GSD-Ib 患者におけるエンパグリフロジンの有効性と安全性
糖原病Ib型患者におけるエンパグリフロジンの有効性と安全性
調査の概要
詳細な説明
糖原病 Ib 型 (GSD-Ib) は、罹患率が約 500,000 人に 1 人の遺伝病の一種です。 低血糖、低血糖、乳酸血症、高脂血症、高尿酸血症、肝腫大などのGSD-Iに共通する表現型に加えて、GSD-Ib患者は好中球減少症や機能不全も経験し、感染症や炎症性腸疾患（IBD）を引き起こします。 現在、GSD-Ib 患者の好中球減少症に利用できる唯一の治療法は、顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) の皮下注射です。 G-CSF は好中球の数を増加させますが、好中球の機能不全は改善せず、脾腫と悪性腫瘍を併発するリスクにも関連しています。
最新の研究結果は、1,5-アンヒドログルシトール-リン酸のかなりの蓄積が、GSD Ib 患者における好中球減少症および好中球機能不全の原因であることを実証しました。 SGLT2 阻害剤であるエンパグリフロジンは、腎グルコースと 1,5-アンヒドログルシトールの再吸収を阻害することにより、これらの患者の好中球減少症を治療する効率的かつ安全なアプローチです。 私たちの研究の目的は、GSD Ib 患者におけるエンパグリフロジン (Jardiance®) の有効性と安全性を評価することです。
研究の種類
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Shanghai Municipality
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Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200092
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 1歳以上50歳以下のグリコーゲン貯蔵疾患Ib型（遺伝的に診断された）患者。
- 患者は、中国の小児における炎症性腸疾患の診断と治療に関する専門家コンセンサス（2019年）または中国における炎症性腸疾患の診断と治療に関するコンセンサス意見（2018年）に基づくクローン病（CD）の診断基準を満たしている、または患者中国の小児における再発性気道感染症の臨床診断と治療(2022)に基づく再発性気道感染症の診断基準を満たしている。
- 被験者とその保護者/クライアント (18 歳未満)、または被験者 (18 歳以上) はインフォームドコンセントフォームに署名しました。
除外基準:
- 慢性腎臓病患者（eGFR < 60 ml/min/1.73） m^2) または肝硬変 (メタビル F4)。
- この試験の開始前1か月以内に症候性または重度の低血糖を経験している。
- 好中球の絶対数が 1.5 × 10^9/L 以上を継続した (検査数 3 回、各間隔 5 日以上)。
- 現在進行中の尿路感染症（定期的な尿が2回陰性になるまで）。
- 過去1ヶ月以内に他の臨床研究者が参加した。
- 妊娠、授乳中、妊娠計画がある。
- エンパグリフロジン療法に対する禁忌の存在（エンパグリフロジンに対する過敏症、壊疽の現在または病歴、再発性の尿路または生殖器感染症の病歴）。
- 治験責任医師に参加するのに適さない患者、または治験責任医師の意見の遵守が低い患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エンパグリフロジンの経口投与
すべての被験者はベースライン評価を受け、エンパグリフロジン投与後の転帰を調べるために 12 か月間前向きに追跡調査されます。
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エンパグリフロジンの経口投与: 開始用量は、3か月間、2回に分けて0.3 mg/kg/日でした。 対象の絶対好中球数が 1.0 × 10^9/L を超え、臨床的改善（3 か月以内の感染数の減少および/または IBD 活動の減少）が見られた場合は、維持用量が維持されました。 被験者の絶対好中球数が1.0×10^9/L未満であるが、臨床的改善（3か月以内の感染数の減少および/またはIBD活性の低下）が見られた場合は、維持用量を維持し、1か月後に再評価した。 被験者の絶対好中球数が 1.0 × 10^9/L 未満で、臨床的改善が見られない場合（3 か月以内に感染数の変化がない、および/または IBD 活動の変化がない）、用量は 0.1 mg/kg/L 増加しました。当日、3か月後に再評価。 次いで、上記と同じ用量修正基準を使用して、3 か月ごとに評価を実行しました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1年後の絶対好中球数のベースラインからの変化
時間枠：1年
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エンパグリフォジンの有効性は、研究前と比較した12か月の治療後の絶対好中球数の変化によって測定されました
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1年
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低血糖症の発生
時間枠：1年
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低血糖によって測定されるエンパグリフォジンの安全性と忍容性
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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感染者数
時間枠：1年
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気道、皮膚、尿路感染症の数によって測定されるエンパグリフォジンの有効性
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1年
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炎症性腸疾患の活動性
時間枠：1年
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成人（0～600の範囲、寛解<150、軽度活動性疾患150～219、中等度活動性疾患220～450、重度活動性疾患≧450）または小児クローン病の古典的クローン病活動性指数（CDAI）として測定されます。小児の疾患活動性指数 (PCDAI) (範囲は 0 ～ 100、寛解 <10、軽度活動性疾患 10 ～ 27.5。
中等度に活動性の疾患 30-37.5;
3、6、9、および12ヶ月の治療後、研究前と比較した重篤な活動性疾患40-100）
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1年
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炎症性腸疾患の内視鏡スコア
時間枠：1年
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治療前と治療前のクローン病簡易内視鏡スコア（SES-CD）（範囲0～17、寛解0～2、軽度の内視鏡活動性3～6、中程度の内視鏡活動性7～15、重度の内視鏡活動性>15）の差として測定。エンパグリフロジン治療1年後
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1年
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中性脂肪の変化
時間枠：1年
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研究前と比較した中性脂肪の変化（mmol/L）として測定
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1年
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総コレステロールの変化
時間枠：1年
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研究前と比較した総コレステロール（mmol/L）の変化として測定
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1年
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乳酸の変化
時間枠：1年
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研究前と比較した乳酸の変化（mmol/L）として測定
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1年
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尿酸の変化
時間枠：1年
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研究前と比較した尿酸値の変化（mmol/L）として測定
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1年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Wenjuan Qiu, MD PhD、Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XHEC-C-2023-051-2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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