HUOMAUTUS: Ranskan lasten autoimmuunisytopenian kohortti (OBS'CEREVANCE)
perjantai 7. heinäkuuta 2023 päivittänyt: University Hospital, Bordeaux
"Ranskan kansallinen kohortti potilaista, joilla on lasten autoimmuunisytopenia (OBS'CEREVANCE-kohortti)"
Vuodesta 2004 lähtien OBS'CEREVANCE on kansallinen potentiaalinen kliininen kohortti potilaista, joilla on lasten autoimmuunisytopenia: immuunitrombosytopenia (ITP), autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (AIHA) tai Evansin oireyhtymä (kaikki bi- tai trisytopeniat). .
30 ranskalaisen lasten hematologisen keskuksen yhteistyön ansiosta tämä kohortti tukee kaikkia harvinaisten sairauksien keskuksen CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) hoito-, koulutus- ja tutkimustehtäviä.
Erityisesti tämä alkuperäinen puolueeton tietokanta mahdollistaa aikuispotilaiden pitkän aikavälin terveyden kuvaamisen, heterogeenisten geneettisten taustalla olevien patofysiologisten kontekstien tunnistamisen ja hoitojen hyöty-riskisuhteen tutkimisen, mukaan lukien kohdennettujen hoitojen kasvava kehitys.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Immuunitrombosytopeeninen purppura (ITP) ja autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (AHAI) ovat harvinaisia lapsuussairauksia, joihin liittyy verihiutaleiden ja punasolujen autoimmuuninen tuhoutuminen.
Ne voivat liittyä vielä harvinaisempaan kokonaisuuteen, Evansin oireyhtymään (ES). Näitä kolmea tilaa kutsutaan autoimmuunisytopenioiksi (AIC).
CAI:n yhteydessä potilailla voi esiintyä erilaisia immunopatologisia (IM) ilmenemismuotoja, kuten lymfoproliferaatiota, autoimmuunisia autoimmuuni-/autoinflammatorisia elinsairauksia, jotka saattavat olla poissa CAI-diagnoosin aikana ja kehittyä seurannan aikana.
Vuodesta 2004 lähtien lasten autoimmuunisairauksien referenssikeskus CEREVANCE CEREVANCE on koordinoinut kansallista tulevaa lapsipotilaiden kohorttia, joilla on lapsilla alkanut CAI, johon kuuluu yli 1900 potilasta (tiedot 05/2023).
30 ranskalaisen lasten hematologisen keskuksen yhteistyön ansiosta tämä kohortti tukee kaikkia harvinaisten sairauksien keskuksen CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) hoito-, koulutus- ja tutkimustehtäviä. Erityisesti tämä alkuperäinen puolueeton tietokanta mahdollistaa aikuispotilaiden pitkän aikavälin terveyden kuvaamisen, heterogeenisten geneettisten taustalla olevien patofysiologisten kontekstien tunnistamisen ja hoitojen hyöty-riskisuhteen tutkimisen, mukaan lukien kohdennettujen hoitojen kasvava kehitys.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
3500
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Aurore Capelli
- Puhelinnumero: 0557820877
- Sähköposti: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Nathalie ALADJIDI, MD
- Puhelinnumero: +33 557820261
- Sähköposti: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska
- Rekrytointi
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Valérie LI THIAO TE
- Sähköposti: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
-
Angers, Ranska
- Rekrytointi
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Isabelle PELLIER
-
Ottaa yhteyttä:
- ispellier@chu-angers.fr
-
Besançon, Ranska
- Rekrytointi
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
Ottaa yhteyttä:
- Nathalie CHEIKH
-
Ottaa yhteyttä:
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Nathalie ALADJIDI
- Sähköposti: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
-
Brest, Ranska
- Rekrytointi
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
-
Ottaa yhteyttä:
- Liana Carausu
- Sähköposti: liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
-
Ottaa yhteyttä:
- Marianna DEPARIS
- Sähköposti: deparis-m@chu-caen.fr
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Rekrytointi
- Chu de Clermont Ferrand
-
Ottaa yhteyttä:
- Eric DORE
- Sähköposti: edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
Ottaa yhteyttä:
- Corinne GUITTON
- Sähköposti: corinne.guitton@aphp.fr
-
Quimper, Ranska
- Rekrytointi
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippe VIC
- Sähköposti: p.vic@ch-cornouaille.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Jokainen 30 hematoimmunologisesta lasten yksiköstä Ranskassa takaa mahdollisen reaaliaikaisen sisällyttämisen kohorttiin kaikki lapset, joilla on diagnosoitu heidän osastollaan ennen 18-vuotiaita, joilla on diagnosoitu ITP, AIHA tai Evansin oireyhtymä, riippumatta diagnoosin päivämäärästä sisällyttämispäivämäärä.
Tämä havainnointikohortti on tuleva autoimmuunisytopenian alkuperäisen diagnoosin päivästä. Tämän harvinaisen sairauden kansallisen CEREVANCE-verkoston lastenlääkärit noudattavat kansallisia arviointi- ja hoitoohjeita (PNDS 2009, 2017)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ITP-, AIHA-, Evansin oireyhtymän diagnoosi
- Alkaa ennen 18 vuoden ikää
Poissulkemiskriteerit:
- Laillisen edustajan tai tiedonkeruun vastustus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Immuunitrombosytopenia (ITP)
Immuunitrombosytopenia (ITP): määritelty kansainvälisten työryhmän kriteerien mukaisesti (Rodeghiero et al., Blood 2009).
|
aikuispotilaiden pitkäaikaisen terveyden kuvaus, heterogeenisten geneettisten taustalla olevien patofysiologisten kontekstien tunnistaminen, hoitojen hyöty-riskisuhteen tutkiminen, mukaan lukien kohdennettujen hoitojen kehittäminen.
|
|
Autoimmuuni hemolyyttinen anemia (AIHA)
Autoimmuuninen hemolyyttinen anemia (AIHA): Hb < 110 g/l positiivisella suoralla antiglobuliinitestillä (DAT) ja vähintään yhdellä seuraavista hemolyysikriteereistä: retikulosyyttien määrä > 120 G/L, vapaa bilirubiini > 17 mmol/l tai haptoglobiini < 10 mg/dl.
|
aikuispotilaiden pitkäaikaisen terveyden kuvaus, heterogeenisten geneettisten taustalla olevien patofysiologisten kontekstien tunnistaminen, hoitojen hyöty-riskisuhteen tutkiminen, mukaan lukien kohdennettujen hoitojen kehittäminen.
|
|
Evansin oireyhtymä (kaikki bi- tai trisytopeniat)
Evansin oireyhtymä (ES): samanaikainen (alle 1 kuukausi) tai peräkkäinen vähintään kahden autoimmuunisytopenian yhteys ITP:n, AIHA:n ja autoimmuunineutropenian (AIN) joukossa.
|
aikuispotilaiden pitkäaikaisen terveyden kuvaus, heterogeenisten geneettisten taustalla olevien patofysiologisten kontekstien tunnistaminen, hoitojen hyöty-riskisuhteen tutkiminen, mukaan lukien kohdennettujen hoitojen kehittäminen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AIC-konteksti
Aikaikkuna: Perustaso
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on immunopatologisia oireita (IM), systeeminen erythematosus lupus (SLE), primaarinen immuunipuutos (PID).
|
Perustaso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitolinjat
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
Jokaisen hoidon saaneiden potilaiden prosenttiosuus hoitosarjoittain
|
6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
|
Lääkkeiden haittavaikutukset
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on tutkijoiden ilmoittama haittavaikutus
|
6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
|
Tapahtumat
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on muita kiinnostavia tapahtumia, kuten syöpä, infektio, tromboosi tai kuolema
|
6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
|
AIC-konteksti
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
Potilaiden lukumäärä, joilla on immunopatologisia oireita (IM), systeeminen erythematosus lupus (SLE), primaarinen immuunipuutos (PID).
|
6 kuukauden välein lähtötilanteen jälkeen 19 vuoteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Anemia
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia, hemolyyttinen, autoimmuuni
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHUBX 2023/08
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .