Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Op weg naar een optimale behandeling van het syndroom van Marfan (TOWER)

6 juli 2023 bijgewerkt door: Dr. Ir. Pim van Ooij, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Het doel van deze studie is om te bepalen of nieuwe magnetische resonantie beeldvormingstechnieken kunnen worden gebruikt als biomarker voor de ernst van de aortaziekte bij patiënten met het syndroom van Marfan.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Nog niet aan het werven
        • University Medical Center Groningen
        • Contact:
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
    • Meibergdreef 9
      • Amsterdam, Meibergdreef 9, Nederland, 1105 AZ
    • Noord-Holland
      • Leiden, Noord-Holland, Nederland, 2333 ZA
        • Nog niet aan het werven
        • Leiden University Medical Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten met het Marfan syndroom van 18-50 jaar met een bekende FBN1-mutatie komen in aanmerking voor deelname. Alleen patiënten die geen MRI-onderzoek kunnen ondergaan, worden uitgesloten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • MFS-patiënten met een bekende FBN1-mutatie
  • Tussen 18-50 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor MR-beeldvorming
  • Geestelijke achterstand
  • Zwangerschap of geplande zwangerschap tijdens de studieperiode

Aanvullende uitsluitingscriteria gezonde controles:

- Geschiedenis van aortaziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met het syndroom van Marfan
Patiënten met het Marfansyndroom van 18-50 jaar met een pathologische FBN1-mutatie
Ander: Onderzoek met magnetische resonantie beeldvorming
3D CINE en 4D flow MRI-sequentie
Gezonde vrijwilligers
Leeftijd en geslacht kwamen overeen met gezonde controlepatiënten zonder een voorgeschiedenis van aortaziekte.
Ander: Onderzoek met magnetische resonantie beeldvorming
3D CINE en 4D flow MRI-sequentie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten en gezonde vrijwilligers
Tijdsspanne: Basislijn
aorta verplaatsing in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen Marfan patiënten en gezonde vrijwilligers
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten en gezonde vrijwilligers
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Basislijn
Verandering in aortaverplaatsing uitgedrukt in mm, tussen MFS-patiënt-aorta's vóór vergeleken met na PEARS-procedure of conventionele aorta-operatie.
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot 6 maanden na de operatie
aortaverplaatsing uitgedrukt in mm in de thoracale aorta
Verandering vanaf baseline tot 6 maanden na de operatie
Verandering in aorta-pulsgolfsnelheid, tussen MFS-patiënt-aorta's voorafgaand aan vergeleken met na PEARS-procedure of conventionele aorta-operatie.
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot 6 maanden na de operatie
pulsgolfsnelheid in de thoracale aorta
Verandering vanaf baseline tot 6 maanden na de operatie
Verandering in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) tussen MFS-patiënt-aorta's voorafgaand aan vergeleken met na PEARS-procedure of conventionele aorta-operatie.
Tijdsspanne: Verandering vanaf baseline tot 6 maanden na de operatie
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Verandering vanaf baseline tot 6 maanden na de operatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in 3D aorta verplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan patiënten met en zonder een native aorta
Tijdsspanne: Basislijn
aorta verplaatsing in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten met aortaworteldiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tijdsspanne: Basislijn
aorta verplaatsing in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in 3D aorta verplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan patiënten met een haploinsufficiënte fibrilline 1 mutatie versus dominant negatieve mutatie
Tijdsspanne: Basislijn
aorta verplaatsing in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen mannelijke en vrouwelijke Marfan-patiënten
Tijdsspanne: Basislijn
aorta verplaatsing in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten op basis van gebruikte bloeddrukverlagende medicatie
Tijdsspanne: Basislijn
aorta verplaatsing in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s, tussen Marfanpatiënten met en zonder autochtone aorta
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s, tussen Marfan-patiënten met een aortaworteldiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s, tussen Marfan-patiënten met een haplo-insufficiënte fibrilline-1-mutatie versus een dominant negatieve mutatie
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen mannelijke en vrouwelijke Marfan-patiënten
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten op basis van gebruikte bloeddrukverlagende medicatie
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met en zonder natieve aorta
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met aortaworteldiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) uitgedrukt in m/s tussen Marfan patiënten met een haploinsufficiënte fibrilline 1 mutatie versus dominant negatieve mutatie
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) uitgedrukt in m/s tussen mannelijke versus vrouwelijke Marfan-patiënten
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende afschuifindex (dimensieloos) uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten op basis van gebruikte bloeddrukverlagende medicatie
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende afschuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta
Basislijn
De correlatie tussen regionale wandschuifspanning en elastische vezeldikte in gereseceerd aortaweefsel van MFS-patiënten.
Tijdsspanne: Baseline MRI met weefsel voor aortachirurgie
Correlatie van lokaal MRI gemeten wandschuifspanning en histologische bevindingen in de thoracale aorta
Baseline MRI met weefsel voor aortachirurgie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Medewerkers

Netherlands Organisation for Scientific Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pim Ooij, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NL82669.018.22

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers worden niet gedeeld

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Marfan syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren