Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Op weg naar een optimale behandeling van het syndroom van Marfan (TOWER)

1 juli 2025 bijgewerkt door: Dr. Ir. Pim van Ooij, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Het doel van deze studie is om te bepalen of nieuwe magnetische resonantie beeldvormingstechnieken kunnen worden gebruikt als biomarker voor de ernst van de aortaziekte bij patiënten met het syndroom van Marfan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

148

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
    • Noord-Holland
      • Leiden, Noord-Holland, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten met het Marfan syndroom van 18-50 jaar met een bekende FBN1-mutatie komen in aanmerking voor deelname. Alleen patiënten die geen MRI-onderzoek kunnen ondergaan, worden uitgesloten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • MFS-patiënten met een bekende FBN1-mutatie
  • Tussen 18-50 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor MR-beeldvorming
  • Geestelijke achterstand
  • Zwangerschap of geplande zwangerschap tijdens de studieperiode

Aanvullende uitsluitingscriteria gezonde controles:

- Geschiedenis van aortaziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met het syndroom van Marfan
Patiënten met het Marfansyndroom van 18-50 jaar met een pathologische FBN1-mutatie
Ander: Onderzoek met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
3D CINE en 4-dimensionale (4D) flow-MRI-sequentie
Gezonde vrijwilligers
Leeftijd en geslacht kwamen overeen met gezonde controlepatiënten zonder een voorgeschiedenis van aortaziekte.
Ander: Onderzoek met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
3D CINE en 4-dimensionale (4D) flow-MRI-sequentie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in 3D-aortaverplaatsing in millimeters tussen Marfan-patiënten (MFS) en gezonde vrijwilligers.
Tijdsspanne: Basislijn
aortaverplaatsing in de thoracale aorta. normale waarden onbekend, maar enkel papier: marfanpatiënten bereik: 1,77 tot 10,03 millimeter, vrijwilligers 7,34 ± 1,69 millimeter. lager is erger.
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, in meters per seconde, tussen Marfan-patiënten en gezonde vrijwilligers.
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta, normale waarden leeftijdsafhankelijk: maar bereik +/- 4 - 30 m/s, hoger is slechter
Basislijn
Verschil in oscillerende schuifindex (dimensieloos), uitgedrukt in m/s, tussen Marfan-patiënten en gezonde vrijwilligers
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta, bereik tussen 0 - 0,5 (geen normale waarden gedefinieerd), hoger is slechter
Basislijn
Verandering in aortaverplaatsing uitgedrukt in millimeters, tussen aorta's van MFS-patiënten vóór vergeleken met na de PEARS-procedure of conventionele aortachirurgie.
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 6 maanden na de operatie
aortaverplaatsing uitgedrukt in millimeters in de thoracale aorta. Pre-post verandering onbekend, maar geopereerd 3,60 +/- 1,0 millimeter versus inheemse aorta 7,01 +/- 3,09 millimeter. Lager is erger
Verandering van baseline naar 6 maanden na de operatie
Verandering in aortapulsgolfsnelheid (meter/seconde), tussen aorta's van MFS-patiënten vóór vergeleken met na de PEARS-procedure of conventionele aortachirurgie.
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 6 maanden na de operatie
pulsgolfsnelheid in de thoracale aorta, uitgedrukt in meter/seconde. Hoger is slechter. normale waarden voor verandering onbekend.
Verandering van baseline naar 6 maanden na de operatie
Verandering in oscillerende schuifindex (dimensieloos) tussen aorta's van MFS-patiënten vóór vergeleken met na de PEARS-procedure of conventionele aortachirurgie.
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar 6 maanden na de operatie
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta. Hoger is slechter bereik tussen 0 -5.
Verandering van baseline naar 6 maanden na de operatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten met en zonder inheemse aorta
Tijdsspanne: Basislijn
aortaverplaatsing in de thoracale aorta, lager is erger. geopereerd 3,60 +/- 1,0 millimeter versus inheemse aorta 7,01 +/- 3,09 millimeter
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten met een aortaworteldiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tijdsspanne: Basislijn
aortaverplaatsing in de thoracale aorta, lager is erger. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten met een haplo-onvoldoende fibrilline 1-mutatie versus dominante negatieve mutatie
Tijdsspanne: Basislijn
aortaverplaatsing in de thoracale aorta. Lager is erger. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen mannelijke en vrouwelijke Marfan-patiënten
Tijdsspanne: Basislijn
aorta-verplaatsing in de thoracale aorta, lager is erger. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in 3D-aortaverplaatsing uitgedrukt in mm tussen Marfan-patiënten op basis van gebruikte antihypertensiva
Tijdsspanne: Basislijn
aorta-verplaatsing in de thoracale aorta, lager is erger. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in meters per seconde tussen Marfan-patiënten met en zonder inheemse aorta
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta, lager is slechter. Normale waarden onbekend. Enkelvoudig onderzoek bij algemene aneurysmapopulatie: vóór de operatie: 18,0 +/- 4,0 meter per seconde, na de operatie 20,6 +/- 6,0 meter per seconde. hoger is slechter
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met een aortaworteldiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met een haplo-onvoldoende fibrilline-1-mutatie versus een dominante negatieve mutatie
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in pulsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen mannelijke en vrouwelijke Marfan-patiënten
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in polsgolfsnelheid, uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten op basis van gebruikte antihypertensiva
Tijdsspanne: Basislijn
pulsgolfsnelheid uitgedrukt in m/s in de thoracale aorta
Basislijn
Verschil in oscillerende schuifindex (dimensieloos), uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met en zonder inheemse aorta
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in oscillerende schuifindex (dimensieloos), uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met een aortaworteldiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in oscillerende schuifindex (dimensieloos), uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten met een haplo-onvoldoende fibrilline 1-mutatie versus dominante negatieve mutatie
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in oscillerende schuifindex (dimensieloos), uitgedrukt in m/s tussen mannelijke en vrouwelijke Marfan-patiënten
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
Verschil in oscillerende schuifindex (dimensieloos), uitgedrukt in m/s tussen Marfan-patiënten op basis van gebruikte antihypertensiva
Tijdsspanne: Basislijn
oscillerende schuifindex (dimensieloos) in de thoracale aorta. Hoger is slechter. Normale waarden onbekend.
Basislijn
De correlatie tussen regionale wandschuifspanning en elastische vezeldikte in gereseceerd aortaweefsel van MFS-patiënten.
Tijdsspanne: Basislijn MRI met aortachirurgieweefsel
Correlatie van lokaal MRI gemeten wandschuifspanning en histologische bevindingen in de thoracale aorta. Geen van beide is slechter. Normale waarden afhankelijk van de meetlocatie, verkennende uitkomst. .
Basislijn MRI met aortachirurgieweefsel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Medewerkers

Netherlands Organisation for Scientific Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Pim Ooij, PhD, Amsterdam UMC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 februari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NL82669.018.22

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers worden niet gedeeld

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren