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Wirksamkeit und Sicherheit von Empagliflozin bei GSD-Ib-Patienten

16. Juni 2026 aktualisiert von: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Wirksamkeit und Sicherheit von Empagliflozin bei Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ib

Empagliflozin Behandlung von GSD-1b-Patienten

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Glykogenspeicherkrankheit Typ Ib (GSD-Ib) ist eine genetische Erkrankung mit einer Prävalenz von etwa 1 zu 500.000. Zusätzlich zu den bei GSD-I häufigen Phänotypen wie Hypoglykämie, Hypoglykämie, Laktatämie, Hyperlipidämie, Hyperurikämie und Hepatomegalie treten bei GSD-Ib-Patienten auch Neutropenie und Funktionsstörungen auf, die zu Infektionen und entzündlichen Darmerkrankungen (IBD) führen. Derzeit ist die einzige verfügbare Behandlung für Neutropenie bei GSD-Ib-Patienten die subkutane Injektion von Granulozytenkolonie-stimulierendem Faktor (G-CSF). G-CSF erhöht die Anzahl der Neutrophilen, verbessert jedoch nicht die Dysfunktion der Neutrophilen und ist außerdem mit dem Risiko einer gleichzeitigen Splenomegalie und Malignität verbunden.

Die neuesten Forschungsergebnisse zeigten, dass eine erhebliche Anreicherung von 1,5-Anhydroglucitolphosphat die Ursache für Neutropenie und neutrophile Dysfunktion bei GSD-Ib-Patienten ist. Empagliflozin, ein SGLT2-Inhibitor, ist ein effizienter und sicherer Ansatz zur Behandlung von Neutropenie bei diesen Patienten, indem er die renale Glukose- und 1,5-Anhydroglucitol-Reabsorption hemmt. Ziel unserer Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Empagliflozin (Jardiance®) bei Patienten mit GSD Ib zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ib (genetisch diagnostiziert) im Alter von ≥ 1 Jahr und ≤ 50 Jahren;
  2. Patienten erfüllen die diagnostischen Kriterien für Morbus Crohn (CD), basierend auf dem Expertenkonsens zur Diagnose und Behandlung entzündlicher Darmerkrankungen bei chinesischen Kindern (2019) oder der Konsensmeinung zur Diagnose und Behandlung entzündlicher Darmerkrankungen in China (2018) oder Patienten die diagnostischen Kriterien für wiederkehrende Atemwegsinfektionen erfüllen, basierend auf der klinischen Diagnose und Behandlung wiederkehrender Atemwegsinfektionen bei chinesischen Kindern (2022);
  3. Die Probanden und ihre Erziehungsberechtigten/Kunden (< 18 Jahre) oder Probanden (≥ 18 Jahre) unterzeichneten die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (eGFR < 60 ml/min/1,73 m^2) oder Zirrhose (Metavir F4);
  2. Auftreten einer symptomatischen oder schweren Hypoglykämie innerhalb eines Monats vor Beginn dieser Studie;
  3. Absolute Neutrophilenzahl weiterhin ≥ 1,5 × 10^9/L (≥ 3 Tests, jedes Intervall ≥ 5 Tage);
  4. Aktuelle aktive Harnwegsinfektion (bis Urinuntersuchung zweimal negativ);
  5. Teilnahme an anderen klinischen Prüfärzten im letzten Monat;
  6. Schwangerschaft, Stillzeit und Schwangerschaftsplan;
  7. Vorliegen von Kontraindikationen für die Empagliflozin-Therapie (Überempfindlichkeit gegen Empagliflozin, aktuelle oder frühere Gangrän, wiederkehrende Harnwegs- oder Genitalinfektionen in der Vorgeschichte);
  8. Patienten, die für die Teilnahme am klinischen Prüfarzt nicht geeignet sind oder deren Compliance nach Ansicht des Prüfarztes gering ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orale Verabreichung von Empagliflozin
Alle Probanden werden einer Ausgangsbeurteilung unterzogen und prospektiv 12 Monate lang nachbeobachtet, um ihr Ergebnis nach der Einnahme von Empagliflozin zu untersuchen.
Arzneimittel: Empagliflozin

Orale Verabreichung von Empagliflozin:

Die Anfangsdosis betrug 0,3 mg/kg/Tag in 2 Einzeldosen über 3 Monate. Wenn der Proband eine absolute Neutrophilenzahl von > 1,0 × 10^9/L und eine klinische Besserung aufwies (verringerte Anzahl von Infektionen und/oder verringerte IBD-Aktivität innerhalb von 3 Monaten), wurde die Erhaltungsdosis beibehalten.

Wenn der Proband eine absolute Neutrophilenzahl von < 1,0 × 10^9/L aufwies, aber eine klinische Besserung (verringerte Anzahl von Infektionen und/oder verringerte IBD-Aktivität innerhalb von 3 Monaten) auftrat, wurde die Erhaltungsdosis beibehalten und einen Monat später neu bewertet.

Wenn der Proband eine absolute Neutrophilenzahl < 1,0 × 10^9/L und keine klinische Besserung aufwies (keine Änderung der Anzahl von Infektionen und/oder keine Änderung der IBD-Aktivität innerhalb von 3 Monaten), wurde die Dosis um 0,1 mg/kg/kg erhöht. Tag und 3 Monate später erneut beurteilt.

Anschließend wurden alle drei Monate Bewertungen mit den gleichen Dosisanpassungskriterien wie oben durchgeführt.

Andere Namen:
  • Jardianz

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der absoluten Neutrophilenzahl gegenüber dem Ausgangswert nach einem Jahr
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Wirksamkeit von Empaglifozin wird anhand der Veränderung der absoluten Neutrophilenzahl nach 12-monatiger Behandlung im Vergleich zum Zeitraum vor der Studie gemessen
1 Jahr
Auftreten einer Hypoglykämie
Zeitfenster: 1 Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit von Empaglifozin gemessen anhand von Hypoglykämie
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Infektionen
Zeitfenster: 1 Jahr
Wirksamkeit von Empaglifozin gemessen an der Anzahl der Atemwegs-, Haut- und Harnwegsinfektionen
1 Jahr
Aktivität entzündlicher Darmerkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Gemessen als klassischer Morbus Crohn-Aktivitätsindex (CDAI) für Erwachsene (Bereich von 0 bis 600; Remission <150; leicht aktive Erkrankung 150–219; mäßig aktive Erkrankung 220–450; schwer aktive Erkrankung ≥ 450) oder Morbus Crohn bei Kindern Krankheitsaktivitätsindex (PCDAI) für Kinder (Bereich von 0 bis 100; Remission <10; leicht aktive Erkrankung 10–27,5; mäßig aktive Erkrankung 30–37,5; schwere aktive Erkrankung 40-100) nach 3, 6, 9 und 12 Monaten Behandlung im Vergleich zum Zeitraum vor der Studie
1 Jahr
Endoskopische Beurteilung entzündlicher Darmerkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Gemessen als Unterschied im Morbus Crohn Simplified Endoscopic Score (SES-CD) (Bereich von 0 bis 17; Remission 0–2; leichte endoskopische Aktivität 3–6; mäßige endoskopische Aktivität 7–15; schwere endoskopische Aktivität >15) vor und nach 1 Jahr Empagliflozin-Behandlung
1 Jahr
Änderung der Triglyceride
Zeitfenster: 1 Jahr
Gemessen als Veränderung der Triglyceride (mmol/L) im Vergleich zum Zeitraum vor der Studie
1 Jahr
Veränderung des Gesamtcholesterins
Zeitfenster: 1 Jahr
Gemessen als Veränderung des Gesamtcholesterins (mmol/L) im Vergleich zum Zeitraum vor der Studie
1 Jahr
Laktatveränderung
Zeitfenster: 1 Jahr
Gemessen als Laktatveränderung (mmol/L) im Vergleich zum Zeitraum vor der Studie
1 Jahr
Veränderung der Harnsäure
Zeitfenster: 1 Jahr
Gemessen als Veränderung der Harnsäure (mmol/L) im Vergleich zum Zeitraum vor der Studie
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Wenjuan Qiu, MD PhD, Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XHEC-C-2023-051-2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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