Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Empagliflozine bij GSD-Ib-patiënten

17 juli 2023 bijgewerkt door: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Werkzaamheid en veiligheid van Empagliflozine bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ib

Empagliflozine Behandeling van GSD-1b-patiënten

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Glycogeenstapelingsziekte type Ib (GSD-Ib) is een type genetische ziekte met een prevalentie van ongeveer 1 op de 500.000. Naast fenotypes die gemeenschappelijk zijn voor GSD-I, zoals hypoglykemie, hypoglykemie, lactatemie, hyperlipidemie, hyperurikemie en hepatomegalie, ervaren GSD-Ib-patiënten ook neutropenie en disfunctie, die infecties en inflammatoire darmaandoeningen (IBD) veroorzaken. Op dit moment is de enige beschikbare behandeling voor neutropenie bij GSD-Ib-patiënten subcutane injectie van granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF). G-CSF verhoogt het aantal neutrofielen, maar verbetert de disfunctie van neutrofielen niet, en wordt ook in verband gebracht met het risico van gelijktijdige splenomegalie en maligniteit.

De meest recente onderzoeksresultaten toonden aan dat substantiële ophoping van 1,5-anhydroglucitol-fosfaat de oorzaak is van neutropenie en neutrofieldisfunctie bij GSD Ib-patiënten. Empagliflozine, een SGLT2-remmer, is een efficiënte en veilige benadering voor de behandeling van neutropenie bij deze patiënten door reabsorptie van glucose in de nieren en 1,5-anhydroglucitol te remmen. Het doel van ons onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van empagliflozine (Jardiance®) bij patiënten met GSD Ib.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200092
        • Werving
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ib (genetisch gediagnosticeerd) in de leeftijd ≥ 1 jaar en ≤ 50 jaar;
  2. Patiënten voldoen aan de diagnostische criteria voor de ziekte van Crohn (CD) op basis van consensus onder deskundigen over de diagnose en behandeling van inflammatoire darmaandoeningen bij Chinese kinderen (2019) of consensus over de diagnose en behandeling van inflammatoire darmaandoeningen in China (2018), of patiënten voldoen aan de diagnostische criteria voor recidiverende luchtweginfectie op basis van Klinische diagnose en behandeling van recidiverende luchtweginfectie bij Chinese kinderen (2022);
  3. Proefpersonen en hun voogden/cliënten (< 18 jaar oud) of proefpersonen (≥ 18 jaar oud) ondertekenden het formulier voor geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met chronische nierziekte (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) of cirrose (Metavir F4);
  2. Het ervaren van symptomatische of ernstige hypoglykemie binnen 1 maand voor aanvang van dit onderzoek;
  3. Absoluut aantal neutrofielen voortgezet ≥ 1,5 × 10^9/l (≥ 3 tests, elk interval ≥ 5 dagen);
  4. Huidige actieve urineweginfectie (tot urineroutine tweemaal negatief);
  5. Deelnemende andere klinische onderzoekers in de afgelopen 1 maand;
  6. Zwangerschap, borstvoeding en het hebben van een zwangerschapsplan;
  7. Aanwezigheid van contra-indicaties voor behandeling met empagliflozine (overgevoeligheid voor empagliflozine, huidige of voorgeschiedenis van gangreen, voorgeschiedenis van recidiverende urinaire of genitale infecties);
  8. Patiënten die niet geschikt zijn om deel te nemen aan de klinische onderzoeker of die volgens de onderzoeker weinig therapietrouw hebben.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale toediening van Empagliflozine
Alle proefpersonen zullen een baseline-evaluatie ondergaan en gedurende 12 maanden prospectief worden gevolgd om hun resultaat te onderzoeken na ontvangst van empagliflozine.
Geneesmiddel: Empagliflozine

Orale toediening van Empagliflozine:

De aanvangsdosis was 0,3 mg/kg/dag verdeeld over 2 doses gedurende 3 maanden. Als de proefpersoon een absoluut aantal neutrofielen > 1,0 × 10^9/L had en klinische verbetering (verminderd aantal infecties en/of verminderde IBD-activiteit binnen 3 maanden), werd de onderhoudsdosis gehandhaafd.

Als de proefpersoon een absoluut aantal neutrofielen had < 1,0 × 10^9/L maar klinische verbetering vertoonde (verminderd aantal infecties en/of verminderde IBD-activiteit binnen 3 maanden), werd de onderhoudsdosis gehandhaafd en 1 maand later opnieuw beoordeeld.

Als de proefpersoon een absoluut aantal neutrofielen had < 1,0 × 10^9/L en geen klinische verbetering (geen verandering in aantal infecties en/of geen verandering in IBD-activiteit binnen 3 maanden), werd de dosis verhoogd met 0,1 mg/kg/ dag en 3 maanden later opnieuw beoordeeld.

Vervolgens werden elke 3 maanden beoordelingen uitgevoerd met dezelfde dosisaanpassingscriteria als hierboven.

Andere namen:
  • Jardiance

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in absoluut aantal neutrofielen na 1 jaar
Tijdsspanne: 1 jaar
Werkzaamheid van Empaglifozin gemeten aan de hand van de verandering in het absolute aantal neutrofielen na 12 maanden behandeling in vergelijking met de periode vóór het onderzoek
1 jaar
Optreden van hypoglykemie
Tijdsspanne: 1 jaar
Veiligheid en verdraagbaarheid van Empaglifozin gemeten door hypoglykemie
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal besmettingen
Tijdsspanne: 1 jaar
Werkzaamheid van Empaglifozin gemeten aan de hand van het aantal luchtweg-, huid- en urineweginfecties
1 jaar
Inflammatoire darmziekte activiteit
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemeten als de klassieke activiteitsindex van de ziekte van Crohn (CDAI) voor volwassenen (bereik van 0 tot 600; remissie <150; licht actieve ziekte 150-219; matig actieve ziekte 220-450; ernstig actieve ziekte ≥ 450) of pediatrische ziekte van Crohn ziekteactiviteitsindex (PCDAI) voor kinderen (bereik van 0 tot 100; remissie <10; licht actieve ziekte 10-27,5; matig actieve ziekte 30-37,5; ernstig actieve ziekte 40-100) na 3, 6, 9 en 12 maanden behandeling in vergelijking met de periode vóór het onderzoek
1 jaar
Endoscopische scores van inflammatoire darmaandoeningen
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemeten als verschil in vereenvoudigde endoscopische score voor de ziekte van Crohn (SES-CD) (bereik van 0 tot 17; remissie 0-2; lichte endoscopische activiteit 3-6; matige endoscopische activiteit 7-15; ernstige endoscopische activiteit >15) voor en na 1 jaar behandeling met empagliflozine
1 jaar
Verandering van triglyceriden
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemeten als verandering van triglyceriden (mmol/L) in vergelijking met de periode vóór het onderzoek
1 jaar
Verandering van totaal cholesterol
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemeten als verandering van totaal cholesterol (mmol/L) in vergelijking met de periode vóór het onderzoek
1 jaar
Verandering van lactaat
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemeten als verandering van lactaat (mmol/L) in vergelijking met de periode vóór het onderzoek
1 jaar
Verandering van urinezuur
Tijdsspanne: 1 jaar
Gemeten als verandering van urinezuur (mmol/L) in vergelijking met de periode vóór het onderzoek
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juli 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XHEC-C-2023-051-2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Empagliflozine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren