OBS'CEREVANCE : Cohorte Française des Cytopénies Auto-immunes Pédiatriques (OBS'CEREVANCE)
7 juillet 2023 mis à jour par: University Hospital, Bordeaux
"Cohorte nationale française de patients atteints de cytopénie auto-immune à début pédiatrique (Cohorte OBS'CEREVANCE)"
Depuis 2004, OBS'CEREVANCE est une cohorte clinique prospective nationale en monde réel de patients atteints de cytopénies auto-immunes d'origine pédiatrique : Thrombocytopénie Immunitaire (PTI), Anémie Hémolytique Auto-immune (AIHA), ou Syndrome d'Evans (toutes bi ou tri cytopénies) .
Grâce à la collaboration des 30 centres d'hématologie pédiatrique français, cette cohorte soutient l'ensemble des missions de soins, d'enseignement et de recherche du Centre Maladies Rares CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant).
Plus précisément, cette base de données originale et impartiale permet de décrire la santé à long terme des patients adultes, d'identifier les contextes physiopathologiques génétiques hétérogènes sous-jacents et d'étudier la balance bénéfice-risque des traitements, y compris le développement croissant des thérapies ciblées.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le purpura thrombocytopénique immunologique (PTI) et l'anémie hémolytique auto-immune (AHAI) sont des maladies infantiles rares qui impliquent respectivement la destruction auto-immune des plaquettes et des érythrocytes.
Ils peuvent être associés à une entité encore plus rare, le syndrome d'Evans (SE). Ces trois conditions sont appelées cytopénies auto-immunes (CIA).
En association avec le CAI, les patients peuvent présenter diverses manifestations immunopathologiques (MI) telles que la lymphoprolifération, les maladies auto-immunes auto-immunes/auto-inflammatoires des organes qui peuvent être absentes au moment du diagnostic de CAI et se développer au cours du suivi.
Depuis 2004, le centre de référence CEREVANCE pour l'auto-immunité infantile CEREVANCE coordonne une cohorte prospective nationale de patients atteints d'IAC à début pédiatrique comprenant plus de 1900 patients (données 05/2023).
Grâce à la collaboration des 30 centres d'hématologie pédiatrique français, cette cohorte soutient l'ensemble des missions de soins, d'enseignement et de recherche du Centre Maladies Rares CEREVANCE (Centre de Référence National des Cytopénies Auto-Immunes de l'Enfant). Plus précisément, cette base de données originale et impartiale permet de décrire la santé à long terme des patients adultes, d'identifier les contextes physiopathologiques génétiques hétérogènes sous-jacents et d'étudier la balance bénéfice-risque des traitements, y compris le développement croissant des thérapies ciblées.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
3500
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Aurore Capelli
- Numéro de téléphone: 0557820877
- E-mail: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Nathalie ALADJIDI, MD
- Numéro de téléphone: +33 557820261
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
Lieux d'étude
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Amiens, France
- Recrutement
- CHU Amiens Picardie Service d' Onco-Immuno-Hématologie Pédiatrique
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Contact:
- Valérie LI THIAO TE
- E-mail: lithiaote.valerie@chu-amiens.fr
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Angers, France
- Recrutement
- CHU d'Angers Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique
-
Contact:
- Isabelle PELLIER
-
Contact:
- ispellier@chu-angers.fr
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Besançon, France
- Recrutement
- BESANCON CHU de Besançon Hôpital Jean MINJOZ Unité d'Hémato-Oncologie Pédiatrique, Pédiatrie 1
-
Contact:
- Nathalie CHEIKH
-
Contact:
- ncheikh@chu-besancon.fr
-
Bordeaux, France
- Recrutement
- CHU de Bordeaux - Unité d'Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Contact:
- Nathalie ALADJIDI
- E-mail: nathalie.aladjidi@chu-bordeaux.fr
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Brest, France
- Recrutement
- CHU BREST Hôpital Morvan Unité d'Onco-Hématologie
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Contact:
- Liana Carausu
- E-mail: liana.carausu@chu-brest.fr
-
Caen, France
- Recrutement
- CHU de Caen Unité d'Onco-Hématologie
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Contact:
- Marianna DEPARIS
- E-mail: deparis-m@chu-caen.fr
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Clermont-Ferrand, France
- Recrutement
- Chu de Clermont Ferrand
-
Contact:
- Eric DORE
- E-mail: edore@chu-clermontferrand.fr
-
Paris, France
- Recrutement
- APHP Hôpital Bicêtre Service de Pédiatrie générale
-
Contact:
- Corinne GUITTON
- E-mail: corinne.guitton@aphp.fr
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Quimper, France
- Recrutement
- CH de Cornouaille Service de Pédiatrie
-
Contact:
- Philippe VIC
- E-mail: p.vic@ch-cornouaille.fr
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Chacune des 30 unités pédiatriques hémato-immunologiques de France garantit l'inclusion prospective en temps réel dans la cohorte de tous les enfants diagnostiqués dans leur unité, avant 18 ans, avec un diagnostic de PTI, d'AIHA ou de syndrome d'Evans, quelle que soit la date de diagnostic à la date d'insertion.
Cette cohorte observationnelle est prospective à partir du jour du diagnostic initial de la cytopénie auto-immune Les pédiatres de ce réseau national maladie rare CEREVANCE suivent les recommandations nationales d'évaluation et de traitement (PNDS 2009, 2017)
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de PTI, AIHA, syndrome d'Evans
- Début avant l'âge de 18 ans
Critère d'exclusion:
- Opposition du représentant légal ou à la collecte de données
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Thrombocytopénie immunitaire (PTI)
Thrombocytopénie immunitaire (PTI) : définie selon les critères du groupe de travail international (Rodeghiero et al., Blood 2009).
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description de l'état de santé à long terme des patients adultes, identification des contextes physiopathologiques génétiques hétérogènes sous-jacents, étude de la balance bénéfice-risque des traitements, y compris le développement croissant des thérapies ciblées.
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Anémie hémolytique auto-immune (AIHA)
Anémie hémolytique auto-immune (AHAI) : Hb < 110 g/L avec un test direct à l'antiglobuline (DAT) positif et au moins un des critères d'hémolyse suivants : nombre de réticulocytes > 120 G/L, bilirubine libre > 17 mmol/L ou haptoglobine < 10 mg/dL.
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description de l'état de santé à long terme des patients adultes, identification des contextes physiopathologiques génétiques hétérogènes sous-jacents, étude de la balance bénéfice-risque des traitements, y compris le développement croissant des thérapies ciblées.
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Syndrome d'Evans (toutes les bi ou tri cytopénies)
Syndrome d'Evans (SE) : association simultanée (moins de 1 mois) ou séquentielle d'au moins deux cytopénies auto-immunes parmi ITP, AIHA et neutropénie auto-immune (AIN).
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description de l'état de santé à long terme des patients adultes, identification des contextes physiopathologiques génétiques hétérogènes sous-jacents, étude de la balance bénéfice-risque des traitements, y compris le développement croissant des thérapies ciblées.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Contexte AIC
Délai: Ligne de base
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Nombre de patients présentant des manifestations immunopathologiques (MI), un lupus érythémateux disséminé (LES), un déficit immunitaire primaire (PID).
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Ligne de base
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Lignes de traitement
Délai: tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Pourcentage de patients avec chaque traitement par ligne de traitement
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tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Effets indésirables du médicament
Délai: tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Pourcentage de patients présentant des effets indésirables signalés par les investigateurs
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tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Événements
Délai: tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Pourcentage de patients présentant d'autres événements d'intérêt tels que cancer, infection, thrombose, décès
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tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Contexte AIC
Délai: tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Nombre de patients présentant des manifestations immunopathologiques (MI), un lupus érythémateux disséminé (LES), un déficit immunitaire primaire (PID).
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tous les 6 mois après la ligne de base jusqu'à 19 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nathalie ALADJIDI, MD, University Hospital, Bordeaux
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Ducassou S, Leverger G, Fernandes H, Chambost H, Bertrand Y, Armari-Alla C, Nelken B, Monpoux F, Guitton C, Leblanc T, Fisher A, Lejars O, Jeziorski E, Fouissac F, Lutz P, Pasquet M, Pellier I, Piguet C, Vic P, Bayart S, Marie-Cardine A, Michel M, Perel Y, Aladjidi N. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study. Br J Haematol. 2017 Jun;177(5):751-758. doi: 10.1111/bjh.14627. Epub 2017 Apr 26.
- Aladjidi N, Jutand MA, Beaubois C, Fernandes H, Jeanpetit J, Coureau G, Gilleron V, Kostrzewa A, Lauroua P, Jeanne M, Thiebaut R, Leblanc T, Leverger G, Perel Y. Reliable assessment of the incidence of childhood autoimmune hemolytic anemia. Pediatr Blood Cancer. 2017 Dec;64(12). doi: 10.1002/pbc.26683. Epub 2017 Jul 27.
- Penel Page M, Bertrand Y, Fernandes H, Kherfellah D, Leverger G, Leblanc T, Libbrecht C, Michel G, Jeziorski E, Armari-Alla C, Nelken B, Pellier I, Pasquet M, Perel Y, Aladjidi N. Treatment with cyclosporin in auto-immune cytopenias in children: The experience from the French cohort OBS'CEREVANCE. Am J Hematol. 2018 May 14. doi: 10.1002/ajh.25137. Online ahead of print. No abstract available.
- Pincez T, Neven B, Le Pointe HD, Varlet P, Fernandes H, Gareton A, Leverger G, Leblanc T, Chambost H, Michel G, Pasquet M, Millot F, Hermine O, Mathian A, Hully M, Zephir H, Hamidou M, Durand JM, Perel Y, Landman-Parker J, Rieux-Laucat F, Aladjidi N. Neurological Involvement in Childhood Evans Syndrome. J Clin Immunol. 2019 Feb;39(2):171-181. doi: 10.1007/s10875-019-0594-3. Epub 2019 Jan 22.
- Hadjadj J, Aladjidi N, Fernandes H, Leverger G, Magerus-Chatinet A, Mazerolles F, Stolzenberg MC, Jacques S, Picard C, Rosain J, Fourrage C, Hanein S, Zarhrate M, Pasquet M, Abou Chahla W, Barlogis V, Bertrand Y, Pellier I, Colomb Bottollier E, Fouyssac F, Blouin P, Thomas C, Cheikh N, Dore E, Pondarre C, Plantaz D, Jeziorski E, Millot F, Garcelon N, Ducassou S, Perel Y, Leblanc T, Neven B, Fischer A, Rieux-Laucat F; members of the French Reference Center for Pediatric Autoimmune Cytopenia (CEREVANCE). Pediatric Evans syndrome is associated with a high frequency of potentially damaging variants in immune genes. Blood. 2019 Jul 4;134(1):9-21. doi: 10.1182/blood-2018-11-887141. Epub 2019 Apr 2.
- Margot H, Boursier G, Duflos C, Sanchez E, Amiel J, Andrau JC, Arpin S, Brischoux-Boucher E, Boute O, Burglen L, Caille C, Capri Y, Collignon P, Conrad S, Cormier-Daire V, Delplancq G, Dieterich K, Dollfus H, Fradin M, Faivre L, Fernandes H, Francannet C, Gatinois V, Gerard M, Goldenberg A, Ghoumid J, Grotto S, Guerrot AM, Guichet A, Isidor B, Jacquemont ML, Julia S, Khau Van Kien P, Legendre M, Le Quan Sang KH, Leheup B, Lyonnet S, Magry V, Manouvrier S, Martin D, Morel G, Munnich A, Naudion S, Odent S, Perrin L, Petit F, Philip N, Rio M, Robbe J, Rossi M, Sarrazin E, Toutain A, Van Gils J, Vera G, Verloes A, Weber S, Whalen S, Sanlaville D, Lacombe D, Aladjidi N, Genevieve D. Immunopathological manifestations in Kabuki syndrome: a registry study of 177 individuals. Genet Med. 2020 Jan;22(1):181-188. doi: 10.1038/s41436-019-0623-x. Epub 2019 Jul 31.
- Ducassou S, Gourdonneau A, Fernandes H, Leverger G, Pasquet M, Fouyssac F, Bayart S, Bertrand Y, Michel G, Jeziorski E, Thomas C, Abouchallah W, Viard F, Guitton C, Cheikh N, Pellier I, Carausu L, Droz C, Leblanc T, Aladjidi N; Centre de Reference National des Cytopenies Auto-immunes de l'Enfant (CEREVANCE). Second-line treatment trends and long-term outcomes of 392 children with chronic immune thrombocytopenic purpura: the French experience over the past 25 years. Br J Haematol. 2020 Jun;189(5):931-942. doi: 10.1111/bjh.16448. Epub 2020 Mar 4.
- Ducassou S, Fernandes H, Savel H, Bertrand Y, Leblanc T, Abou Chahla W, Pasquet M, Leverger G, Barlogis V, Thomas C, Bayart S, Pellier I, Armari-Alla C, Guitton C, Cheikh N, Kherfellah D, Vassal G, Thiebaut R, Laghouati S, Aladjidi N. Prospective Evaluation of the First Option, Second-Line Therapy in Childhood Chronic Immune Thrombocytopenia: Splenectomy or Immunomodulation. J Pediatr. 2021 Apr;231:223-230. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.12.018. Epub 2020 Dec 17.
- Pincez T, Fernandes H, Leblanc T, Michel G, Barlogis V, Bertrand Y, Neven B, Chahla WA, Pasquet M, Guitton C, Marie-Cardine A, Pellier I, Armari-Alla C, Benadiba J, Blouin P, Jeziorski E, Millot F, Paillard C, Thomas C, Cheikh N, Bayart S, Fouyssac F, Piguet C, Deparis M, Briandet C, Dore E, Picard C, Rieux-Laucat F, Landman-Parker J, Leverger G, Aladjidi N. Long term follow-up of pediatric-onset Evans syndrome: broad immunopathological manifestations and high treatment burden. Haematologica. 2022 Feb 1;107(2):457-466. doi: 10.3324/haematol.2020.271106.
- Pincez T, Aladjidi N, Heritier S, Garnier N, Fahd M, Abou Chahla W, Fernandes H, Dichamp C, Ducassou S, Pasquet M, Bayart S, Moshous D, Cheikh N, Paillard C, Plantaz D, Jeziorski E, Thomas C, Guitton C, Deparis M, Marie Cardine A, Stephan JL, Pellier I, Dore E, Benadiba J, Pluchart C, Briandet C, Barlogis V, Leverger G, Leblanc T. Determinants of long-term outcomes of splenectomy in pediatric autoimmune cytopenias. Blood. 2022 Jul 21;140(3):253-261. doi: 10.1182/blood.2022015508.
- Pincez T, Fernandes H, Pasquet M, Abou Chahla W, Granel J, Heritier S, Fahd M, Ducassou S, Thomas C, Garnier N, Barlogis V, Jeziorski E, Bayart S, Chastagner P, Cheikh N, Guitton C, Paillard C, Lejeune J, Millot F, Li-Thiao Te V, Mallebranche C, Pellier I, Neven B, Armari-Alla C, Carausu L, Piguet C, Benadiba J, Pluchart C, Stephan JL, Deparis M, Briandet C, Dore E, Marie-Cardine A, Leblanc T, Leverger G, Aladjidi N. Impact of age at diagnosis, sex, and immunopathological manifestations in 886 patients with pediatric chronic immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2023 Jun;98(6):857-868. doi: 10.1002/ajh.26900. Epub 2023 Mar 21.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2010
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 mars 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 juillet 2023
Première publication (Réel)
10 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Anémie
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
- Anémie, hémolytique
- Anémie, hémolytique, auto-immune
Autres numéros d'identification d'étude
- CHUBX 2023/08
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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