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OBS'CEREVANCE: coorte francese di citopenia autoimmune pediatrica (OBS'CEREVANCE)

7 luglio 2023 aggiornato da: University Hospital, Bordeaux

"Coorte nazionale francese di pazienti con insorgenza pediatrica di citopenia autoimmune (coorte OBS'CEREVANCE)"

Dal 2004, OBS'CEREVANCE è una coorte clinica prospettica nazionale nel mondo reale di pazienti con citopenia autoimmune di insorgenza pediatrica: trombocitopenia immunitaria (ITP), anemia emolitica autoimmune (AIHA) o sindrome di Evans (tutte le bi o tricitopenie) . Grazie alla collaborazione dei 30 centri ematologici pediatrici francesi, questa coorte supporta tutte le missioni del Centro per le malattie rare CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) per la cura, l'istruzione e la ricerca. Nello specifico, questo originale database imparziale consente di descrivere la salute a lungo termine dei pazienti adulti, di identificare i contesti patofisiologici genetici eterogenei sottostanti e di studiare il rapporto rischio-beneficio dei trattamenti, compreso il crescente sviluppo di terapie mirate.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La porpora trombocitopenica immunitaria (ITP) e l'anemia emolitica autoimmune (AHAI) sono malattie infantili rare che comportano rispettivamente la distruzione autoimmune delle piastrine e degli eritrociti.

Possono essere associati a un'entità ancora più rara, la sindrome di Evans (ES). Queste tre condizioni sono indicate come citopenie autoimmuni (AIC).

In associazione con CAI, i pazienti possono presentare varie manifestazioni immunopatologiche (IM) come linfoproliferazione, malattie autoimmuni autoimmuni/autoinfiammatorie degli organi che possono essere assenti al momento della diagnosi di CAI e svilupparsi durante il follow-up.

Dal 2004, il centro di riferimento CEREVANCE per l'autoimmune infantile CEREVANCE coordina una coorte prospettica nazionale di pazienti con CAI ad esordio pediatrico che comprende oltre 1900 pazienti (dati 05/2023).

Grazie alla collaborazione dei 30 centri ematologici pediatrici francesi, questa coorte supporta tutte le missioni del Centro per le malattie rare CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant) per la cura, l'istruzione e la ricerca. Nello specifico, questo originale database imparziale consente di descrivere la salute a lungo termine dei pazienti adulti, di identificare i contesti patofisiologici genetici eterogenei sottostanti e di studiare il rapporto rischio-beneficio dei trattamenti, compreso il crescente sviluppo di terapie mirate.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

3500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamento
        • CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
        • Contatto:
          • Isabelle PELLIER
        • Contatto:
          • ispellier@chu-angers.fr
      • Besançon, Francia
        • Reclutamento
        • BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
        • Contatto:
          • Nathalie CHEIKH
        • Contatto:
          • ncheikh@chu-besancon.fr
      • Bordeaux, Francia
      • Brest, Francia
      • Caen, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
        • Contatto:
      • Clermont-Ferrand, Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
        • Contatto:
      • Quimper, Francia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ognuna delle 30 unità pediatriche di emoimmunologia in Francia garantisce l'inclusione in tempo reale prospettico nella coorte di tutti i bambini diagnosticati nella loro unità, prima dei 18 anni, con diagnosi di ITP, AIHA o sindrome di Evans, qualunque sia la data di diagnosi a la data di inclusione.

Questa coorte osservazionale è prospettica dal giorno della diagnosi iniziale della citopenia autoimmune I pediatri della rete nazionale CEREVANCE di questa malattia rara seguono le linee guida nazionali per la valutazione e il trattamento (PNDS 2009, 2017)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di ITP, AIHA, Sindrome di Evans
  • Esordio prima dei 18 anni

Criteri di esclusione:

  • Opposizione del legale rappresentante o alla raccolta dei dati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trombocitopenia immunitaria (ITP)
Immune thrombocytopenia (ITP): definita secondo i criteri del gruppo di lavoro internazionale (Rodeghiero et al., Blood 2009).
Altro: raccolta dati
descrizione della salute a lungo termine dei pazienti adulti, identificazione dei contesti fisiopatologici genetici eterogenei sottostanti, studio del rapporto rischio-beneficio dei trattamenti, incluso il crescente sviluppo di terapie mirate.
Anemia emolitica autoimmune (AIHA)
Anemia emolitica autoimmune (AIHA): Hb < 110 g/L con test antiglobulinico diretto positivo (DAT) e almeno uno dei seguenti criteri di emolisi: conta dei reticolociti > 120 G/L, bilirubina libera > 17 mmol/L o aptoglobina < 10mg/dL.
Altro: raccolta dati
descrizione della salute a lungo termine dei pazienti adulti, identificazione dei contesti fisiopatologici genetici eterogenei sottostanti, studio del rapporto rischio-beneficio dei trattamenti, incluso il crescente sviluppo di terapie mirate.
Sindrome di Evans (tutte le bi o tricitopenie)
Sindrome di Evans (ES): associazione simultanea (meno di 1 mese) o sequenziale di almeno due citopenia autoimmune tra ITP, AIHA e neutropenia autoimmune (AIN).
Altro: raccolta dati
descrizione della salute a lungo termine dei pazienti adulti, identificazione dei contesti fisiopatologici genetici eterogenei sottostanti, studio del rapporto rischio-beneficio dei trattamenti, incluso il crescente sviluppo di terapie mirate.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Contesto dell'AIC
Lasso di tempo: Linea di base
Numero di pazienti con manifestazioni immunopatologiche (IM), lupus eritematoso sistemico (LES), immunodeficienza primaria (PID).
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Linee di trattamento
Lasso di tempo: ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Percentuale di pazienti con ciascun trattamento per linea di trattamenti
ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Reazioni avverse al farmaco
Lasso di tempo: ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Percentuale di pazienti con reazioni avverse al farmaco riportate dai ricercatori
ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Eventi
Lasso di tempo: ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Percentuale di pazienti con altri eventi di interesse come cancro, infezione, trombosi, morte
ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Contesto dell'AIC
Lasso di tempo: ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni
Numero di pazienti con manifestazioni immunopatologiche (IM), lupus eritematoso sistemico (LES), immunodeficienza primaria (PID).
ogni 6 mesi dopo il basale fino a 19 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Investigatori

  • Investigatore principale: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2010

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHUBX 2023/08

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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