OBS'CEREVANCE: Coorte Francesa de Citopenia Autoimune Pediátrica (OBS'CEREVANCE)
7 de julho de 2023 atualizado por: University Hospital, Bordeaux
"Coorte Nacional Francesa de Pacientes com Citopenia Autoimune de Início Pediátrico (Coorte OBS'CEREVANCE)"
Desde 2004, OBS'CEREVANCE é uma coorte clínica prospectiva nacional do mundo real de pacientes com citopenia autoimune de início pediátrico: trombocitopenia imune (PTI), anemia hemolítica autoimune (AIHA) ou síndrome de Evans (todas bi ou tri citopenias) .
Graças à colaboração dos 30 centros hematológicos pediátricos franceses, esta coorte apoia todas as missões do Centro de Doenças Raras CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) para cuidados, educação e pesquisa.
Especificamente, este banco de dados imparcial original permite descrever a saúde de longo prazo de pacientes adultos, identificar os contextos fisiopatológicos subjacentes genéticos heterogêneos e estudar o equilíbrio risco-benefício dos tratamentos, incluindo o crescente desenvolvimento de terapias direcionadas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A púrpura trombocitopênica imune (PTI) e a anemia hemolítica autoimune (IAHA) são doenças raras da infância que envolvem a destruição autoimune de plaquetas e eritrócitos, respectivamente.
Podem estar associados a uma entidade ainda mais rara, a síndrome de Evans (SE). Estas três condições são referidas como citopenias autoimunes (AIC).
Em associação com CAI, os pacientes podem apresentar várias manifestações imunopatológicas (IM), como linfoproliferação, doenças autoimunes/autoinflamatórias de órgãos que podem estar ausentes no momento do diagnóstico de CAI e se desenvolver durante o acompanhamento.
Desde 2004, o centro de referência CEREVANCE para autoimune infantil CEREVANCE coordena uma coorte prospectiva nacional de pacientes com IAC de início pediátrico, incluindo mais de 1.900 pacientes (dados 05/2023).
Graças à colaboração dos 30 centros hematológicos pediátricos franceses, esta coorte apoia todas as missões do Centro de Doenças Raras CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) para cuidados, educação e pesquisa. Especificamente, este banco de dados imparcial original permite descrever a saúde de longo prazo de pacientes adultos, identificar os contextos fisiopatológicos subjacentes genéticos heterogêneos e estudar o equilíbrio risco-benefício dos tratamentos, incluindo o crescente desenvolvimento de terapias direcionadas.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
3500
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Aurore Capelli
- Número de telefone: 0557820877
- E-mail: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Estude backup de contato
- Nome: Nathalie ALADJIDI, MD
- Número de telefone: +33 557820261
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Locais de estudo
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Amiens, França
- Recrutamento
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
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Contato:
- Valérie LI THIAO TE
- E-mail: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
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Angers, França
- Recrutamento
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
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Contato:
- Isabelle PELLIER
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Contato:
- ispellier@chu-angers.fr
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Besançon, França
- Recrutamento
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
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Contato:
- Nathalie CHEIKH
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Contato:
- ncheikh@chu-besancon.fr
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Bordeaux, França
- Recrutamento
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
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Contato:
- Nathalie ALADJIDI
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
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Brest, França
- Recrutamento
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
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Contato:
- Liana Carausu
- E-mail: liana.carausu@chu-brest.fr
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Caen, França
- Recrutamento
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
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Contato:
- Marianna DEPARIS
- E-mail: deparis-m@chu-caen.fr
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Clermont-Ferrand, França
- Recrutamento
- Chu de Clermont Ferrand
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Contato:
- Eric DORE
- E-mail: edore@chu-clermontferrand.fr
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Paris, França
- Recrutamento
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
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Contato:
- Corinne GUITTON
- E-mail: corinne.guitton@aphp.fr
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Quimper, França
- Recrutamento
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
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Contato:
- Philippe VIC
- E-mail: p.vic@ch-cornouaille.fr
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Cada uma das 30 unidades hematoimunológicas pediátricas da França garante a inclusão prospectiva em tempo real na coorte de todas as crianças diagnosticadas em sua unidade, antes dos 18 anos, com diagnóstico de PTI, AIHA ou síndrome de Evans, qualquer que seja a data do diagnóstico no a data de inclusão.
Esta coorte observacional é prospectiva desde o dia do diagnóstico inicial da citopenia autoimune Os pediatras desta rede nacional CEREVANCE de doença rara seguem as diretrizes nacionais para avaliação e tratamento (PNDS 2009, 2017)
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de ITP, AIHA, Síndrome de Evans
- Início antes dos 18 anos
Critério de exclusão:
- Oposição do representante legal ou à coleta de dados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Trombocitopenia imune (PTI)
Trombocitopenia imune (PTI): definida de acordo com os critérios do grupo de trabalho internacional (Rodeghiero et al., Blood 2009).
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descrição da saúde a longo prazo de doentes adultos, identificação dos contextos fisiopatológicos subjacentes à genética heterogénea, estudo da relação benefício-risco dos tratamentos, incluindo o crescente desenvolvimento de terapias dirigidas.
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Anemia Hemolítica Autoimune (AIHA)
Anemia hemolítica autoimune (AIHA): Hb < 110 g/L com teste de antiglobulina direta (DAT) positivo e pelo menos um dos seguintes critérios de hemólise: contagem de reticulócitos > 120 G/L, bilirrubina livre > 17 mmol/L ou haptoglobina < 10 mg/dL.
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descrição da saúde a longo prazo de doentes adultos, identificação dos contextos fisiopatológicos subjacentes à genética heterogénea, estudo da relação benefício-risco dos tratamentos, incluindo o crescente desenvolvimento de terapias dirigidas.
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Síndrome de Evans (todas as bi ou tri citopenias)
Síndrome de Evans (ES): associação simultânea (menos de 1 mês) ou sequencial de pelo menos duas citopenias autoimunes entre ITP, AIHA e neutropenia autoimune (AIN).
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descrição da saúde a longo prazo de doentes adultos, identificação dos contextos fisiopatológicos subjacentes à genética heterogénea, estudo da relação benefício-risco dos tratamentos, incluindo o crescente desenvolvimento de terapias dirigidas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Contexto AIC
Prazo: Linha de base
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Número de pacientes com manifestações imunopatológicas (IM), lúpus eritematoso sistêmico (LES), imunodeficiência primária (DIP).
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Linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Linhas de tratamento
Prazo: a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Porcentagem de pacientes com cada tratamento por linha de tratamentos
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a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Reações adversas a medicamentos
Prazo: a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Porcentagem de pacientes com reação adversa ao medicamento relatada pelos investigadores
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a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Eventos
Prazo: a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Porcentagem de pacientes com outros eventos de interesse, como câncer, infecção, trombose, morte
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a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Contexto AIC
Prazo: a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Número de pacientes com manifestações imunopatológicas (IM), lúpus eritematoso sistêmico (LES), imunodeficiência primária (DIP).
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a cada 6 meses após o início do estudo até 19 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2010
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
10 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Anemia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoimune
Outros números de identificação do estudo
- CHUBX 2023/08
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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