Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

OBS'CEREVANCE: Fransk kohorte af pædiatrisk autoimmun cytopeni (OBS'CEREVANCE)

7. juli 2023 opdateret af: University Hospital, Bordeaux

"Fransk national kohorte af patienter med pædiatrisk debut af autoimmun cytopeni (OBS'CEREVANCE kohorte)"

Fra 2004 er OBS'CEREVANCE en national prospektiv klinisk kohorte af patienter med autoimmun cytopeni af pædiatrisk debut: Immun trombocytopeni (ITP), autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) eller Evans syndrom (alle bi- eller tricytopenier) . Takket være samarbejdet mellem de 30 franske pædiatriske hæmatologiske centre, støtter denne kohorte alle centret for sjældne sygdomme CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) missioner til pleje, uddannelse og forskning. Specifikt giver denne originale objektive database mulighed for at beskrive voksne patienters langsigtede helbred, at identificere de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske sammenhænge og at studere fordele-risiko-balancen af ​​behandlinger, herunder den voksende udvikling af målrettede terapier.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Immun trombocytopenisk purpura (ITP) og autoimmun hæmolytisk anæmi (AHAI) er sjældne børnesygdomme, der involverer autoimmun ødelæggelse af henholdsvis blodplader og erytrocytter.

De kan være forbundet med en endnu sjældnere enhed, Evans syndrom (ES). Disse tre tilstande omtales som autoimmune cytopenier (AIC).

I forbindelse med CAI kan patienter præsentere forskellige immunopatologiske (IM) manifestationer såsom lymfoproliferation, autoimmune autoimmune/autoinflammatoriske organsygdomme, der kan være fraværende på tidspunktet for diagnosetidspunktet for CAI og udvikle sig under opfølgning.

Siden 2004 har CEREVANCE referencecenter for børneautoimmun CEREVANCE koordineret en national prospektiv kohorte af patienter med pædiatrisk debut CAI, herunder over 1900 patienter (data 05/2023).

Takket være samarbejdet mellem de 30 franske pædiatriske hæmatologiske centre, støtter denne kohorte alle centret for sjældne sygdomme CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) missioner til pleje, uddannelse og forskning. Specifikt giver denne originale objektive database mulighed for at beskrive voksne patienters langsigtede helbred, at identificere de heterogene genetiske underliggende patofysiologiske sammenhænge og at studere fordele-risiko-balancen af ​​behandlinger, herunder den voksende udvikling af målrettede terapier.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

3500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
        • Kontakt:
          • Isabelle PELLIER
        • Kontakt:
          • ispellier@chu-angers.fr
      • Besançon, Frankrig
        • Rekruttering
        • BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
        • Kontakt:
          • Nathalie CHEIKH
        • Kontakt:
          • ncheikh@chu-besancon.fr
      • Bordeaux, Frankrig
      • Brest, Frankrig
      • Caen, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
        • Kontakt:
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Rekruttering
        • APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
        • Kontakt:
      • Quimper, Frankrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hver af de 30 hæmato-immunologiske pædiatriske enheder i Frankrig garanterer den potentielle inklusion i realtid i kohorten af ​​alle børn, der er diagnosticeret i deres afdeling, før de er 18 år gamle, med diagnose ITP, AIHA eller Evans syndrom, uanset datoen for diagnosen kl. datoen for optagelsen.

Denne observationskohorte er prospektiv fra dagen for den første diagnose af den autoimmune cytopeni. Børnelægerne fra denne sjældne sygdom CEREVANCE nationale netværk følger nationale retningslinjer for evaluering og behandling (PNDS 2009, 2017)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ITP, AIHA, Evans syndrom
  • Debut før 18 års alderen

Ekskluderingskriterier:

  • Modstand fra juridisk repræsentant eller mod dataindsamling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Immun trombocytopeni (ITP)
Immun trombocytopeni (ITP): defineret i henhold til de internationale arbejdsgruppekriterier (Rodeghiero et al., Blood 2009).
Andet: dataindsamling
beskrivelse af voksne patienters langsigtede helbred, identifikation af de heterogene genetiske bagvedliggende patofysiologiske sammenhænge, ​​undersøgelse af fordele-risiko-balancen af ​​behandlinger, herunder den voksende udvikling af målrettede terapier.
Autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA)
Autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA): Hb < 110 g/L med en positiv direkte antiglobulintest (DAT) og mindst et af følgende hæmolysekriterier: retikulocyttal > 120 G/L, fri bilirubin > 17 mmol/L eller haptoglobin < 10 mg/dL.
Andet: dataindsamling
beskrivelse af voksne patienters langsigtede helbred, identifikation af de heterogene genetiske bagvedliggende patofysiologiske sammenhænge, ​​undersøgelse af fordele-risiko-balancen af ​​behandlinger, herunder den voksende udvikling af målrettede terapier.
Evans syndrom (alle bi eller tri cytopenier)
Evans syndrom (ES): samtidig (mindre end 1 måned) eller sekventiel association af mindst to autoimmune cytopenier blandt ITP, AIHA og autoimmun neutropeni (AIN).
Andet: dataindsamling
beskrivelse af voksne patienters langsigtede helbred, identifikation af de heterogene genetiske bagvedliggende patofysiologiske sammenhænge, ​​undersøgelse af fordele-risiko-balancen af ​​behandlinger, herunder den voksende udvikling af målrettede terapier.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AIC kontekst
Tidsramme: Baseline
Antal patienter med immunopatologiske manifestationer (IM), systemisk erythematosus lupus (SLE), primær immundefekt (PID).
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingslinjer
Tidsramme: hver 6. måned efter baseline op til 19 år
Procentdel af patienter med hver behandling efter behandlingslinje
hver 6. måned efter baseline op til 19 år
Bivirkninger af lægemidlet
Tidsramme: hver 6. måned efter baseline op til 19 år
Procentdel af patienter med bivirkninger rapporteret af efterforskere
hver 6. måned efter baseline op til 19 år
Begivenheder
Tidsramme: hver 6. måned efter baseline op til 19 år
Procentdel af patienter med andre begivenheder af interesse såsom kræft, infektion, trombose, død
hver 6. måned efter baseline op til 19 år
AIC kontekst
Tidsramme: hver 6. måned efter baseline op til 19 år
Antal patienter med immunopatologiske manifestationer (IM), systemisk erythematosus lupus (SLE), primær immundefekt (PID).
hver 6. måned efter baseline op til 19 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

10. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHUBX 2023/08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med dataindsamling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner