandoeningen worden auto-immune cytopenieën (AIC) genoemd.
In verband met CAI kunnen patiënten zich presenteren met verschillende immunopathologische (IM) manifestaties zoals lymfoproliferatie, auto-immuun auto-immuun/auto-inflammatoire orgaanziekten die afwezig kunnen zijn op het moment van de diagnose van CAI en zich ontwikkelen tijdens de follow-up.
Sinds 2004 coördineert het CEREVANCE-referentiecentrum voor auto-immuun CEREVANCE bij kinderen een nationaal prospectief cohort van patiënten met CAI bij kinderen, waaronder meer dan 1900 patiënten (gegevens 05/2023).
Dankzij de samenwerking van de 30 Franse pediatrische hematologische centra ondersteunt dit cohort alle missies van het Zeldzame Ziektencentrum CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) voor zorg, onderwijs en onderzoek. Met name maakt deze originele, onbevooroordeelde database het mogelijk om de gezondheid van volwassen patiënten op lange termijn te beschrijven, om de heterogene genetische onderliggende pathofysiologische contexten te identificeren en om de baten-risicoverhouding van behandelingen te bestuderen, inclusief de groeiende ontwikkeling van gerichte therapieën.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
3500
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Aurore Capelli
- Telefoonnummer: 0557820877
- E-mail: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Nathalie ALADJIDI, MD
- Telefoonnummer: +33 557820261
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Studie Locaties
-
-
-
Amiens, Frankrijk
- Werving
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
Contact:
- Valérie LI THIAO TE
- E-mail: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers, Frankrijk
- Werving
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Contact:
- Isabelle PELLIER
-
Contact:
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon, Frankrijk
- Werving
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
Contact:
- Nathalie CHEIKH
-
Contact:
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Frankrijk
- Werving
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Contact:
- Nathalie ALADJIDI
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Brest, Frankrijk
- Werving
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
Contact:
- Liana Carausu
- E-mail: liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen, Frankrijk
- Werving
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
Contact:
- Marianna DEPARIS
- E-mail: deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk
- Werving
- Chu de Clermont Ferrand
-
Contact:
- Eric DORE
- E-mail: edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
Contact:
- Corinne GUITTON
- E-mail: corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper, Frankrijk
- Werving
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
Contact:
- Philippe VIC
- E-mail: p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Elk van de 30 hemato-immunologische pediatrische afdelingen in Frankrijk garandeert de toekomstige in real time opname in het cohort van alle kinderen gediagnosticeerd in hun eenheid, vóór 18 jaar oud, met ITP, AIHA of Evans syndroom diagnose, ongeacht de datum van diagnose bij de datum van opname.
Dit observationele cohort is prospectief vanaf de dag van de eerste diagnose van de auto-immune cytopenie. De kinderartsen van deze zeldzame ziekte CEREVANCE nationaal netwerk volgen nationale richtlijnen voor evaluatie en behandeling (PNDS 2009, 2017)
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van ITP, AIHA, Evans-syndroom
- Aanvang vóór de leeftijd van 18 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Verzet van wettelijke vertegenwoordiger of tegen gegevensverzameling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Immuuntrombocytopenie (ITP)
Immuuntrombocytopenie (ITP): gedefinieerd volgens de criteria van de internationale werkgroep (Rodeghiero et al., Blood 2009).
|
beschrijving van de gezondheid op lange termijn van volwassen patiënten, identificatie van de heterogene genetische onderliggende pathofysiologische contexten, studie van de baten-risicoverhouding van behandelingen, inclusief de groeiende ontwikkeling van gerichte therapieën.
|
|
Auto-immune hemolytische anemie (AIHA)
Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA): Hb < 110 g/l met een positieve directe antiglobulinetest (DAT) en ten minste een van de volgende hemolysecriteria: aantal reticulocyten > 120 g/l, vrij bilirubine > 17 mmol/l of haptoglobine < 10 mg/dL.
|
beschrijving van de gezondheid op lange termijn van volwassen patiënten, identificatie van de heterogene genetische onderliggende pathofysiologische contexten, studie van de baten-risicoverhouding van behandelingen, inclusief de groeiende ontwikkeling van gerichte therapieën.
|
|
Evans-syndroom (alle bi- of tricytopenieën)
Evans-syndroom (ES): gelijktijdige (minder dan 1 maand) of sequentiële associatie van ten minste twee auto-immune cytopenie tussen ITP, AIHA en auto-immune neutropenie (AIN).
|
beschrijving van de gezondheid op lange termijn van volwassen patiënten, identificatie van de heterogene genetische onderliggende pathofysiologische contexten, studie van de baten-risicoverhouding van behandelingen, inclusief de groeiende ontwikkeling van gerichte therapieën.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
AIC-context
Tijdsspanne: Basislijn
|
Aantal patiënten met immunopathologische manifestaties (IM), systemische erythematosus lupus (SLE), primaire immunodeficiëntie (PID).
|
Basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandeling lijnen
Tijdsspanne: elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
Percentage patiënten met elke behandeling per behandellijn
|
elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
|
Bijwerkingen op geneesmiddelen
Tijdsspanne: elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
Percentage patiënten met bijwerking gemeld door onderzoekers
|
elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
|
Evenementen
Tijdsspanne: elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
Percentage patiënten met andere voorvallen van belang zoals kanker, infectie, trombose, overlijden
|
elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
|
AIC-context
Tijdsspanne: elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
Aantal patiënten met immunopathologische manifestaties (IM), systemische erythematosus lupus (SLE), primaire immunodeficiëntie (PID).
|
elke 6 maanden na baseline tot 19 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2010
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2029
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 juli 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedarmoede
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Trombocytopenie
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede, hemolytisch, auto-immuun
Andere studie-ID-nummers
- CHUBX 2023/08
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .