マルファン症候群の最適な治療に向けて (TOWER)
2025年7月1日 更新者：Dr. Ir. Pim van Ooij、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
この研究の目的は、新しい磁気共鳴画像技術がマルファン症候群患者の大動脈疾患重症度のバイオマーカーとして使用できるかどうかを判断することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
148
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam UMC, location AMC
-
Groningen、オランダ、9713 GZ
- University Medical Center Groningen
-
-
Gelderland
-
Nijmegen、Gelderland、オランダ、6525 GA
- Radboud University Medical Center
-
-
Noord-Holland
-
Leiden、Noord-Holland、オランダ、2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
はい
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
既知のFBN1変異を持つ18～50歳のすべてのマルファン症候群患者が参加資格がある。
MRI検査を受けられない患者様のみ対象外となります。
説明
包含基準:
- 既知のFBN1変異を持つMFS患者
- 18歳から50歳まで
除外基準:
- MR画像検査の禁忌
- 精神遅滞
- 妊娠、または研究期間中に妊娠を計画している
追加の除外基準の健全なコントロール:
- 大動脈疾患の既往
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
マルファン症候群患者
病理学的FBN1変異を持つ18～50歳のマルファン症候群患者
|
3D CINE および 4 次元 (4D) フロー MRI シーケンス
|
|
健康ボランティア
年齢と性別は、大動脈疾患の病歴のない健康な対照患者と一致しました。
|
3D CINE および 4 次元 (4D) フロー MRI シーケンス
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
マルファン患者 (MFS) と健康なボランティアの間の 3D 大動脈変位の差 (ミリメートル単位)。
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の大動脈変位。
正常値は不明だが、単一論文: マルファン患者の範囲: 1.77 ～ 10.03 ミリメートル、ボランティアでは 7.34 ± 1.69 ミリメートル。
低いほど悪いです。
|
ベースライン
|
|
マルファン患者と健康なボランティアの間の脈波速度の差 (メートル/秒)。
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈における脈波速度は m/s で表され、正常値は年齢に依存します。ただし範囲は +/- 4 ～ 30 m/s、高いほど悪いです。
|
ベースライン
|
|
マルファン患者と健康なボランティア間の振動せん断指数（無次元）の差（m/s 単位）
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の振動せん断指数 (無次元)、範囲は 0 ～ 0.5 (正常値は定義されていない)、高いほど悪い
|
ベースライン
|
|
PEARS手術または従来の大動脈手術後と比較した、MFS患者の大動脈の大動脈変位の変化(ミリメートル単位)。
時間枠：ベースラインから術後6か月までの変化
|
胸部大動脈における大動脈変位 (ミリメートル単位)。
変更前は不明ですが、手術時は 3.60 +/- 1.0 ミリメートルで、ネイティブ大動脈は 7.01 +/- 3.09 ミリメートルでした。
低いほど悪い
|
ベースラインから術後6か月までの変化
|
|
PEARS手術または従来の大動脈手術後と比較した、MFS患者の大動脈の大動脈脈波速度(メートル/秒)の変化。
時間枠：ベースラインから術後6か月までの変化
|
メートル/秒で表される胸部大動脈内の脈波速度。
高いほど悪いです。
変化の正常値は不明。
|
ベースラインから術後6か月までの変化
|
|
PEARS手術または従来の大動脈手術後と比較した、MFS患者の大動脈間の振動せん断指数（無次元）の変化。
時間枠：ベースラインから術後6か月までの変化
|
胸部大動脈の振動せん断指数（無次元）。
0 ～ 5 の範囲が大きいほど悪いです。
|
ベースラインから術後6か月までの変化
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
自然大動脈を持つマルファン患者と持たないマルファン患者の間での 3D 大動脈変位の差異 (mm)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の大動脈変位、低いほど悪い。
手術済み大動脈 3.60 +/- 1.0 ミリメートルに対し、自然大動脈 7.01 +/- 3.09 ミリメートル
|
ベースライン
|
|
大動脈起始部の直径が >4.5cm であるマルファン患者と <4.5cm であるマルファン患者の間の 3D 大動脈変位の差異 (mm)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の大動脈変位、低いほど悪い。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
ハプロ不全フィブリリン 1 変異とドミナントネガティブ変異を有するマルファン患者間の 3D 大動脈変位の差異 (mm)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の大動脈変位。
低いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
男性と女性のマルファン患者間の 3D 大動脈変位の差異 (mm 単位)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の大動脈変位、下の方が悪化します。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
使用された降圧薬に基づくマルファン患者間の 3D 大動脈変位の差異 (mm)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の大動脈変位、下が悪化します。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
自然大動脈のあるマルファン患者と持たないマルファン患者の間の脈波伝播速度の差 (メートル/秒で表す)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈における脈波速度を m/s で表し、低いほど悪い。
正常値は不明。
一般的な動脈瘤集団を対象とした単一研究: 手術前: 18.0 +/- 4.0 メートル/秒、手術後 20.6 +/- 6.0 メートル/秒。
高いほど悪い
|
ベースライン
|
|
大動脈起始部の直径が 4.5 cm を超えるマルファン患者と 4.5 cm 未満のマルファン患者間の脈波伝播速度の差 (m/s で表す)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈における脈波速度 (m/s で表す)。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
ハプロ不全フィブリリン-1変異を有するマルファン患者とドミナントネガティブ変異を有するマルファン患者との間の脈波伝播速度の差（m/sで表す）
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈における脈波速度 (m/s で表す)。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
男性と女性のマルファン患者間の脈波伝播速度の差 (m/s で表す)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈における脈波速度 (m/s で表す) 高いほど悪い。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
使用された降圧薬に基づくマルファン患者間の脈波伝播速度の差 (m/s で表す)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈における脈波速度 (m/s で表す)
|
ベースライン
|
|
自然大動脈を持つマルファン患者と持たないマルファン患者の間の振動せん断指数 (無次元) の差異 (m/s 単位)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の振動せん断指数（無次元）。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
大動脈起始部の直径が >4.5cm であるマルファン患者と <4.5cm であるマルファン患者の間の、m/s で表される振動せん断指数 (無次元) の差
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の振動せん断指数（無次元）。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
ハプロ不全フィブリリン 1 変異を有するマルファン患者とドミナントネガティブ変異を有するマルファン患者間の振動せん断指数 (無次元) の差 (m/s 単位)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の振動せん断指数（無次元）。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
男性と女性のマルファン患者間の振動せん断指数 (無次元) の差 (m/s 単位)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の振動せん断指数（無次元）。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
使用された降圧薬に基づくマルファン患者間の振動せん断指数 (無次元) の差 (m/s 単位)
時間枠：ベースライン
|
胸部大動脈の振動せん断指数（無次元）。
高いほど悪いです。
正常値は不明。
|
ベースライン
|
|
MFS患者の切除された大動脈組織における局所壁せん断応力と弾性線維の厚さとの間の相関関係。
時間枠：大動脈手術組織を使用したベースライン MRI
|
局所 MRI で測定された壁せん断応力と胸部大動脈の組織学的所見の相関。
どちらも悪くありません。
正常値は測定場所、探索結果に依存します。 。
|
大動脈手術組織を使用したベースライン MRI
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Pim Ooij, PhD、Amsterdam UMC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月23日
一次修了 (実際)
2025年4月16日
研究の完了 (実際)
2025年4月16日
試験登録日
最初に提出
2023年6月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月6日
最初の投稿 (実際)
2023年7月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月1日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NL82669.018.22
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
個々の参加者のデータは共有されません
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。