GSD-Ib 환자에서 엠파글리플로진의 효능 및 안전성
글리코겐 축적병 Ib형 환자에서 엠파글리플로진의 효능 및 안전성
연구 개요
상세 설명
글리코겐 축적병 Ib형(GSD-Ib)은 500,000명 중 약 1명의 유병률을 가진 유전병의 한 유형입니다. 저혈당증, 저혈당증, 젖산혈증, 고지혈증, 고요산혈증 및 간비대증과 같은 GSD-I에 공통적인 표현형 외에도 GSD-Ib 환자는 호중구 감소증 및 기능 장애를 경험하여 감염 및 염증성 장 질환(IBD)을 유발합니다. 현재 GSD-Ib 환자의 호중구감소증에 사용할 수 있는 유일한 치료법은 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)의 피하 주사입니다. G-CSF는 호중구 수를 증가시키지만 호중구 기능 장애를 개선하지는 않으며 동시 비장 비대 및 악성 종양의 위험과도 관련이 있습니다.
가장 최근의 연구 결과는 1,5-언하이드로글루시톨-포스페이트의 상당한 축적이 GSD Ib 환자에서 호중구 감소증 및 호중구 기능 장애의 원인임을 입증했습니다. SGLT2 억제제인 엠파글리플로진은 신장 포도당과 1,5-언하이드로글루시톨 재흡수를 억제함으로써 이러한 환자의 호중구 감소증을 치료하는 효율적이고 안전한 접근법입니다. 우리 연구의 목적은 GSD Ib 환자에서 엠파글리플로진(Jardiance®)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200092
- Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 1세 이상 50세 이하의 글리코겐 축적병 Ib형(유전 진단) 환자;
- 환자는 중국 어린이의 염증성 장 질환 진단 및 치료에 대한 전문가 합의(2019) 또는 중국에서 염증성 장 질환의 진단 및 치료에 대한 합의 의견(2018)을 기반으로 크론병(CD) 진단 기준을 충족하거나 환자 중국 어린이의 재발성 호흡기 감염에 대한 임상 진단 및 치료에 기반한 재발성 호흡기 감염에 대한 진단 기준을 충족합니다(2022).
- 피험자와 보호자/고객(18세 미만) 또는 피험자(18세 이상)는 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 만성 신장 질환 환자(eGFR < 60 ml/min/1.73 m^2) 또는 간경변(Metavir F4);
- 본 시험 시작 전 1개월 이내에 증후성 또는 중증 저혈당증을 경험한 자;
- 절대 호중구 수 지속 ≥ 1.5 × 10^9/L(≥ 3회 검사, 각 간격 ≥ 5일);
- 현재 활동성 요로 감염(소변 검사가 두 번 음성일 때까지);
- 지난 1개월 동안 다른 임상 연구자 참여;
- 임신, 모유 수유 및 임신 계획 수립
- 엠파글리플로진 요법에 대한 금기의 존재(엠파글리플로진에 대한 과민증, 괴저의 현재 또는 병력, 재발성 요로 또는 생식기 감염의 병력);
- 임상 조사자 참여에 적합하지 않거나 조사자의 소견에 순응도가 낮은 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엠파글리플로진의 경구 투여
모든 피험자는 기본 평가를 받고 엠파글리플로진을 투여받은 후 결과를 조사하기 위해 12개월 동안 전향적으로 추적 조사됩니다.
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엠파글리플로진의 경구 투여: 시작 용량은 3개월 동안 0.3 mg/kg/일 2회 분할 용량이었습니다. 대상자의 절대 호중구 수가 > 1.0 × 10^9/L이고 임상적 개선(3개월 이내에 감염 수 감소 및/또는 IBD 활동 감소)이 있는 경우 유지 용량을 유지했습니다. 대상자의 절대 호중구 수가 1.0 × 10^9/L 미만이지만 임상적 개선(3개월 이내에 감염 수 감소 및/또는 IBD 활성 감소)이 있는 경우 유지 용량을 유지하고 1개월 후에 재평가했습니다. 대상자의 절대 호중구 수가 1.0 × 10^9/L 미만이고 임상적 개선이 없는 경우(3개월 이내에 감염 수의 변화 및/또는 IBD 활동의 변화 없음), 용량을 0.1mg/kg/L 증가했습니다. 3개월 후 재평가. 그런 다음 위와 동일한 용량 수정 기준으로 3개월마다 평가를 수행했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1년째 절대 호중구 수의 기준선으로부터의 변화
기간: 일년
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연구 전 기간과 비교하여 치료 12개월 후 절대 호중구 수의 변화로 측정된 엠파글리포진의 효능
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일년
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저혈당증의 발생
기간: 일년
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저혈당으로 측정한 엠파글리포진의 안전성 및 내약성
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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감염 수
기간: 일년
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호흡기, 피부 및 요로 감염의 수로 측정된 엠파글리포진의 효능
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일년
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염증성 장 질환 활동
기간: 일년
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성인(범위 0~600, 관해 <150, 경증 활동성 질환 150~219, 중등도 활동성 질환 220~450, 중증 활동성 질환 ≥ 450) 또는 소아 크론병에 대한 고전적 크론병 활성 지수(CDAI)로 측정 소아에 대한 질병 활동 지수(PCDAI)(범위 0~100, 완화 <10, 경미한 활동성 질병 10~27.5,
적당히 활동적인 질병 30-37.5;
중증 활동성 질환 40-100) 연구 전 기간 대비 치료 3, 6, 9, 12개월 후
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일년
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염증성 장 질환의 내시경 점수
기간: 일년
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크론병 단순 내시경 점수(SES-CD)(범위 0~17, 관해 0~2, 경도 내시경 활동 3~6, 중등도 내시경 활동 7~15, 중증 내시경 활동 >15)의 차이로 측정 엠파글리플로진 치료 1년 후
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일년
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트리글리세리드의 변화
기간: 일년
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연구 전 기간과 비교하여 트리글리세리드(mmol/L)의 변화로 측정
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일년
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총 콜레스테롤의 변화
기간: 일년
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연구 전 기간과 비교하여 총 콜레스테롤(mmol/L)의 변화로 측정
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일년
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젖산의 변화
기간: 일년
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연구 전 기간 대비 젖산의 변화(mmol/L)로 측정
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일년
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요산의 변화
기간: 일년
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연구 전 기간과 비교하여 요산(mmol/L)의 변화로 측정
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일년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- XHEC-C-2023-051-2
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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